臨床研究是什麼？參與臨床研究有什麼利弊？臨床研究的過程是怎樣的？「問上醫」用美國家庭醫生的智庫為您介紹。

1.職業試藥人：高收入並高風險的無奈選擇

很少有人知道，在我們的周圍有一個似乎有些神秘的群體：他們中有的身體健康，卻以身「試藥」，換取每月數千甚至上萬元的報酬。有的身患重病、經濟拮据，為了多一份生的希望，從而成為新葯試驗的「小白鼠」。

「都把袖子擼上去，檢查針眼」，11月3日，在北京某大型醫院藥物Ⅰ期臨床試驗研究室外，二十餘名受試者排成四隊，等待護士檢查。

「這是前兩天入職體檢抽血留下的針眼」，受試者楊雪（化名）非常緊張，害怕不被選中。畢竟,「5天5000元」的藥物試驗很有吸引力。

我國每年都有大量新葯上市，幾乎每天都有藥物臨床試驗進行。這些葯在動物身上試過毒性後，便開始在健康人身上測試安全性，之後在病人身上測試療效。

試藥不僅給他們帶來了收入來源，同樣也給新葯的研製做出了巨大貢獻。試藥的風險跟賠付保障缺失，讓職業「試藥人」面臨著巨大的不安。

-摘自新京報

您可能也收到過為臨床研究招募志願者的信息，也可能在醫院就診時有人問過你是否願意參加試驗新治療方法的臨床試驗，也或許你正在考慮通過參加臨床研究來獲得一些收入。

無論何種原因，在決定參與臨床研究之前，你先得了解臨床研究是什麼，參與臨床研究有什麼利弊，臨床研究的過程是怎樣的。下文將為您詳細介紹。

2.什麼是臨床研究？

大多數臨床研究的目的是評估新藥物、器械或非藥物治療的安全性或有效性。一般來說，人們參加臨床研究是因為經濟原因，或者是想幫助研究人員為自己的疾病（該臨床研究針對的疾病）找到更好的治療方法。

3.Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗

臨床試驗可以分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期（也稱為上市後研究）。

Ⅰ期研究旨在確定特定藥物的最佳劑量範圍和副作用的可能性，通常持續不超過幾個月，並在20-100名健康志願者或患有疾病/健康狀況的人群中進行。約70%的藥物可以從Ⅰ期研究進入到Ⅱ期試驗。

Ⅱ期和Ⅲ期實驗的主要目的是確定治療的有效性，其間也會記錄藥物的副作用。Ⅱ期試驗需要在數百名患有疾病/健康狀況的人中進行，試驗時間超過數月至2年。當試驗到達Ⅲ期末時，研究人員會用公平可靠的方法來確定從該治療中受益的人數百分比，以及出現副作用的人數。

從Ⅰ期研究進入到Ⅲ期試驗的藥物中，只有7%可以完成Ⅲ期試驗。完成Ⅲ期試驗意味著可以進入市場，所以此後進行的研究通常被稱為上市後研究，有時也叫做Ⅳ期研究。一旦試驗完成且治療被廣泛應用後，因為可以監測正在接受治療的數千人的情況，所以通常會發現以前未發現的或罕見的不良反應。

4.參與臨床試驗的利弊

如果你正在考慮或被邀請參與臨床試驗，需要權衡利弊！

試驗階段越低，則風險越高。因為Ⅰ期試驗涉及確定劑量和發現副作用，所以有些治療可能會產生副作用或研究人員不了解的危害。在藥物的研究到達Ⅲ期之後，研究人員已經對其實際效果和可能會出現的常見的作用十分了解。

雖然幾乎沒有人因參與臨床試驗而導致嚴重損傷或死亡，但其風險仍然存在。試驗中經常會出現需要醫療護理的併發症，不過大多數只是輕微的、短暫的副作用。在參與臨床試驗之前，研究人員會要求受試者簽署知情同意書，其中概述了所有已知的風險。

5.知情同意書：確保受試者了解所有風險和益處

在簽署任何內容前，確保自己已經獲得了所有需要了解的、有關該研究的信息，如研究目的、持續時間、風險、潛在益處、所需的調查或程序、研究人員的聯繫方式。

如果其中有些問題自己無法理解，請及時諮詢。研究團隊的成員可以幫助受試者解釋或翻譯其中的某些內容。

如果受試者在獲得所有需要的信息後，仍然樂意參與研究，就可以簽署知情同意書。但知情同意書不是合同，即使簽署了，受試者也可以隨時退出研究。

6.簽署之前其他需要考慮的問題：安慰劑

對照試驗會將一組積極治療或手術與另一組積極治療或手術進行比較，或者將一組積極治療或手術與安慰劑組（類似干預的無效治療）進行比較。

這意味著參與試驗的受試者有50%的幾率會接受安慰劑治療。安慰劑研究是證明新產品有效性的最快、最可靠方法，但如果有將受試者置於危險之中的風險，則一般不會被進行。安慰劑組的受試者不會接受新型治療方法，不會得到潛在的治療收益，當然也不會受到任何危害。有趣的是，在雙盲實驗中，很多安慰機組的受試者仍會報告一些益處和副作用（這被稱為「安慰劑效應」）。

7.其他需要考慮的事項：所需時間和費用報銷

一些試驗可能要求受試者在試驗期間留在醫療機構，而其他試驗可能不會影響受試者正常的日常生活。

確保了解在試驗期間可以報銷的費用和自己可能需要的花費，例如可能需要考慮額外的路費或托兒費用。重要的是了解自己健康保險所涵蓋的方面以及如果有任何問題，可以諮詢的對象。

