這是瘋了吧！川普想讓美國FDA開倒車，他稱「沒必要證明新葯有效」

上周，川普和製藥企業的高管們在白宮開了圓桌會。川普說：「一個人在吃藥的時候就能證明它是不是有效，而不是我們等許多許多年去為了證明它有效。我們要搞一個前無古人後無來者的改革，大幅砍掉某些規定。」

上周，川普和製藥企業的高管們在白宮開了圓桌會。川普說：「一個人在吃藥的時候就能證明它是不是有效，而不是我們等許多許多年去證明它有效。我們要搞一個前無古人後無來者的改革，大幅砍掉某些規定。」

美國新任總統川普在上周信誓旦旦，打算在政策上好好「修理修理」FDA，他提出的一攬子政策包括加速新葯的審批。然而，他的主張卻引來了業內猛烈批評，因為他提出的這些做法完全把消費者的生死拋之腦後。

目前，川普已經物色了幾名FDA負責藥品、食品和醫療器械安全的候選人。其中一名叫做Jim O』Neill，他曾在美國衛生部工作，他還是矽谷一位富翁Peter Thiel 的合伙人，Peter Thiel 則是川普的支持者。

Jim O』Neill曾經表示，在藥品上市過程中，製藥企業不必去證明藥物的有效性。

川普物色的其他幾位候選人，也都表達過要減少FDA新葯審批程序的觀點。假如這些建議被採納，國會也必須對既有的程序進行修改。

這將破壞上世紀六十年代以來，美國為保護消費者而做出的努力。

美國之所以收緊藥品審批程序是因為一種叫做薩力多胺（thalidomide）的葯，該葯是1957年德國製藥企業生產的新葯，用於緩解焦慮、失眠和緊張，後來用於緩解孕婦晨吐。該葯在市場上銷售之後，5000～7000個新生兒患有「海豹肢症」，出現新生兒缺陷，這些新生兒中只有40%生存下來。這件事情之後，美國FDA就收緊了新葯審批程序，其監管標準一直被世界認為是黃金標準。

川普最近在白宮招聚製藥企業大佬們的講話令整個醫療和醫藥界瞠目結舌，爭論來來回回不斷。支持者們早就希望減少FDA新葯審批過程中的「官僚主義」等作風，應當減少藥品和醫療器械的監管。

而批評者認為，這些做法會導致醫藥市場動蕩，所謂的開放監管底線、不去證明藥品的有效性將是一個垃圾政策。「所有人都在依靠FDA，從一粒小小的膠囊到餐桌上的食物，再到血液供應。」 Dr. David Kessler說，他曾在喬治·布希和比爾·柯林頓執政時期擔任FDA專員，「我們之所以被世界羨慕就是因為我們的誠信，我們的食物沒有農藥，我們的藥品安全有效。」

川普在上周的圓桌會談上還稱，他就快找到FDA合適的人選了。除了Jim O』Neill，候選人還包括 Dr. Scott Gottlieb，他曾在FDA 任職，並和醫藥、生物企業保持著密切的關係； Dr. Joseph Gulfo，曾擔任生物科技和醫療器械公司的高管。

這三位都一直支持簡化新葯審批流程，但是只有Jim O』Neill的觀點最令人嘩然。

Jim O』Neill

Jim O』Neill 是 Mithril Capital Management 投資公司的總經理，和一個叫做Thiel的人合夥創立，後者還創立了Thiel Foundation基金。

在喬治·布希政府期間，Jim O』Neill曾在衛生部擔任一系列的角色，包括在FDA任職期間擔任副秘書（Principal Associate Deputy Secretary）。他在the SENS Research Foundation 董事會中是一個自由主義者，這個慈善機構支持抗衰老研究（Anti-Aging Research），並努力在海洋上開拓適合人類生存的地方。

Jim O』Neill曾在2014年一個抗衰老會議上發表了非常激進的觀點：「藥物可以被證明安全，但是並不需要被證明有效，就讓消費者去證明藥品的有效性吧！」

自1962年以來，美國就要求製藥企業必須證明藥品的安全性和有效性，並制定了法律。此後，新葯上市就被嚴厲地管制，美國通過一套嚴格的臨床試驗標準來證明藥物的安全性和有效性，以此來保護消費者。歷史上，90%的藥物都會在臨床試驗中被刷下來。

