人類基因編輯報告出爐 提科學、倫理與監管基本原則

【觀察者網綜合】近年來，迅速普及的基因編輯技術對促進生命科學研究和維護人類健康做出了很大貢獻，同時也使社會倫理和人類安全面臨挑戰，受到科學家們的嚴重「關切」。北京時間2月15日零點（美國華盛頓時間2月14日11點），人類基因編輯研究委員會正式就人類基因編輯的科學技術、倫理與監管向全世界發布研究報告。

報告將人類基因編輯分為基礎研究、體細胞、生殖細胞/胚胎基因編輯三大部分，分別就這三方面的科學問題、倫理問題以及監管問題進行了討論並提出相關原則。報告指出，人類基因編輯這一技術利器不能「為所欲為」，必須「按規矩行事」。

裴端卿

從美國科學院/美國醫學院公布的人類基因編輯研究委員會名單來看，參與研究的22位學者大部分來自美國，同時也包括來自英國、法國、義大利、加拿大、以色列以及中國的學者。其中唯一一位來自中國的學者是中科院廣州生物醫藥與健康研究院研究員裴端卿，他曾參與首次人類基因編輯峰會組委會工作，並全程參與了人類基因編輯研究委員會成立以來14個月的研究與討論工作。

近兩三年來，基因編輯幾乎「承包」了醫學熱點，而這一報告被普遍認為是一個重要的節點。能不能將基因編輯用在人類生殖細胞上，這是圍繞著基因編輯的倫理爭議中最為激烈的一個話題。對胚胎的基因進行敲除、插入、替換，這些改動後的性狀將隨著胎兒遺傳到後代。

編輯胚胎的基因觸碰了人類對待醫學技術的敏感點——設計嬰兒。倫理學家擔心，如果放開基因編輯在胚胎上的應用，可以會導致該技術應用於改變人的身高、智力等方面，也就是說用於「人類增強（human enhancement）」。

「人類增強」被倫理學家認為是出於非治療目的，通過自然或人工的手段，暫時性或永久性地克服人體局限。據2016年美國皮尤研究中心的一項調查結果顯示，對用於「人類增強」的基因編輯技術，近七成美國人懷有擔憂態度。

2015年12月，由美國國家科學院、美國醫學科學院、中國科學院、英國皇家學會聯合組織的首次人類基因編輯峰會在美國華盛頓召開，就該技術的科學性與其運用展開了多方面討論。根據任務部署，美國國家科學院、美國醫學科學院會後立即成立了由22位學者組成的人類基因編輯研究委員會，就人類基因編輯的科學技術、倫理與監管開展全面研究，歷時14個月後，於今天正式向全世界發布其研究報告。

關於基因編輯的基礎研究，報告認為：可以在現有的管理條例框架下進行：包括在實驗室對體細胞、幹細胞系和人類胚胎的基因組編輯來進行基礎科學研究試驗。

對於體細胞基因編輯，報告提出4條原則：利用現有的監管體系來管理人類體細胞基因編輯研究和應用，限制其臨床試驗與治療在疾病與殘疾的診療與預防範圍內，從其應用的風險和益處來評價安全性與有效性，在應用前需要廣泛徵求大眾意見。

對於生殖（可遺傳）基因編輯，報告提出的原則是：有令人信服的治療或者預防嚴重疾病或嚴重殘疾的目標，並在嚴格監管體系下使其應用局限於特殊規範內，允許臨床研究試驗；任何可遺傳生殖基因組編輯應該在充分的持續反覆評估和公眾參與條件下進行。

但反對者仍然擔心，副作用可能會在私人診所悄悄蔓延，認為報告對基因編輯用於生殖細胞的支持態度，不可避免地會引向為改變身高、長相甚至智力等特徵而編輯胚胎基因。並且，他們擔憂，支付得起這項技術的富人與支付不起的窮人之前的鴻溝會進一步拉大。

這種副作用還可能因為客觀的原因而無意發生。比如，哈佛大學教授George Church是最先研究基因編輯技術CRISPR-cas9的學者之一，據他向《自然》雜誌介紹，GRIN2B基因不僅與自閉症有關，其蛋白水平也和認知能力相關。這意味著，為了預防自閉症而編輯這個基因後，可能會同時提高智力水平。

值得一提的是，目前美國食品藥品監督管理局仍然禁止將聯邦政府的資金用於支持關於胚胎基因編輯的研究。

裴端卿介紹說，2015年12月的人類基因編輯峰會對中國在人類基因編輯研究的倫理問題進行了卓有成效的討論，峰會充分肯定了中國學者在這一領域研究的倫理合理性。今天發布的報告為人類基因編輯技術的進一步發展與運用提出了系統性、原則性的框架，具有積極意義。

裴端卿是中科院廣州生物醫藥與健康研究院院長、中國細胞生物學學會再生細胞生物學分會會長。2009年，他曾經待領團隊在尿液里找到了「長生不老」的奧秘:尿液可以提供健康的細胞，而科學家可以利用這些細胞得到高質量的神經幹細胞，並且進一步將它們變成血液細胞、骨細胞、皮膚細胞、肝細胞甚至神經細胞。在不遠的將來，科學家或許可以將這些分化的細胞移植到人體損傷部位，替換衰老的細胞和組織，延長人類生命。

2010年，裴端卿團隊再次實現突破。他們發現細胞發育的逆轉過程是有規律可循的，它是由一個被稱為「間充質向上皮轉化」的機制所啟動，並為繼續改進誘導多能幹細胞技術提供了理論依據。

附：人類基因編輯研究委員會特別就可遺傳生殖系統基因編輯提出10條規範標準：

1）缺乏其他可行治療辦法；

2）僅限於預防某種嚴重疾病；

3）僅限於編輯已經被證實會致病或強烈影響疾病的基因；

5）具有可信的風險與可能的健康好處的臨床前和臨床數據；

6）在臨床試驗期間對受試者具有持續的嚴格的監管；

7）具有全面的、尊重個人自主性的長期多代的隨訪計劃；

8）和病人隱私相符合的最大程度透明度；

9）在公眾的廣泛參與和建議下，持續和反覆核查其健康與社會效益以及風險；

10）可靠的監管機制來防範其治療重大疾病外的濫用。

人類基因編輯研究報告提出的科學、倫理與監管基本原則：

（1）基因編輯的基礎研究

可以在現有的管理條例框架下進行：包括在實驗室對體細胞、幹細胞系、人類胚胎的基因組編輯來進行基礎科學研究試驗。

（2）體細胞基因編輯

利用現有的監管體系來管理人類體細胞基因編輯研究和應用；

限制其臨床試驗與治療在疾病與殘疾的診療與預防範圍內；

從其應用的風險和益處來評價安全性與有效性；

在應用前需要廣泛徵求大眾意見。

（3）生殖（可遺傳）基因編輯

有令人信服的治療或者預防嚴重疾病或嚴重殘疾的目標，並在嚴格的監管體系下使其應用局限於特殊規範內，允許臨床研究試驗；

任何可遺傳生殖基因組編輯應該在充分的持續反覆評估和公眾參與條件下進行。

（綜合自中國科學院官網）