重磅：諾獎得主幹細胞技術落地，斬獲2.25億美元巨額融資

就在昨天，史上最大數額的A輪融資之一——2.25億美元，花落BlueRock Therapeutics，由拜耳和Versant Ventures共同出資。這家創業公司，被他們的投資人稱為「新一代再生醫藥公司」，他們的目標是開發「超一流」的誘導性多能幹細胞（iPSCs）療法，治癒多種疾病[1]！

為什麼BlueRock能夠獲得如此巨額的投資？原因之一在於他們的技術！BlueRock獲得了山中伸彌教授獨家專利——誘導性多能幹細胞（iPSCs）技術的授權，這個技術有多重要呢？山中教授因為它在2012年獲得了諾貝爾生理學和醫學獎，在今年，世界頂級期刊《自然》和《細胞》還分別撰文紀念了iPSCs技術發明的第一個10年。（誘導性多功能幹細胞（iPSCs）十年記：改變世界的偉大技術 | 奇點猛科技）

這項技術被稱為「改變世界的偉大技術」，研究人員可以用一個人的皮膚細胞、血細胞或者其他細胞進行重新編碼，將它們轉化為iPSCs，進而分化為幹細胞、神經細胞或是其他任何需要再生的細胞。這種個性化的疾病治療方法不僅可以規避免疫排斥的風險，還能避免使用胚胎幹細胞帶來的倫理方面的爭議。

而10年的時間裡， iPSCs的臨床試驗僅在2014年在日本進行了一例，雖然接受治療的黃斑病患者成功地重見了光明，但是由於兩個微小的基因突變，實驗在2015年還是不幸被叫停了。儘管如此，這在當時的學術界還是「掀起了滔天大浪」，許多科學家都從這個技術和治療中看到了巨大的希望。

顯然，生物科技界的許多投資機構也是這樣想的，拜耳生命科學中心（BLSC）的研究帶頭人Axel Bouchon博士說「iPSCs技術具有成功解決一些最富挑戰性疾病的潛力，我們知道，將它完全的施展開需要時間，需要克服許多障礙。但是，我們選擇了全球範圍內最優秀的人才和資源，我相信我們能夠達到治癒疾病的最終目標。」

Bouchon博士之所以有這樣的信心，當然也和BlueRock的團隊有著密不可分的關係。目前，BlueRock的目標之一是對患有心肌梗塞或是慢性心臟衰竭的患者進行治療，幫助他們再生心肌細胞，讓心臟能夠重新「強有力地收縮和跳動」。這個項目由團隊的兩位創始人負責，一位是Gordon Keller博士，他是幹細胞領域首屈一指的領軍人物；另一位Michael A. Laflamme博士，是心臟細胞治療界的「先驅」。參與投資的Versant Ventures公司透露，BlueRock的臨床試驗將會在2018年開始。

Gordon Keller博士（上）和Michael A. Laflamme博士（下）

另外，他們還邀請到了紀念斯隆-凱特琳癌症中心（MemorialSloan-Kettering Cancer Center）的Lorenz Studer博士做他們的科學聯合創始人。Studer博士也是一位「大牛」，他是2015年「麥克阿瑟天才獎」的得主，他曾經在《自然》雜誌上發表文章，利用誘導性多能幹細胞分化出了可以產生多巴胺的神經元，治好了患帕金森病的小鼠[2]，這個研究的另一位通訊作者 Viviane Tabar醫生也是BlueRock的科學聯合創始人。

Lorenz Studer博士

研發工作將在多倫多、紐約和波士頓進行。除了公司自己的人才外，他們還會和波士頓的CCRM公司開展合作，CCRM在對再生醫學技術的開發和商業化上都有豐富的經驗，對 BlueRock的研發工作和未來的市場化都會有很大的幫助。

幹細胞療法在近年來飛速發展，但是也遭遇了不少挫折，例如最近的BioCardia，因為缺乏資金，它放棄了融資5000萬美元IPO的計劃[3]。拜耳的投資團隊顯然也注意到了資金問題，因此他們給出的2.25億投資足夠支撐BlueRock四年內的研發經費。在這樣的現狀下，我們也期望著BlueRock的進入能為這個領域注入新的血液，打開新的局面。

參考資料：

[2]Dopamine neurons derived from human ES cells efficiently engraft in animal models of Parkinson』s disease

[3] http://www.fiercebiotech.com/biotech/stem-cell-biotech-biocardia-drops-50m-ipo

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