沒有志願者就無法進行臨床研究。雖然參與臨床試驗有一些風險，但如果是患有特殊醫療狀況且之前所有治療都沒有達到預期效果的患者，參與臨床研究可能會帶來額外的治療收益。衡量利弊，決定是否值得參與研究。誰知道呢，你也許會被記錄進歷史！

8.在人中進行的臨床研究評估的安全性和療效

臨床研究是一種正規化的、有組織的記錄人體如何對特定干預做出反應的研究。它可提供可供重複參考的重要信息。

通常，有關治療的初步安全性或功效研究已經在動物中進行過了，但因為動物的吸收、代謝和消除藥物的形式與人體大相庭徑，所以每種藥物或手術都需要先進行某些形式的人體試驗，才能被廣泛使用。

大多數臨床研究關注的是一個特定的結果或相關結果，如下所述：

• 自然史：疾病或健康狀況的自然進程;

• 預防：如何預防未患過該疾病的人發病，或者已患有該疾病的人再次發病;

• 篩查：如何最好地在發生癥狀前檢測某種疾病或健康狀況;

• 診斷：明確診斷特定疾病或健康狀況的最佳檢查或手術;

• 治療：評估藥物、藥物組合、手術類型或放射治療在特定疾病或健康狀況中的最佳療效;

• 生活質量：判定哪種干預對人的舒適和幸福感影響最大。

9.第一步：報告食品藥品監督管理局

在美國，在新的治療方法用於人類之前，藥物公司或贊助商必須向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交新葯臨床試驗（IND）申請。在我國，也需要報告國家食品藥品監督管理局，新葯臨床試驗（IND）必須包括：

• 動物試驗中出現的副作用詳情，尤其是任何會造成嚴重傷害的副作用；

• 製造過程的細節；

• 有待進一步研究的細節（臨床方案）；

• 所有之前的人體試驗的歷史數據；

• 相關研究人員的信息。

10.所有的臨床研究都需要計劃和資金

所有的臨床研究都是按照方案（被稱為計劃）進行的。該方案記錄了可以參與試驗的人員、涉及的干預、研究持續時間、將要評估的結果，以及研究團隊將要採取哪些措施來保障所有受試者的健康。

機構審查委員會（IBR）是一個由醫師、統計學家和外部人員組成的獨立委員會，他們監控著美國大部分臨床試驗，以確保參與任何試驗的風險都是有價值的，同時也確保試驗符合倫理道德並保證受試者的權利受到保護。

眾所周知，臨床試驗十分昂貴，將新葯推向市場的平均成本估計超過10億美元。試驗的資金通常來自製葯公司、醫療機構、志願團體、醫生、某些組織或個人。在美國，有時聯邦機構，如美國國立衛生研究院或美國退伍軍人事務部會承擔費用。資助研究的人稱為贊助商。

11.臨床研究的不同類型：觀察性研究

臨床研究可大致分為觀察性研究和臨床試驗。

觀察性研究的方法傾向於被動，研究人員不會以預定的方式隨機地給予受試者特定干預，而只是觀察受試者如何對醫生為他們制定的最適合的干預做出反應。例如，觀察性研究可能是記錄老年人因背痛接受針灸後，會如何評估自己的疼痛水平。觀察性研究最主要的問題是偏倚，因為受試者和研究人員都已經知道制定的治療方案，這可能會影響他們報告主觀結果的方式。

觀察性研究的例子包括以下幾種。

• 病例研究或病例系列：關注特定疾病的一個患者或一組患者的臨床過程。

• 橫斷面研究：可能涉及圖表分析或問卷調查，用來尋找某些風險並將其與某些研究結果相匹配。

• 病例對照研究：包括有特定疾病或某些有研究價值的癥狀的患者和沒有該病或癥狀的人（這些人也叫做對照組），因為此類型的研究回顧並評估受試者暴露於某種風險因素的情況，所以是一種回顧性（由結果探索病因）的研究方法。

• 資料庫研究：審查患者註冊表中的數據，並查看暴露情況和結果。

• 隊列研究：通常是前瞻性的研究，研究對象是某個特定人群或一部分人口，並報告研究對象進入隊列後發生的事件。

12.臨床研究的不同類型：臨床試驗

臨床試驗中所用的方法更主動一些，其目的旨在明確某種特定干預措施的效果。干預措施可能包括藥物、器械、手術或生活方式（如飲食或運動）的改變。

對照臨床試驗指的是將新的干預措施與已有的干預措施進行比較，或者嘗試確定目前可用的干預措施是最有效的。一些對照實驗的任務可能是確定對特定疾病最有效的藥物劑量，或者評估與該特定干預措施相關的副作用的風險。通常，一組受試者接受干預，而另一組受試者接受標準的或當前的治療方法或安慰劑（無治療效果的物質或治療方法）。

效果最好的對照實驗是雙盲的（這意味著醫生和患者都不知道誰接受了哪些干預）和隨機的（患者被隨機分配特定的干預措施）。

審核時間：2017.8.18

文章作者：C. Fookes, BPharm

參考文獻：

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What types of trials are there? Accord Clinical Research. https://www.accordclinical.com/clinical-study/types-of-clinical-trials/

Thadhani R. Formal trials versus observational studies. In: Mehta A, Beck M, Sunder-Plassmann G, editors. Fabry Disease: Perspectives from 5 Years of FOS. Oxford: Oxford PharmaGenesis; 2006. Chapter 14. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK11597/

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