新型給葯系統給罕見遺傳病帶來希望

健康 10-14

新型給葯系統給罕見遺傳病帶來希望

根據一項最近發表於Scientific Reports的研究，基於納米技術的給葯系統被發現能在C1型尼曼匹克（Niemann Pick Type C1，NPC1）患者身上改善治療，並減輕患者不良反應。

NPC1是一種造成身體各種組織中異常膽固醇積聚的罕見進行性遺傳病，會導致進行性神經變性退化並最終死亡。根據美國國家罕見病組織（NORD）的統計數據，每100000到120000個孩子中會有1人遭受該病影響。

「目前，我們對該病無能為力，患者的中位生存期為20年」該研究通訊作者GauravSahay說道。

雖然還沒有獲批治療該病的藥物，但試驗藥物環糊精（cyclodextrin，HPβCD）目前正在進行臨床試驗並表現出前景。不幸的是，這種藥物的一個主要弊端是需要使用高劑量，而這會導致嚴重的聽力損失和肺損傷。

此外，治療需要將該藥物直接注入大腦。在新的研究中，研究人員概述了一種基於納米技術的給葯系統的潛力，該系統可能更有效地運送HPβCD進入細胞。

而且，根據這項研究，它還有助於將藥物療效提高大約5倍，並且允許劑量有可能地以較低劑量給予，從而在不產生副作用的情況下幫助治療該病。

「這種計劃用於治療該病的新型膽固醇清除藥物被稱為環糊精（cyclodextrin）或HPβCD，可能首次提供一種真正的療法」Sahay說，「不過它會造成嚴重的聽力損失而且需要多次直接注入大腦，可能帶來巨大的創傷。我們新的給葯系統有潛力解決這些問題，這讓我非常興奮。」

這種新的方法涉及將HPβCD附加到一種極小、納米級別的脂質微粒上，後者能將藥物運入細胞內，然後藥物在那裡幫助排出膽固醇。然而，令人驚喜的是，研究顯示這種載體本身也有助於解決問題，它能夠和HPβCD協同工作，增強藥物的療效。

這些研究結果表明，這種輸送方法應該能夠允許使用低得多的藥物劑量，並且可能採取靜脈注射來代替腦內注射，對於患者而言，這是個容易得多的給葯過程。在HPβCD之前針對動物模型的研究中，這種治療方法雖然沒有逆轉病情，但能夠延緩NPC1的發展。

作者們指出，這種藥物輸送方法有幾個優點，包括延長循環時間，合并多種不同作用機制的藥物，以及擁有能夠幫助跨越血腦屏障的多種靶向配體。

「總的來說，納米載體可以作為一種能夠有效遞送小分子、基因、乃至顯像劑的平台，用於多種其他罕見溶酶體貯積症的治療和診斷」研究作者們說道。

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