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估值50億美元的初創企業能打開個性化癌症疫苗市場嗎?

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如今,「個性化醫療」成為生物科技領域最熱門的口號

「考慮到研發失敗的歷史,打開抗癌疫苗市場將是巨大的科技成就」

對於莫德爾納醫療公司(Moderna Therapeutics)來說,通向癌症突破的道路始於聯邦快遞(FedEx)送貨卡車的車廂。

聯邦快遞助力

10月初,在田納西州納什維爾的薩拉坎農研究所(Sarah Cannon Research Institute),醫生從67歲的退休人士格倫達·克里弗(Glenda Cleaver)的右肺上取出了一個直徑1毫米的腫瘤組織,放進盒子包好。這是莫德爾納公司希望之路的起點,並將實現他們長久尋求的目標:利用疫苗引導身體攻克惡性腫瘤。

治療癌症的新葯售價往往高達六位數,所以成功的藥物非常有利可圖。許多公司都在研發癌症疫苗,有些公司卻因此而陷入困境。

Wedbush生物科技分析師戴維·尼倫加滕(David Nierengarten)說,「考慮到研發失敗的歷史,打開抗癌疫苗市場將是巨大的科技成就。」

為了保持5攝氏度的低溫,克里弗的腫瘤組織裹在冷卻凝膠包里,另一個盒子里放著裝有她冷凍血液的10厘米試管,兩樣東西都要送到肯塔基州,在那裡輸入一個追蹤系統。然後,組織和血液樣本將來到西海岸的一家機構,由機器掃描腫瘤組織的基因密碼,與血樣進行對比,尋找誘發克里弗患上肺癌的惡性病變。

莫德爾納醫療公司實驗室內景

11月13日,作為莫德爾納公司個性化癌症疫苗研究的首個參與者,克里弗再次來到薩拉坎農研究所,等待另一個聯邦快遞的包裹。包裹里放著還沒有她手掌大的玻璃針劑,這凝聚了大約100個人的研究心血,也是僅為她一個人量身定製的抗癌藥物。

顛覆藥物製造

莫德爾納公司的總部位於馬薩諸塞州的劍橋,這家私人控股公司的估值約為50億美元,是美國最大的生物技術初創企業之一。從2010年創立以來,該公司獲得了投資者的19億美元融資,與多家製藥巨頭合作,也引來了懷疑人士的批評。

首席執行官斯特凡納·邦賽爾(Stephane Bancel)將 mRNA比作計算機代碼。莫德爾納公司表示,經過正確的編碼,mRNA可以劫持細胞的蛋白質生成機制,從而在病人體內生成藥物。如果成功的話,mRNA可能有很多應用方向,該公司還有傳染病、心血管類疾病和罕見疾病的研發項目。

但是這項技術並沒有經過驗證。在沒有被免疫系統破壞的情況下,mRNA也很難輸送到正確的細胞中。該公司的批評者表示,這是個「萬金油式」的治療方案。

莫德爾納公司的首席研究助理布雷·戈德斯坦在實驗室打開冰櫃

「對莫德爾納公司來說,答案就是mRNA,」競爭對手Gritstone Oncology的首席執行官安德魯·艾倫(Andrew Allen)說,該公司計劃在2018年開始進行競爭癌症疫苗的試驗,「可是要解決什麼問題?」

10年前,針對單個病人所患的癌症定製個性化疫苗可能是不切實際的做法,其他公司也在研發過程中宣告失敗。昔日風光的丹德里昂公司(Dendreon Corp.)研發的前列腺癌疫苗Provenge早在2010年就獲批上市,卻因為治療費用高達9.3萬美元而遭遇商業失利(外界認為患者受益很少、運輸過程繁瑣),該公司只好在2014年申請破產保護。

個性化醫療

如今,「個性化醫療」成為生物科技領域最熱門的口號。全基因組測序的費用從21世紀初的數百萬美元降至2000美元左右,讓人們對疾病治療機制產生了新的認識。癌症藥物現在通常附帶診斷測試,僅提供給那些基因特徵合適的患者使用。

對克里弗來說,莫德爾納公司的軟體生成了針對她所患癌症的20個蛋白質靶點清單。然後,該公司的科學家組裝DNA構建模塊,為她制定治療方案。這些DNA模板被送往威斯康辛州麥迪遜的Catalent Biologics,在該公司轉錄為mRNA,作為信息流封裝進小玻璃試管。

