中國完成首例CRISPR人體測試，技術已超美國？

根據《Nature》雜誌11月15日的最新報道，由四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾教授領導的團隊，已確認將CRISPR基因編輯細胞注入了轉移性非小細胞肺癌患者體內。

四川大學華西醫院腫瘤學家盧鈾教授

今年 7 月，盧鈾的基因療法臨床試驗通過了華西醫院董事會的倫理審查，原本計劃於 8 月進行人體試驗。

首先，研究團隊將試驗對象血液中的免疫細胞取出，並通過CRISPR-Cas9技術敲除了其中一種基因。該基因為PD-1蛋白編碼，這種蛋白通常情況下會調節細胞的免疫反應，而癌細胞正是利用這一特點進行擴散。

隨後，研究團隊在實驗室中對這些基因編輯細胞進行培養和擴增，並重新注入患者血液中，以期在PD-1不作用的情況下，它們能靶向並殺滅癌細胞。

然而，由於細胞擴增和培養花了比預期更長的時間，而且十一長假也拖慢了項目整體進度。

終於，在10月28日，該研究團隊完成了首例基因編輯細胞人體注射。

毫無疑問，CRISPR技術已在生物醫學領域引起了巨變，是一種具有劃時代意義的技術。該技術使用一種名為CRISPR-Cas9的特殊DNA剪切酶來搜索、剪切並替換DNA的特定序列。

該項技術所能應用的領域多到難以想像，從改變老鼠皮毛的顏色，到剔除蚊子所攜帶的瘧病再到培育抗蟲作物，它也可以修復各種遺傳疾病，如人類的鐮狀細胞貧血症。

基因療法，中國已走在世界最前沿

在CRISPR-Cas9技術被發明之前，許多研究人員已經看見了基因編輯在治療各類疾病中不可限量的前景。

然而，隨著CRISPR-Cas9技術的引入，這種更為簡單、高效、準確的基因編輯技術將使基因療法進入臨床階段的時間大大提前。

「類似當年的美蘇太空競賽，只不過這次是中國和美國在生物醫療領域的爭奪。這種競爭之所以重要，是因為良性競爭會不斷提升技術和終端產品的可靠性」，卡爾·朱恩教授表示。

卡爾·朱恩是美國腫瘤細胞免疫療法的先驅者，同時也是一個重大基因療法科研計劃的科學顧問，該計劃希望通過CRISPR技術來標記患者細胞中的三種基因，並達到治療多種癌症的最終目的。卡爾·朱恩希望，美國的研究團隊最早能在2017年初開始進行試驗性治療。

哥倫比亞大學教授卡爾·朱恩

無疑，中美兩國在基因治療領域已經走在了世界前列，而中國已經完成了首例人體測試，至少在技術的實際應用方面，已將美國甩在身後。

無法避免的尷尬：倫理與道德

然而，編輯人類基因無疑極具爭議。甚至在英國，編輯人類基因是被禁止的。

一項在中國進行的對不能成活的人類胚胎展開的研究，在全球學術界曾引起了廣泛關注，後因研究人員發現在臨床環境下使用這種技術面臨「嚴重障礙」而被叫停。

此外，在2015年3月，一個研究小組在《Nature》雜誌發表公開信，提出「嚴重擔憂」編輯人類基因「種系」產生的道德和安全影響。

但四川大學本次的人體測試並不編輯生殖細胞，所以其影響也不會是遺傳性的。

根據《Nature》雜誌的報道，研究人員這次所招募的轉移性非小細胞肺癌患者，是放療、化療等其他治療方案失效後，在本人同意的情況下進行本次試驗的。

簡單而言，研究者將從患者的血液中提取免疫細胞，並使用CRISPR技術添加新的基因序列進入免疫細胞，然後將基因編輯後的細胞重新注入患者的血液中——這可能會有助於患者的免疫系統對癌症進行靶向清除。

實際上，中國一直處在CRISPR研究的最前沿。早在2014年，南京大學的研究人員宣布成功創造出定向突變的基因工程猴，這是有記錄以來首次在非人類靈長動物身上成功使用此項技術。

美國也沒有放慢腳步，目前已批准一個由技術大亨肖恩·帕克（Sean Parker）支持的研究團隊開展CRISPR人類測試。

基因療法，安全第一

盧鈾教授表示，目前患者情況穩定，並準備接受第二次注入，但由於患者隱私及保密問題，他並沒有透露更多的詳細情況。研究團隊計劃對10名患者進行類似療法。根據患者病情，他們將接受 2-4 次細胞注入。

該研究團隊認為，這種療法是安全的，但患者們還是需要接受6個月的觀察，來最後確認細胞注入不會導致副作用，以及基因療法的有效性。

其他腫瘤學家對於中國科研人員將CRISPR技術引入癌症治療領域也感到興奮不已。美國哥倫比亞大學醫學中心胸部腫瘤主任NaiyerRizvi 教授評價道：「CRISPR技術應用於癌症治療太不可思議了！」

義大利巴勒莫大學的Antonio Russo教授則表示，能夠中和PD-1的抗體為治療肺癌帶來了曙光。「這絕對是令人激動的嘗試，有很強的可行性。」

當然，Rizvi教授同時也表達了他對中國研究團隊所進行的治療最終能否取得成功的擔憂。細胞提取、基因修改、細胞擴增「是一項巨大的挑戰，而且很難規模化」。

他指出，除非治療效果顯著，否則這種療法推進起來會比較困難。而且，抗體的使用可能誘導過度的自身免疫反應。

對此，盧鈾教授則回應稱，他的團隊正在對該問題進行評估，目前下結論還為時尚早。

TAG:DeepTech深科技 |

※CRISPR 技術首例人體試驗在中國展開，將用於治療肺癌
※美國葯監局批准了首個CRISPR人體試驗計劃
※Nature：中國進行全球首個CRISPR技術人體應用，治療肺癌
※菠蘿：中國開啟全球首個CRISPR基因編輯人體試驗，能治癌症么？
※重磅！美國批准使用CRISPR進行人體基因編輯
※中國將於8月率先進行全球首例CRISPR基因編輯人體臨床試驗
※CRISPR基因編輯技術獲准首次在人體上試驗
※在人體內應用CRISPR技術的5種方法
※VLADIMIR精湛筆法人體素描大作
※Science突破：MIT「80後大牛」巧借CRISPR，首次發明人體細胞DNA「錄音機」！
※重磅！HIV疫苗PENNVAX-GP人體試驗免疫應答率幾乎100％
※Oculus創始人體驗小派8K，他如何評價中國VR？
※G-KILL人體塗鴉藝術
※《RM》變6人體制 首任嘉賓Gary？
※大牛Carl June參與發表最新論文：CAR-T治療實體瘤「人體試驗」結果公布，有兩大障礙需克服
※HOGAN高超水準人體炭筆畫！
※國產X-BOWS人體工學鍵盤顛覆傳統鍵盤
※CRISPR技術可能會加速豬器官移植到人體
※BP RaNia將以五人體制帶著全新單曲專輯《REfresh 7th》回歸