盤點：世界上最昂貴的10款葯

當百健（Biogen）宣布旗下最新一款罕見病新葯Spinraza（治療脊髓性肌萎縮）的定價為75萬美元（這是治療第一年的價格，隨後為37.5萬美元）時，這一2017年備受矚目的新葯頓時飽受爭議，圍繞其高價的批評之聲不斷，甚至於導致公司股價下跌。百健發言人Matt Fearer告訴媒體，價格是經過慎重考慮的，而且，Spinraza的價格「與其他同類孤兒葯價格相當」。

近年來，孤兒葯的研發熱情上漲，但是圍繞其葯價高昂的問題越發明顯。日前，美國再保險集團（Reinsurance Group of America）推出一份榜單，盤點了世界上10款最昂貴的藥物，它們都屬於孤兒葯。

Glybera：121萬美元

公司：uniQure

適應症：脂蛋白脂酶缺乏遺傳病（LPLD）

Glybera尚未在美國上市，在歐洲的定價超過100萬美元，因而被戲稱為「一針百萬」。它是首個獲批的基因治療藥物，掀起了投資界對基因替代治療的追捧熱潮。2012年，Glybera在歐盟獲得了批准，推出之初預估將會迎來每年約5700萬的峰值收入。但是，事實卻並非如此，截止2016年5月，Glybera只售出一支。除了定價過高影響了其銷售業績之外，適應症過於罕見同樣也大大限制了它的收益群體。

Ravicti：793,632美元

公司：Horizon Pharma

適應症：尿素循環障礙（UCD）

2015年，Horizon Pharma以11億美元收購Hyperion Therapeutics，看中的正是這一款治療尿素循環障礙的明星藥物。自2012年上市以來，Ravicti的銷售業績不菲：2014年達到9540萬美元，2016年上漲至1.51億美元（遠超2015年8700萬美元）。今年，Hyperion計劃推動Ravicti在歐洲的上市計劃。2020年，Ravicti的FDA孤兒藥專利將到期。

Lumizyme：626,400美元

公司：賽諾菲

適應症：龐貝氏症（Pompe disease）

龐貝氏症是一種溶酶體貯積病，由於患者體內酸性α-葡糖苷酶缺乏而導致糖原無法正常代謝而堆積在溶酶體中，最終導致嚴重的肌肉損傷。它的發病率為四萬分之一，全球預計約有5千至1萬名患者。

2011年，賽諾菲收購健贊（Genzyme）將Lumizyme及其姐妹藥物Myozyme（首個治療龐貝氏症藥物）收入麾下。去年，這兩款孤兒葯銷售額為7.25億歐元。但是Myozyme已退出美國市場。

Carbaglu：585,408美元

公司：Recordati

適應症：高氨血症

高氨血症是一種罕見常染色體遺傳病，因為患者缺乏N-乙醯谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏，導致體內血氨水平異常增高，從而引發永久性的中樞神經系統損傷。

2010年，Carbaglu在美國獲批，並於2014年獲得孤兒葯資格。除了口服，Recordati還推出靜脈注射版Carbaglu。EvaluatePharma預測，Carbaglu2016年的銷售額為4800萬美元。

Actimmune：572,292美元

公司：Horizon Pharma

適應症：惡性骨質疏鬆症和慢性肉芽腫病（CGD）

自2000年獲批上市以來，Actimmune「幾經轉手」，這與其超50萬的葯價有很大關係。2012年，Vidara Therapeutics在私募的支持下以5500萬美元的價格從InterMune公司購得Actimmune。據彭博社報道，隨後兩年Actimmune葯價飆升434%。2014年，Horizon Pharma以6.66億美元的高價「抓住」它。

2016年，Actimmune的銷售業績為1.04億美元，相較於2015年1.07億美元有輕微下降。全年12月，Actimmune治療Friedreich s ataxia疾病的試驗失敗。

除了葯價高昂，Actimmune之所以在葯界具有神奇色彩還有一個原因：十年前，InterMune公司CEOScott Harkonen曾因為在一篇誤導性新聞中發布不實言論而被軟禁6個月。

除了上述前5名葯，榜單中同樣帶有「高價葯」標籤的藥物還包括：Alexion公司的Soliris，治療非典型溶血性尿毒綜合征，葯價為409,500美元/年；百健的Alprolix，治療B型血友病，定價為503,880美元/年；CSL Behring公司的Indelvion，適應症是B型血友病，葯價為50萬美元/年；BioMarin公司的 Naglzayme，治療黏多糖貯積症Ⅳ型，葯價為485,747美元；Spectrum Pharmaceuticals公司的Folotyn，治療周圍T細胞淋巴瘤，葯價為450,540美元/年。

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參考資料：The world s most pricey drugs, from a $1.2M gene therapy to a $450K lymphoma med

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