美國加州投30億美元研究幹細胞的項目可能要砸鍋？

十幾年前，加利福尼亞州的投票者批准了一項30億美元的資金用於幹細胞研究，此後，生物學家蜂擁而至，民眾則期盼著帕金森、脊髓損傷這類疾病能得到有效的治癒。可現在，這項國家在科學領域最大的一筆投資，卻面臨著治癒方法未找到前就耗盡的風險，由此而來的問題是加州還會傾註上億資金支持幹細胞研究嗎？

由加州再生醫學研究所支持的項目中，人類幹細胞衍生出了神經細胞

如果他們不繼續投入，那會導致上百位科學家的研究失去支持，使得頗富前景的醫療方法在還未面世時就被扼殺。「這是一個非常值得關注的問題」奧克蘭加州再生醫學研究所（CIRM）董事長喬納森托馬斯 說道。

CIRM在謹慎處理最後的6.5億美元，盡量能維持到2020年之後。此外，項目負責任還是希望尋求私人研究機構的資金，因為那將是資金耗盡之時。擁護者們還調查了選民以確定在來年的國家投票選舉上提出新的資金要求是否有希望。但反對者們抗議這種籌集研究資金的方式。

加利福尼亞選民在2004年通過了71號提案，這項提案讓他們看到了幹細胞的研究機會，提案中包括批准創辦一家研究所的決定，即成為後來的CIRM。這項提案是對2001年一項決議的回應，當時的總統喬治W布希限制了聯邦資金投入人類胚胎幹細胞的研究中。

從CIRM花費第一批資金以來，它開展了超過750個項目並發布了矚目的臨床試驗結果。今年3月，由CIRM提供部分資金支持的一項試驗顯示，在有先天重症聯合免疫缺陷，也稱為「氣泡男孩症」的兒童中，十人中有九人都可在治療後八年時間中改善恢復。這種缺陷使人的免疫系統不能正常運行，具有潛在致命性。 而治療後，他們不再需要注射才能去上學，在外面玩，或者抵抗感冒和其他不可避免的感染。

CIRM建造的十幾個設施幫助推動了加州走在衰老和再生醫學領域研究的最前沿。很多資金獲得者是早期研究學者，他們原先沒有獲准進入幹細胞研究領域是因為聯邦政府的限制，限制在2009年有所放寬，除此之外還有在此項領域開展工作的高成本。這個障礙使得研究者很難收集到能為他們從美國國立衛生研究院（NIH）獲取資金支持的初步數據。

為了節約他們僅剩的6.5億美元資金，CIRM去年和北加利福尼亞達勒姆的合同研究組織昆泰IMS（QuintilesIMS）達成合作，共同實施臨床試驗。CIRM的領導希望此項合作能促使40種新型療法在2020年前開展臨床試驗。

將71號提案搬上選台並建立了CIRM的房地產開發商鮑勃克萊因（Bob Klein），並不打算等著資金耗盡。他組織的一個倡導團體，Americans for Cures，將很快進行選民調查來試探他們是否會批准另外50億資金的支持。如果顯示有至少70%的加利福尼亞選民支持這項計劃，他將會倡導並初步建議在2018年進行再次投票。

克萊因希望當特朗普政府提議大幅削減NIH預算時，加利福尼亞人能積極支持科學事業。如果公眾熱情並不高漲，克萊因說他就會以2020年選舉為目標，因為那時時逢新一屆總統競選，投票者支持率應該會更高。

現在，CIRM的領導層正在尋求其他的資金來源，「我們大多數項目在資金耗盡時得到的研究成果都不足以吸引到大型製藥公司或風險投資圈人的興趣」托馬斯說。他一直在向大型慈善基金會和富裕人士籌集資金以便能繼續開展工作。

在華盛頓 ConsumerWatchdog倡導組織中行使幹細胞研究監督工作的約翰辛普森卻打算反對擴張CIRM的任何決議。「我不反對他們的科學進步貢獻，但我們應該阻止問題項目進一步擴大發展。」他說道。辛普森不看好通過公眾債務投票來保障研究經費的模式，因為這會使國家失去預算控制。

對於CIRM的監管在過去就是一個問題。2012年，美國醫學研究所發現一些審查CIRM撥款提議的科學家們有著利益衝突。為應對這個問題，CIRM改變了它的程序機制，但依然讓公眾感到被背叛。監管CIRM財務狀況的國家董事會成員吉姆洛特表示，他對此變化並不滿意。並且說到CIRM在研究指導上缺乏策略，「有些人說如果他們能更加專註的話，可能早就找到治癒方法了」。

但研究者們表示，鑒於藥物開發的傳統周期，僅僅在十年後就期待顯著的治癒方法是不切實際的。「如果人們聲討CIRM沒有在做他們所期望的事，這將是加州的不幸。」加州諾瓦托巴克老齡化研究所總裁埃里克·威爾第說，「他們為這個領域奠定了基礎，吸引了世界各地的人前來，你不能就這樣終止了它」。

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