「基因改造」嬰兒的時代即將到來？

盛夏的夜晚，你躺在床上已昏昏欲睡，這時會有一兩隻討厭的蚊子在你耳邊嗡個不停，除非它吃飽喝足或者被你一掌拍死。

臭蚊子讓你不能好眠，你是不是覺得特別憤恨？不要擔心，或許在未來，無論是嗡嗡飛的蚊子，還是盤子里的食物、偎依在你腳邊的寵物、花園裡的植物，甚至是你身體里的細胞、你孩子的大腦和身體，所有這些都可以通過基因工程技術來改造，使得蚊子不吸血、植物更強壯、寵物更乖巧，以及你和你的孩子更健康。

「設計嬰兒」的時代？

許多科幻作品常提到「設計嬰兒」概念，比如科學狂人想要控制世界，他們開始從胎兒抓起，為胎兒提供超能力特徵，於是帶著量身定製超能力的嬰兒們就降臨於世。

從某種程度上來說，這些曾經是天方夜譚的事情，如今已經變得觸手可及。而依靠的就是一種「風靡全球」的基因編輯技術（對特定DNA片段的敲除、加入），被稱為CRISPR/Cas9系統。如果這種技術變得更加成熟，那麼嬰兒在出生前，就可以根據需要修改他們的基因。

2015年，我國的研究人員曾利用無法發育成嬰兒的受精卵來進行研究，然後用CRISPR/Cas9系統來剪切受精卵中人的HBB基因，因為HBB基因突變會導致β地中海貧血症。他們注射了86個受精卵，其中71個受精卵存活。在做檢測的54個樣品中，有28個受精卵的HBB被剪切了。至此，基因編輯人類胚胎的設想變成了事實。

相關技術目前已被應用在植物和動物身上，編輯人類基因只是時間問題。只是，這一成果有可能會引發法律和道德爭議。

基因編輯新方法

儘管人為修改人類DNA在現實中也早就不是一件新鮮事，但從沒有一項技術能夠像CRISPR/Cas9系統這樣精準和高效地完成改變人類的DNA這件事。那麼，CRISPR/Cas9系統是什麼？它又如何完成這項微小精確的工作呢？

其實CRISPR/Cas9系統本身是一種防禦系統，是某些細菌用來對付入侵病毒的工具，但科學家發現這種系統很容易改變為編輯基因的工具。

首先，科學家借用一種相當於「傳送機」的無害病毒，將嚮導RNA、剪切蛋白和替代DNA片段輸入細胞中。然後，嚮導RNA和剪切蛋白會貼在目標DNA的特定位置上，剪切蛋白會在這裡將DNA的雙鏈剪斷，但細胞自身具有修復DNA的能力，它會嘗試尋找看起來差不多的DNA片段作為樣板來修復這種斷裂。如果替代DNA片段與原來的類似，那麼細胞會把替代DNA片段安裝在斷裂處。因此，通過提供不同的DNA來修復斷裂處，你就可以修改鹼基對，刪除某段序列，或者加入整段新的基因等等。這樣，就完成了對基因的修改。

借用它，我們能查看某個階段基因在做些什麼，並能輕易地「關閉」基因的表達；它可以引入特定的突變，找出是什麼使細胞癌變或使人患病；還可以調整植物和動物的基因，創造出抗旱的玉米以及有更多肌肉的警犬等等。

在實驗室中，使用傳統方法構建基因不僅操作繁瑣，而且花費昂貴。而CRISPR/Cas9系統成本相對較低，並且是較為簡單的、相對精確的基因編輯方法。在被發明之後僅僅幾年的時間裡，它已經在生物醫學研究領域產生重大影響。有些科學家認為，有一天CRISPR/Cas9系統將可能有助於治療很多類別的基因疾病，比如——

無先天缺陷嬰兒的設想

每個家庭都希望自己的孩子能健康快樂，對於准父母來說，最擔心的事情莫過於未出生的孩子是否健康了，而判斷胎兒疾病的方法包括產前測試（比如孕期致病基因突變篩查），還有就是胚胎植入前遺傳學診斷，這是針對體外受精的胚胎所進行的篩選。只有確定胚胎不會出現任何問題，才將其植入母體子宮內。目前胚胎植入前遺傳學診斷已經能篩選出數千種嚴重的遺傳病。