科學家認為,有些癌症的誘發是因為免疫系統沒有把惡性腫瘤細胞視為外來物質。莫德爾納公司的疫苗會引導身體如何識別僅出現在癌細胞表面的蛋白質靶點。

競爭對手也想打敗莫德爾納公司進入市場。德國公司BioNTech與羅氏控股 (Roche Holding AG)旗下的Genentech進行合作,完成了最具侵略性的皮膚癌黑色素瘤的早期試驗。辦公地點距離莫德爾納公司劍橋總部不遠的Neon Therapeutics預計在2018年初發布對黑色素瘤、非小細胞肺癌和膀胱癌初步研究的結果。

莫德爾納公司的首席研究助理艾米·桑德斯在莫德爾納實驗室工作

潛在諸多風險

莫德爾納公司也很有可能走向失敗。進行首次人體試驗的生物科技藥物,大約只有十分之一最終能夠獲批上市。莫德爾納公司的軟體可能會選擇錯誤的腫瘤靶點,或者無法識別足夠多的靶點。mRNA 可能不會在體內停留足夠長的時間,以誘發強烈的免疫反應。此外,癌症也是個難以捉摸的勁敵。

「腫瘤有各種各樣的反擊手段,」MD安德森癌症中心(M.D. Anderson Cancer Center)專門研究黑色素瘤的副教授格雷格·利澤(Greg Lizee)說,「癌症可以減少細胞表面的靶點,或者分泌對免疫系統有害的惡性物質。」

出於這個原因,大多數個性化抗癌疫苗製造商都將他們的藥物與其他療法相結合。莫德爾納與默克公司(Merck & Co.)達成了合作協議,將其疫苗加入默克公司的抗癌療法Keytruda,這種藥物通過減少腫瘤為阻礙免疫系統設置的屏障來發揮作用。作為美國第三大製藥公司(以營收計算),默克為這項試驗提供了2億美元的資金。

美國第三大葯業公司默克

「由於生物風險居高不下,我們不想獨自進行研發,」莫德爾納公司首席執行官邦賽爾說,「與默克進行合作,如果失敗的話,我們沒有資金損失。如果成功的話,我們將有50%的收益。」

邦賽爾表示,他第一次向董事會提議研發個性化抗癌疫苗時,「他們說,去找個合作搭檔,那些已經進入腫瘤免疫治療領域的人會告訴你這是否妥當。看看市場對我們怎麼說,」他說,「市場喜歡這個想法。」

默克公司負責全球臨床腫瘤業務的副總裁埃里克·魯賓(Eric Rubin)說,科學研究已經足夠先進,「現在是值得大規模投資的時候了。」

如果這些試驗成功的話,默克會獲益良多。該公司的重磅抗癌藥物Keytruda只對大約三分之一的病人有效。如果將Keytruda與癌症疫苗結合是可行的治療方案,那麼默克就可以大幅擴大其市場。

目前,莫德爾納公司正在針對切除腫瘤的患者測試其疫苗療效,克里弗已在4月成功切除了肺部腫瘤。儘管如此,約有30%的肺癌患者會出現複發,所以希望她注射的疫苗可以預防複發。如果證明這款疫苗對克里弗和第一批患者安全有效,那麼莫德爾納公司將對癌症活躍患者進行測試。這家公司將設法把治療周期縮短為不到四周時間,因為這些病人可能無法等很久。

莫德爾納公司預計到2018年年底之前取得初步研究結果。該公司表示,現在為這款需要耗費大量人力的藥品定價還為時尚早。默克公司的Keytruda售價為每年15萬美元。

斯坦福大學醫學教授羅納德·利維(Ronald Levy)表示,「個性化程度越高,製造成本和運輸困難就越大,所以研究結果必須證明,為此付出的額外努力和費用是值得的。」

莫德爾納公司和其他葯企熱切期望簡化這個過程,從而最終實現個性化治療藥物的大規模生產,不過這項工作還在進行之中。11月7日,一個小玻璃瓶離開了威斯康辛州的生產線,放進了聯邦快遞的箱子,運往納什維爾,克里弗在那裡翹首以待,心中滿懷希望和焦慮。

「我很討厭打針,」她在注射疫苗前說,「可是我到了這個年紀,回首自己的人生,仔細想想,你為人類做了什麼貢獻?」於是,克里弗克服了自己的恐懼,伸出了手臂。她說,「總得有人這樣去做。」

撰文:Caroline Chen

編輯:周靈鴿、鄒世昌

翻譯:孟潔冰

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