【生命科學】日本細胞治療新星Metcela會是下一個Kite嗎？

美國食品藥品監督管理局（Food and Drug Administration，FDA）繼去年八月批准全球首款基於基因改造的商業化細胞療法--來自諾華製藥 (Novartis) 的適應於25歲以下和青年群體急性淋巴細胞白血病 (acute lymphoblastic leukemia, ALL)的KymriahTM (tisagenlecleucel , CTL019) —— 上市之後，於10月18日再批准一例針對成年非霍奇金氏淋巴瘤 (non-Hodgkin』s lymphoma) 的 Kite Pharma 的 YescartaTM (Axicabtagene ciloleucel, axi-cel, KTE-C19, ZUMA-3), 令近幾年火爆全球的細胞治療 (Cell Therapy) 再次被推到了風口浪尖。

作為基因治療和生物免疫治療的一個綜合延伸，細胞治療通過生物工程改造的方法，體外強化擴增患者自體免疫細胞，使其成為 「活的藥物(living drug)」 來增強患者免疫系統、抗衡腫瘤或癌細胞以達到治癒康復的目的。較之傳統的小分子化學藥物以及生物大分子靶向性藥物，細胞能夠完成一些之前無法實現的功能。細胞有較強適應性，能自動感知周圍的環境並作出即時反應，更好地適應局部生理條件。所以細胞治療在四年前即被加州大學舊金山分校的研究人員預測為 「未來醫學第三大支柱」。

站在風口之上的細胞治療在中國也得到了充分的綻放。今年一月第一三共製藥和復星醫藥分別與 Kite Pharma 簽署合作協議，分獲日本和中國大陸的市場開拓權。此前葯明康德與腫瘤細胞免疫療法三巨頭之一的 Juno 宣布設立上海葯明巨諾生物科技有限公司，聯合打造中國領先的細胞療法企業。另外還有上海斯丹賽、南京傳奇、西比曼生物科技等一大批中小型公司迎頭趕上。日前在 ClinicalTrials.gov 上註冊的細胞治療熱門領域CART的研究中，全球共開展的399項，中國獨佔132項，佔比達33%。

一向以 「科學技術立國」 的日本，在細胞治療領域也捷報頻傳。據《日本經濟新聞》9月18日報道，一家於2016年3月9日在山形縣鶴崗市新創建的致力於再生醫療製品開發的メトセラ株式會社 (Metcela Inc.)，針對心力衰竭 (Heart Failure, 心不全) 和心肌梗死開發的細胞療法在大鼠動物實驗中療效顯著。

筆者就此採訪了Metcela聯合創始人野上健一 (Kenichi Nogami)，一探個究竟。

Metcela聯合創始人—— 野上健一 (Kenichi Nogami)

Q：您設立Metcela公司的初衷是什麼？

野上（敬稱略）：

Metcela 設立的最初目的是商業化生產治療心臟病的再生醫療製品。根據2015年美國疾病控制與預防中心 (Centers for Disease Control and Prevention, CDC) 分析數據顯示，目前美國不同程度心臟病患者超過總人口的20%。心力衰竭首診後5年內死亡率高達50%，僅美國一年就有616000人死於心力衰竭。40多年來臨床實踐中，心臟移植是目前唯一終極選擇。心臟移植手術不僅高風險、高成本（平均每例$787,000美金），而且面臨心臟供給嚴重不足的現實難題。我們希望開發出一款再生醫療製品能夠恢復患者心臟機能，最終避免心臟移植手術。因此我與合伙人--幹細胞專家 岩宮貴紘 (Takahiro Iwamiya ) —— 共同創建了Metcela公司。

目前美國每千人患者對600捐贈者(Metcela內參資料)

Q：Metcela公司的核心技術優勢是什麼？

野上：

心臟主要由心肌細胞、成纖維細胞等組成。成纖維細胞依賴旁分泌因子、細胞外基質(ECM)等構築起維持心肌細胞機能不可或缺的微環境。我們成功發現了最適合用於治療心力衰竭的一類成纖維細胞VCF (VCAM-1 Positive Cardiac Fibroblasts)。通過專利技術從患者臟器分離篩選到VCF、特定條件下體外擴增培養後，再注射回患者心臟。該技術相較於iPS細胞 （人工多功能幹細胞） 的誘導分化方法，具有低成本、低風險、更快捷和更高效的優勢，更具有臨床應用前景。

Metcela為心臟再生提供的解決方案: VCF

Q：能簡單介紹一下Metcela公司的現狀和規劃嗎？

野上：

Metcela公司總部在山形縣鶴崗市，目前在神奈川縣川崎市設有研發中心。我們先期從政府拿到了$300萬美金的孵化基金，主要用於日本公司的運營，到今年年底我們預計募集$1000萬資金。後期我們打算在美國加州設立分公司，加快推進臨床試驗。我們計劃在2021年推出第一款產品/服務。

Q：能大概介紹一下您自己嗎？

野上：

我從小就不是一個安分守己的孩子，喜歡做小生意不專註學習，由此經常惹得父母生氣。2008年3月從筑波大學畢業後，到2014年為止先後在三井住友銀行的投行總部、摩根士丹利的證券投行總部從事企業重組併購等工作。2014年出任美國奢侈品品牌 ザ?リアルリアル株式會社 (TheRealReal) 的經營企劃部長，同年開始籌備 Metcela公司。2015年赴美 UCLA Anderson School of Management 讀 MBA，目前休學全力以赴主持Metcela公司運營工作。歡迎來自中國的生物醫藥公司和資本聯繫我們展開合作。

文/宋傑

關於作者：宋傑，東京大學分子醫學博士在讀。曾任 GenScript Biotech Corp. (港交所HKG: 1548) 全球商務運營經理，WuXi AppTec Co., Ltd. (納斯達克NYSE:WX) 臨床部資深商務經理。

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