重磅醫藥政策來臨，行業人士怎麼評論

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導語

2017年10月8日，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》（以下簡稱《意見》），全篇6大部分，共36條。10月10日，CFDA局長畢井泉表示，「深化審評審批制度改革，鼓勵藥品醫療器械創新的大幕已經開啟」。

此前一天，CFDA舉行新聞發布會，對《意見》進行了解讀，介紹藥品醫療器械審評審批改革鼓勵創新工作有關情況並回答記者提問。

醫藥行業這一超級重磅政策的發布，引起了業內的沸騰，令人倍感鼓舞：研發創新的春天真的到來了。來自醫藥企業、CRO、臨床等領域的大咖們在線上展開了熱烈探討，現整理成文，供讀者參考。

張丹 博士

方恩醫藥發展有限公司董事長、國家「千人計劃」專家聯誼會秘書長

國務院剛剛發布的《意見》，其意義非常重大，將國家最近兩年所有的所思所想，從各個角度予以了全面總結，這必將大大促進我國藥物研發，特別是創新葯以及孤兒葯的研發工作。這份新的文件特別對臨床實驗方面進行了多方面的闡述，比如取消GCP（藥物臨床試驗質量管理規範）臨床機構的預認證，鼓勵、建立區域性倫理，以及接受國際多中心臨床實驗數據——這一點非常重要，無論是國內企業還是國外企業，國際多中心的臨床數據，都可以有條件的拿回中國來作為申請產品上市的部分支持性數據。當然，如果是第一次申報某個分子的話，要做一個對照性研究證明中國人和外國人的基因差異沒有這方面的影響，這也是ICH一般的要求。

該文件里提出了一條，就是向葯監局申請上臨床批文即IND（臨床研究申請）的時候，首先要經過倫理機構的同意。是不是可以呼籲一下，這一條將來能夠做調整，最好是倫理和葯審中心的審評同步進行。原因是，我國真正能做創新葯的GCP機構還不多，因此造成了一般的倫理機構都沒有經驗審評創新葯。另外，倫理機構即使有經驗，他的整體人員實力也沒有葯審中心強。再加上目前我國還沒有區域倫理，我們也不可能通過社會力量，在極短時間內做成一個高精尖的與國際接軌的倫理機構。等於是葯審中心先把審查的第一步責任給了倫理機構了，而相對來講能夠開展工作的倫理機構又非常有限，能夠加強倫理的這個路徑，目前又比較遙遠，所以就會造成我們在申請創新葯這個路徑上多了一道檻，希望這方面將來能夠改變。也就是，倫理和葯審中心的審評應同步進行——ICH國家一般也是這麼做的。

楊大俊 博士

美國華人生物醫藥科技協會（CBA）前會長

國家「千人計劃」專家、江蘇亞盛醫藥董事長

新政策對於倫理委員會提出了很高的要求和挑戰，雖然從某種意義上看讓倫理委員會同時審核新葯進行臨床試驗的IND有一定的先進性，但是現階段中國的倫理委員會整體來說無論是數量還是質量都非常有限，可能會造成新的瓶頸以及安全風險。未來需要整個行業的利益相關方，包括葯監局、衛計委、醫院和臨床試驗機構、新葯研發企業和申辦方以及患者，律師等，一起充分討論，逐步建立並不斷優化我們的倫理審核體系，特別是倫理委員會的科學性和專業能力，組織管理包括區域性的、中心的以及第三方專業服務倫理委員會，這樣才能夠讓倫理委員會在保證病人的安全和利益的同時，提高效率，促進創新葯的臨床開發和國際接軌。

同時考慮借鑒歐美特別是澳大利亞在這方面的經驗，在系統上建立全國的標準，比如相關的程序和質量控制以及合同的文件模板等等，但在執行層面上可以是多方位的，公開透明和市場化運作，既有大型綜合醫院的專業倫理委員會，也有區域性的，中心性的，第三方提供服務的，甚至是基於某個疾病的專業倫理委員會，這樣的話就可以按照倫理委員會的要求做到科學化，標準化和國際化的倫理審核。

崔一民 教授

北京大學第一醫院臨床試驗中心主任

臨床試驗的主戰場在醫院，在新醫改的形勢下，大型三甲醫院的主任醫師工作量呈明顯下降趨勢，可是他們為什麼不從事臨床試驗工作呢？這裡有很多非常重要的因素值得我們深思，激勵機制、輔助機制、創新意識，有或許沒有? 真正能激發他們的是一種綜合意識，既要讓他們明白臨床試驗的重要性，又要讓他們體會從事臨床試驗的光榮性，更要給他們以全方位的支持。文件中還沒有提及核心的因素，如何讓臨床專家在職稱教師晉陞之外考慮臨床試驗，形成「我要做」的局面，這是目前我們面臨的挑戰。個人認為抓住少數，影響多數，從點到面，由上而下，在短期內逐漸形成重視臨床研究的局面，逐漸讓臨床醫院的管理者和醫務人員認識到臨床研究，可以改變現在臨床的生態環境至關重要。