但是，如果一個孩子遺傳了兩種或兩種以上疾病風險，胚胎植入前遺傳學診斷的方法就顯得不太實際了。因為對於兩種疾病風險，3/4的胚胎可能就不合適了，而每次進行體外受精，只有少數胚胎能成功發育，除去3/4的胚胎顯然不太可能實現。事實上，即使少數能發育成功的胚胎，可能也會有致病的基因突變。

這種情況下，與其像買彩票般寄希望於生出健康寶寶，不如乾脆利落地用CRISPR/Cas9系統對某個胚胎進行基因編輯，修復「不好的」DNA，使胚胎不被丟棄。

它可以永久改變我們的後代的基因組來消除疾病。通過加入「有益的」基因或使基因變異，提高先天缺陷嬰孩的身體健康水平，或許能讓人們活得更長、更健康、更幸福。

治療皰疹

每個人的身體里都潛藏著病毒。比如說，你很可能在某個時候感染了人乳頭狀瘤病毒。人乳頭狀瘤病毒將自己的DNA插入到細胞的基因組中，使自己能隱藏幾十年，如果你的免疫系統出錯的話，它會被激活，然後感染更多的細胞。其後果可能是致命的：人乳頭狀瘤病毒可引起頸部、咽喉、肛門和宮頸的病變。

單純皰疹病毒也能做類似的事情，在口腔或生殖器周圍的感覺神經細胞中加入一個或多個自己DNA的複製品，可導致口腔周圍或生殖器皮膚潰瘍。不僅僅是它們兩種，還有其他幾種常見的病毒也可以利用這種卑鄙的伎倆隱藏在你身體里。

當前我們能做的，最好是幫助免疫系統抑制病毒的活動。現在，隨著CRISPR/Cas9系統的發展，基因編輯領域有了突破。若干研究已經表明，身體的一個小範圍內，比如在口腔周圍，CRISPR/Cas9系統很容易就能「襲擊」目標病毒——單純皰疹病毒，摧毀細胞內的病毒基因。

治療艾滋病的曙光？

我們知道，艾滋病病毒是一種狡猾的逆轉錄病毒。一旦它將其DNA導入宿主細胞基因組，它就有一段很長的潛伏期，並能保持休眠狀態潛伏很多年。雖然醫生可以調製相匹配的抗逆轉錄病毒藥物來抑制病毒，但是如果停止治療，它又會再度復活。

那麼，CRISPR/Cas9系統能不能用來治療艾滋病呢？

美國神經科學家曾在實驗中使用CRISPR/Cas9系統消除艾滋病病毒，但是與只分布在某個部位的單純皰疹和人乳頭狀瘤病毒不同，艾滋病病毒隱藏在人體的記憶T細胞（一種人體免疫細胞）中，而記憶T細胞分散於人類身體的各個角落，因此還無法確定CRISPR/Cas9系統能消除全部艾滋病病毒。

但有一些科學家表示，也許沒有必要消除所有細胞中的艾滋病病毒，他們的想法是藉助CRISPR/Cas9系統，再結合現有的抗逆轉錄病毒藥物，使感染艾滋病病毒的人的免疫系統得到恢復，最終艾滋病可以被治癒，但研究還有待深入和發展。

但顯然，任何基因工程技術都有令人擔憂的風險，比如創造了健康嬰孩、有強健肌肉的警犬、農場里的無角牛，就會涉及到倫理和動物福利問題；而在提高植物的抗旱性、耐鹽性或生長速度的同時，植物將開始蔓延，成為入侵雜草，帶來各種各樣的生態問題，包括本地物種滅絕。最受爭議的，或許就是人類可以利用基因編輯技術進行非治療性的人體強化了，比如通過改造基因來增加肌肉質量、身高或智力，創造出小說中才有的「設計嬰兒」。

基因工程技術充滿了爭議，如何看待這些問題，看來只有等待時間來驗證了。

（本文源自大科技*科學之謎2016年第3期文章）

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