祝賀！Amicus新葯再創佳績，有望加速獲批

▎葯明康德/報道

今日，葯明康德集團合作夥伴Amicus Therapeutics傳出喜訊——其一項國際1/2期臨床試驗ATB200-02收穫了積極數據！這一成果有望讓龐貝病（Pompe disease）在研新葯ATB200/AT2221迎來加速批准。

龐貝病是由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體貯積症（LSD）。GAA的降低或缺失導致底物糖原在肌肉和其他組織的溶酶體中積累，導致了龐貝病的臨床表現。龐貝病患者會變得虛弱，其特徵是嚴重的肌肉無力，並隨著時間推移而惡化。龐貝病有對心臟功能造成重大影響的快速致命的嬰兒期形式，也有主要影響骨骼肌的慢性進展晚發形式。據估計，龐貝病在全世界影響了約5000到10000人。目前唯一獲批用於龐貝病治療的方法是酶替代療法（ERT），但因為有些患者會出現嚴重的耐葯。這一領域依舊有未滿足的醫療需求。

ATB200/AT2221是由ATB200組成的新型治療方法，有可能為該疾病的治療帶來希望。ATB200是一種獨特的具有優化碳水化合物結構（尤其是甘露糖-6-磷酸）的重組人酸性GAA（rhGAA），以增強攝取。它與藥物伴侶AT2221共同施用。在臨床前研究中，ATB200與組織酶水平升高和肌肉糖原水平降低相關，AT2221與ATB200共同施用可以進一步改善這一作用。

組合療法有望提高療效（圖片來源：Amicus官方網站）

臨床試驗ATB200-02的主要目標是評估ATB200/AT2221在18周初級治療和隨後的長期延長治療期間的安全性、耐受性、葯代動力學（PK）和藥效學（PD）。試驗共入組了20名患者，有三個患者隊列：隊列1為動態ERT轉換（n = 11），隊列2為非動態ERT轉換（n = 4），隊列3為ERT初治（n = 5）。隊列1中的患者接受不斷升高的ATB200劑量（5，10，20mg/kg）治療，隨後是3次20mg/kg ATB200加低劑量AT2221，隨後是持續劑量20mg/kg ATB200加高劑量AT2221。隊列2和3的患者均接受20mg/kg ATB200加高劑量AT2221。

結果顯示，

?使用ATB200/AT2221完成6個月治療的患者在6分鐘步行測試（6MWT）距離和其他運動功能測量中有改善：ERT初治患者的平均6分鐘步行距離達到6個月+42米，9個月+75米；ERT轉換患者達到6個月+35米，9個月+37米

?關鍵疾病的生物標誌物穩定或降低

?肺功能在6個月和9個月時保持穩定或改善，表現為強制肺活量（FVC）穩定或增加

?400多次輸注後觀察到的輸液相關反應非常少（

基於這些數據，Amicus計劃繼續與美國和歐盟的監管機構進行協作討論，並期待在2018年上半年提供更新。

今年9月，John Crowley博士在葯明生物上海研發中心發表演講

Amicus Therapeutics公司董事長兼首席執行官John F. Crowley博士表示：「這些來自ATB200/AT2221龐貝病臨床研究的數據再次超出了我們的預期。這些功能結果的一致性、耐久性和幅度，與肌肉損傷和疾病底物的關鍵生物標誌物的顯著持續減少相一致，這是在所有患者、所有隊列中都觀察到的長時間的結果。綜合這些有力結果表明，ATB200/AT2221對龐貝病患者可能具有臨床意義。我們致力於與監管機構合作，以確定用最快的方式將這一新型治療範式帶給全球的龐貝病患者。」

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