FDA批准首個不區分腫瘤來源的抗癌療法

來源：美國FDA官網

5月23日，美國FDA批准了默沙東公司的「明星」PD-1抗體Keytruda 用於治療攜帶一種特定基因特徵的任何一種實體瘤。這是美國FDA批准的首款不依據腫瘤來源，而是依據生物標誌物進行區分的抗腫瘤療法。

依據腫瘤生物標誌物的藥物已被批准

到目前為止，FDA已經批准了從體內的癌症開始癌症治療。例如，肺癌、乳腺癌。現在已經批准了一種依據腫瘤生物標誌物而不考慮腫瘤來源的藥物。

MSI-H和dMMR腫瘤會影響細胞內DNA在細胞正常修復。攜帶這些生物標誌物的腫瘤最常見於結直腸癌、子宮內膜癌和胃腸道癌，其次是在乳腺癌、前列腺癌、膀胱癌、甲狀腺癌等。大約5%的轉移性結直腸癌患者存在MSI-H或dMMR腫瘤。

Keytruda發揮作用的途徑

Keytruda是針對PD-1/PD-L1細胞通路發揮作用。通過阻斷這一途徑，Keytruda可以幫助人體免疫系統對抗癌細胞。FDA先前已批准Keytruda用於治療轉移性黑色素瘤、非小細胞肺癌、複發或轉移性頭頸癌、經典型霍奇金淋巴瘤以及尿路上皮癌。值得注意的是，Keytruda通過加速審批途徑獲批了上述新適應證，還需要進一步的研究來驗證和描述其預期的臨床益處。相關研究正在額外攜帶MSI-H 或 dMMR腫瘤的患者中進行。

Keytruda已被批准使用加速認可途徑進行這種新的適應證，根據該途徑，FDA可能會批准藥物用於未滿足醫療需求的嚴重情況，並且藥物顯示具有可能預測患者臨床益處的某些效果。需要進一步研究來驗證和描述Keytruda的預期臨床益處，並且贊助者目前正在對另外的MSI-H或dMMR腫瘤患者進行這些研究。

為了驗證Keytruda治療攜帶MSI-H或者dMMR實體瘤患者的有效性和安全性，研究團隊開展了5項臨床試驗，共招募了149名癌症患者，涉及15種腫瘤類型。其中，最常見的癌症是結直腸癌、子宮內膜癌和其它消化道癌症。結果顯示，39.6%的患者達到了完全或部分緩解。78%的患者藥物響應持續了6個月以上。

Keytruda常見的副作用及危害

Keytruda常見的副作用包括疲勞、皮膚瘙癢、腹瀉、食慾下降、皮疹、發燒發熱、咳嗽、呼吸困難、肌肉骨骼疼痛、便秘和噁心。Keytruda可以導致嚴重的免疫介導的副作用，包括健康的器官如肺臟炎症（肺炎），結腸癌（結腸炎）、肝（肝炎），內分泌腺（內分泌疾病）、腎（腎炎）。併發症或與異基因造血幹細胞移植後發生死亡用Keytruda。

患者出現嚴重或危及生命的輸血相關的不良反應應停止服用Keytruda，懷孕或哺乳期的女性也不應該服用Keytruda，它可能會給發育中的胎兒或嬰兒造成傷害。Keytruda對MSI-H中樞神經系統癌症兒科患者的安全性和有效性尚未確定。

FDA批准默沙東公司申請優先審查的資格

FDA批准默沙東公司申請優先審查的資格。根據該審查標準，FDA將在六個月內對申請採取行動，該機構決定的藥物，如果獲得批准，該藥物將顯著改善治療、診斷、預防嚴重疾病的安全性及有效性。

原文地址：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm560167.htm

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