美國食品及藥物管理局FDA稱，基因治療失明在最開始有效！

根據美國食品和藥物管理局的初審，火花治療公司（Spark Therapeutics Inc）對一種罕見遺傳性失明的實驗性基因治療是有效的，儘管目前還不清楚這種療法是否能持續有效。

無論是luxturna（罕見眼科疾病治療藥物）或voretigene neparvovec（基因療法）的療法，都將是在美國任何一個遺傳病治療中獲批的第一個基因治療方式。

FDA周二在機構官網發表的內容回顧是在兩天前的外部顧問會議中體提出的，內容包括他們將討論治療方案並建議是否批准。

Jefferies投資銀行的分析師Michael Yee說，FDA的文件「看起來相當良性，正如預期的那樣」，並說他預計顧問團很可能投票贊成批准。

FDA指出，沒有可找到的長期數據來證明一年後該療法是否仍然有效，因此臨床獲益「尚不清楚」。

遺傳性視網膜疾病是一種一個或多個突變超過220種不同的基因引起的罕見的情況，其中包括一個叫做RPE65的基因，它告訴細胞如何產生一個正常視力所需要的關鍵酶。

火花公司與這些患者研究luxturna以及萊伯先天性黑曚患者，這種疾病是由RPE65基因缺陷導。

臨床試驗結果顯示，93%的試驗者在弱光下通過障礙時，他們的功能視力有所改善。

一月，FDA准許公司的要求，更改藥物的建議患者人群，包括由於一個雙等位基因突變所致的任何患者，即在基因的兩個拷貝中都發現了突變。

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