張自然 博士

中國化學製藥工業協會副會長兼政策法規專委會主任

此次《意見》的發布，意義非凡。

第一，「對臨床試驗研究者在職務提升、職稱晉陞等方面與臨床醫生一視同仁」：切實解決臨床試驗機構和人員的積極性問題，掃除制約新葯研發的一大瓶頸。

第二，「及時按規定將新葯納入基本醫療保險支付範圍」：支持新葯快速進入市場銷售，讓研發者儘快回收成本，鼓勵新葯研發。

第三，「嚴格控制口服製劑改注射製劑，肌肉注射製劑改靜脈注射製劑」：以往在以葯養醫和營銷潛規則驅使下，將口服製劑改為注射劑以求銷量迅速上升的情況大量發生，在審批限制、取消以葯養醫、醫藥代表不帶銷售任務、杜絕醫生回扣等多重政策作用下，這種不必要改注射劑的狀態將徹底扭轉。

第四，「經典名方類中藥，按照簡化標準審評審批」：跳出中藥西審的誤區，遵循中醫藥特點和規律，已經在中醫藥局通過的首批100首「古代經典名方」目錄即將公布，這些名方申報中藥復方製劑免臨床試驗，可大幅縮短產品上市時間。

第五，「推動上市許可持有人制度全面實施」：一切圍繞產品展開，產品比藥廠重要，動輒就建藥廠的時代一去不復返了。

鄭維義 博士

江蘇諾佰奧生物醫藥股份有限公司董事長、「千人計劃」專家

這次《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》中首次提出了支持罕見病治療藥品醫療器械研發。提出了國家衛生計生委或由其委託有關行業協（學）會公布罕見病目錄，建立罕見病患者登記制度。罕見病治療藥品醫療器械註冊申請人可提出減免臨床試驗的申請。對境外已批准上市的罕見病治療藥品醫療器械，可附帶條件批准上市。這對於罕見病治療用藥和醫療器械的研發提供了政策的保障。這對於中國罕見病患者是個福音，特別對仍然處在幾乎無人問津的罕見病治療用藥的研發是個利好。但我們仍然期待正式發布的國家罕見病目錄，到底有多少罕見病會進入目錄，哪些沒有進入目錄。另外這次提出了完善和落實藥品試驗數據保護制度。對創新葯、罕見病治療藥品、兒童專用藥、創新治療用生物製品以及挑戰專利成功藥品註冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期。

總之，這次意見的出台前，充分聽取了各方的意見，對罕見病治療藥品的研發提供了政策的保障，極大的激發了罕見病治療藥品的投入，期待在不久的將來，中國自己研發的罕見病治療藥品能夠批准上市。

陳力 博士

華領醫藥技術（上海）有限公司總經理、創始人

華領醫藥是新政的受益者，上市許可人制度、倫理委員會制度和國際臨床數據用於中國申報，以及專利期補償和臨床數據保護，都對華領醫藥的全球首創新葯的開發和市場准入提供了政策保障。

謝雨禮 博士

偶領生物總經理

這次中共中央辦公廳和國務院辦公廳印發的意見，實際上是對之前國家局發布的徵求意見稿的總結和定稿。沒有太多的新東西，有些細節模糊化了。比如徵求意見稿中60天默示，無否定意見，臨床試驗可以進行。正式稿中沒有給出具體時間。改革的大方向沒有變，加快審批審評，提高藥品質量，鼓勵創新，改善老百姓藥品的可及性。改革臨床試驗管理，仿製葯和注射劑的一致性評價，專利鏈接和補償制度，罕見病和上市人許可制度等熱點問題都有提及。必然是今後生物醫藥發展的一份綱領性文件。希望儘快法制化和落地執行。

李戰 博士

南京濟群醫藥科技股份有限公司董事長

忽如一夜春風來，千樹萬樹梨花開，這次在十九大前以兩辦名義高規格推出「36條意見」，是個大禮包！《意見》的發布，讓我們看到國家改革的力度和決心，研發創新的春天真的到來了！

這「36條」基本上是國外長期實踐證明過的良策：MAH制度、專利鏈接制度及補償制度、DMF制度、數據保護措施等，以及對應美國的《橙皮書》的「上市藥品目錄」，對應DMF制度的原、輔料關聯審評，均為有識之士呼籲多年的善政，這是一整套組合拳，將大大促進和保護創新創業者的研發熱情！

但是還有不少問題須解決：1、相關法規還需儘快修訂，《註冊管理辦法》以及相應的各類操作指南等配套措施等的修改還須跟上和落實；2、MAH試點應儘快擴展到全國全面實行，擴展到不僅藥品、器械等領域也可實現；3、有些改革需要更徹底：例如關聯審評作為DMF的過渡政策，畢竟不如DMF系統完善和及時，缺乏完整資料庫動態管理和變更管理的一整套信息處理系統；4、為鼓勵創新，相關部委聯動配合措施需出台，如創新葯的醫保支持、通過一致性評價產品的價格保護等；5、一些限速環節如「遺傳辦」審評制度應改革。

龔兆龍 博士

思路迪醫藥科技公司CEO（前FDA審評員）

《意見》提到鼓勵國內企業參與國際競爭，明確國外臨床數據可以用於支持國內上市對開展全球創新葯開發的國內企業是一個重大利好消息。國內企業也可以針對有臨床價值的新葯開展全球布局，融入國際。

製版編輯： 許逸｜

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