世界上最貴的葯是什麼？

最近一段時間，我們似乎總是能看到一些關於「天價葯」的新聞：有些是因為生產困難、成本太高而「一葯難求」的少見藥物，有些是治療重大疾病，但價格不菲的「救命葯」，還有一部分則是用於治療罕見病的「孤兒葯」。儘管這些新聞中的大多數已經得到了妥善的解決，但還是令不少人思考藥物價格相關的問題。而在國外，「天價葯」絕非罕見，那些貴到令人咋舌的藥物，甚至有可能成為市場的寵兒。

1000美元一片的丙肝新葯

乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV）的感染，早已成為了世界性的難題。主要在東亞和東南亞國家流行的HBV，儘管目前為止尚不能徹底治癒其感染，但高度發展的抗病毒療法，還是能夠使不少乙肝患者癥狀得到控制，回歸正常生活。而在歐美更為常見的HCV，儘管它由於病毒複製機制和HBV不同，能夠在恰當的療法下得以根除，但人們對它的研究卻一直停滯不前。

直到幾年前，治療丙型肝炎的唯一療法是進行長達6個月甚至更久的、由干擾素和利巴韋林組成的抗病毒方案。儘管這一方案的確能根治丙肝，但它巨大的副作用、較低的成功率還是令不少患者望而卻步。而在2011年，新葯特拉匹韋（Telaprevir）的橫空出世，開始讓局面有所改變--作為HCV複製關鍵「工具」NS3/4A蛋白酶的抑制劑，特拉匹韋添加到傳統方案中，可以大幅提高丙肝根治成功率，且副作用可以接受。

當然，人類並未滿足於此，畢竟這款新葯依然需要老方案的協助，而老方案本身的副作用太大了。在2013年年末，吉利德科學公司的另一款新葯索氟布韋（Sofosbuvir），終於填補了這一空白。索氟布韋能夠抑制HCV的NS5B RNA聚合酶，根據高中生物知識我們不難猜出來，這一作用對作為RNA病毒的HCV，簡直是毀滅性的打擊。臨床試驗也證實了這一點，索氟布韋無論是與老方案，還是只和利巴韋林（老方案中，利巴韋林的副作用相對干擾素較小）聯合使用，都有著90%以上的「夢幻般」的治癒率。這也難怪它在美國上市的時候，全世界的肝病醫生都對此拍手稱快。

可接下來的發展，卻超出了所有人的預料：吉利德公司為一個標準療程（12周）的索氟布韋，定下了8.4萬美元的天價，而索氟布韋在聯合方案中，只需服用84片（每日一片，連服12周）。這樣一來，每片藥物的售價便達到了1000美元（約合人民幣6200元），成為了有史以來單劑量價格最貴的口服新葯。這樣的葯價最先招來了美國醫保公司的反對，畢竟它們要為投保者支付藥物費用，而索氟布韋這種葯很明顯會大幅拖累醫保公司，甚至使它們陷入虧損。

但爭議歸爭議，索氟布韋的銷量還是好的不得了，上市第一年（2014年）的業績高達103億美元，差一點就超過了降脂葯立普妥的127億美元記錄。而它的升級版--能治療傳統上只能靠干擾素治療的基因型1丙肝患者的復方藥物，價格漲到了每療程9.45萬美元，上市僅2個月的銷量也有21億美元。

應對這種史無前例的挑戰，歐洲各國紛紛與吉利德公司達成協議，取得20%~30%不等的折扣，以緩解公共開支壓力。而吉利德也承諾，將允許大部分發展中國家（不包括中國）銷售索氟布韋的廉價仿製葯。至於中國市場，吉利德目前沒有讓步的打算，但兩款與索氟布韋療效相似的丙肝新葯，已經完成了在國內的III期臨床試驗，有望於2016年左右上市，價格也會便宜不少。

基因治療的關鍵一步

基因治療這個概念，我們在很多很多年前就已經接觸過了。它旨在通過向人體引入正常的基因，來使受影響細胞發揮正常功能，進而治療疾病。基因治療最早的成功案例是治療有「泡泡男孩病」之稱的腺苷脫氨酶（ADA）缺乏嚴重複合性免疫缺陷，該病的患者由於不能合成ADA，導致免疫系統嚴重缺陷，不能抵抗幾乎所有感染，嚴重患者甚至只能生活在無菌間中。

然而，ADA缺乏目前的治療手段依然是造血幹細胞移植（HSCT）和酶替代療法（通過給患者補充外來的ADA來治療疾病），因為針對該病的基因治療在導致一名患者因炎症反應死亡後，已經停滯了許多年。不過，基因治療又在最近看到了曙光，歐洲藥品管理局（EMA）批准了生物公司uniQure的基因治療藥物，這款藥物用於治療極罕見的脂蛋白脂酶缺乏症。這種疾病的患者體內由於不能合成脂蛋白脂酶（一種分解脂肪的酶），導致患者體內會出現非常高水平的脂質，引起反覆的胰腺炎發作甚至死亡。

由於整個歐洲範圍內該病的患者不會超過200人，這款被稱為Glybera的藥物被定位為「孤兒葯」。當然，正是因為患者人數太少和研發成本太高，這款藥物的售價令人難以想像：每瓶Glybera的售價為5.3萬歐元（約合人民幣37.6萬元），而大多數患者要想治癒該病，需要前後使用21瓶藥物，總價格達到了史無前例的111萬歐元（約合人民幣788.7萬元）。

儘管它極其離譜的售價和小眾的適應人群飽受質疑，但EMA一直為Glybera撐腰。畢竟，雖然擁有著這樣那樣的局限，它的確為基因治療藥物開了一個好頭。而在它的鼓舞下，沉寂了十多年的ADA缺乏治療藥物重新開始研發，目前已經向EMA提交了上市申請。

飄搖中起步的希望

同樣是高中生物課本上的案例，相較於基因治療的鼓舞性成績，恐怕人們對囊性纖維化（CF）的關注就不會有那麼多了。CF在亞洲人中十分罕見，但是卻是歐美最常見的嚴重遺傳病之一，患者由於囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）基因的突變，使得體內的離子運輸出現異常，多個器官（如肺、胰腺）被異常的粘液所干擾。患者的呼吸系統往往極其脆弱，在幼年時期便會出現反覆、嚴重、難以治療的呼吸道感染，消化功能也會因為胰腺的異常而變得很差。在以往，CF往往會帶來災難性後果，因為醫生們除了對症治療以外，實在是拿不出什麼對付它的辦法了。

改變這一局面的是Vertex公司，也就是前面提到的特拉匹韋的生產商，儘管特拉匹韋在索氟布韋的衝擊下，已經於2014年徹底撤出市場。2012年，Vertex公司上市了一款藥物，通過增強CFTR的功能，來從根本上治療CF。儘管這款藥物只能覆蓋很小一部分的CF患者，但它的療效實在是太出眾了，也在一定程度上贏得了醫生和患者的青睞。當然，這款藥物的年治療費用達到了29.4萬美元，是迄今為止最貴的藥物之一。可喜的是，Vertex公司已經承諾，會為上市地區的低收入患者免費提供藥物，這對一家剛剛在業務上起步的小公司，實屬不易。

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