CRISPR癌症臨床試驗模型啟動，有望取代人類臨床試驗

【全新CRISPR設計癌症模型測試療法】癌症研究的一個主要挑戰是為新療法開發健壯的臨床前模型，它是可以準確模擬人類反應的一種新穎的化合物。因為，在很多情況下，一些潛在的療法對動物和細胞都有很積極的效果，但是對於人類的反應卻大相徑庭。

考慮到巨大的臨床試驗成本以及風險性，研究人員開始開發臨床前模型，能夠準確反映人類疾病基因，並可靠地預測哪些病人對哪種藥物受益。本周發表於《細胞》雜誌的文章中，麻省理工學院和哈佛大學的研究人員們描述了一種新的方法，有可能為這一領域帶來飛躍性發展。

研究人員使用多路復用CRISPR人類造血幹細胞編輯法，設計了不同階段白血病的進展，以觀察不同的藥物對基因突變的影響。在此次試驗中，研究小組開始通過突變的癌症基因組圖譜來確定骨髓增生異常綜合征(MDS)和急性髓系白血病(AML)的常見基因突變組合，他們使用人類遺傳學來分析突變導致癌症，如果測序數據足夠充分，就可以確定循環的基因突變，以及出現頻率最高的基因突變。以CRISPR為臨床試驗模型進行試藥可以更加準確的應對突變帶來的不穩定性，優勢遠遠高於動物及細胞模型。

研究人員表示：「我們通過建模，了解了遺傳疾病細胞環境的複雜性，反映了患者們的致病機制，這是以前沒有做過的，有可能成為真正有益的工具。」(Lily 206973 )

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