這也導致了製藥企業新葯從研發到上市需要數十年時間，川普正是在上周製藥企業大佬圓桌會上批評的——「新葯審批的周期太長了！」

川普對這些大佬們說：「一個人在吃藥的時候就能證明它是不是有效，而不是我們等許多許多年去證明它有效。我們要搞一個前無古人後無來者的改革，大幅砍掉某些規定。」

有些人為此建議，政府官員如果想削弱藥物的療效標準，根本就不需要尋求國會，他們只需要將現有的規章解釋的更加寬泛，就可以讓那些費錢、費人的大規模臨床試驗輕易過關。

這可能給患者嚴重的影響。就在上個月，FDA發布了22個藥物的研究進展，這些藥物在早期的研究中都表現出良好的效果，但是在後續的大規模研究中還是失敗了。藥物安全監管機構指出，止痛藥Vioxx在2004年因為安全問題撤市，這就是藥物審批本身就是「高風險」的最好證明。

儘管川普削弱監管的呼聲受到了其他行業的熱烈歡迎，但一些生物技術高管對川普的言論作出了警告。那些與小公司有關聯的人士私下裡說，O』Neill先生做出了最糟糕的選擇，有可能使製藥行業陷入混亂。他們表示，FDA並不完美，但它制定的標準給公司提供了一個公平的競爭環境。

馬薩諸塞州生物技術公司Alnylam Pharmaceuticals的首席執行官約翰·馬拉加諾說，「患者可以選擇嘗試可口可樂和百事可樂，然後選擇自己喜歡的口味，但是我們不是賣可樂的，我們的產品是救命的葯。」

醫藥行業的高管們紛紛表示，FDA的巨大變化也會傷害商業，因為這種變化必將導致企業很難將自己突破性的好產品與假冒偽劣產品區分開。 如果FDA的標準回到「解放前」，「那麼我們就可以立即修改廣告詞，說我們可以治療所有疾病。我想，對於大部分人而言，這並不是我們想做的事情」，坐落於紐約塔里敦的製藥公司Regeneron的CEO Leonard S. Schleifer 表示。

對FDA頗有研究的Harvard University教授丹尼爾·卡彭特（Daniel Carpenter）說，FDA的作用不僅僅是確保藥物的安全性，「患者、支付方和投資方之間的信任基礎是，已經有人測試了藥物的效果，而且有證據表明，這個藥物確實有效果。」

Daniel Carpenter， From Harvard University

曾經任職生物技術公司高管的Gulfo博士說，他已經和總統過渡小組的幾個人談到了FDA的工作。他說他贊成保持療效的監管要求。 但他說，他認為FDA的標準對於有創新性想法的企業而言太僵硬，而且使他們的負擔過重。他呼籲該機構根據「替代終點」批准更多的藥物，而不是強迫公司證明該產品具備提高存活率或降低心臟病發作風險的長線效果。

「FDA的使命是確保藥物是安全的，而且確保藥物不是騙人的萬金油，我們應該讓FDA的使命回歸初衷。」MELA Sciences前首席執行官Gulfo博士說，他寫了一本書，介紹了MELA Sciences的一款皮膚癌檢測設備沒有獲得FDA審批的經歷，不過到2011年，FDA批准了這個設備。

幾家製藥公司高管表示，FDA雖然並不完美，但近年來已經加快了審批程序，並且對基於臨時測試的藥物批准請求也作出反應，尤其是對那些沒有其他治療方法，且危及生命的疾病。 FDA設定了10個月批准標準藥物的目標，以及6個月審批那些獲得快速批准資的格藥物。最近的一項研究表明，FDA已經比歐洲和加拿大的藥物審批的更快了。

近期的另一項研究表明，最近的很多藥物都通過快速審批通道獲得了上市批准。2016年12月，國會通過了一項法律，進一步加速某些藥物和醫療器械的審批。

製藥行業的領袖們說，他們想要FDA更加開放，允許新的臨床試驗。同時，FDA需要變得更靈活，以跟上醫療進步的驚人步伐。 他們還鼓勵FDA擴招1000名工作人員，以便能夠更快地做出回應。 但這顯然不現實，因為總統下令FDA全面停止招聘。

參考資料：

Trump』s F.D.A. Pick Could Undo Decades of Drug Safeguards