GSK 及諾華獲得藍鳥生物專利 開發基因療法和 CAR-T 細胞療法

美國生物技術公司藍鳥生物（Bluebird Bio）近日宣布分別與英國製藥巨頭葛蘭素史克（GSK）和瑞士製藥巨頭諾華（Novartis）就其專有的慢病毒載體平台達成了全球許可協議。

根據協議條款，葛蘭素史克將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關專利的非獨家授權，用於開發和商業化基因療法，治療維斯科特 - 奧爾德里奇綜合征（Wiskott-Aldrich syndrome，WAS，別名：維 - 奧二氏綜合征）和異染性腦白質營養不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）。

這 2 種疾病均為罕見的遺傳性疾病；其中，WAS 即濕疹血小板減少伴免疫缺陷綜合征，是一種少見的 T 細胞、B 細胞和血小板均受影響的 X - 連鎖隱性遺傳性疾病，以免疫性缺陷、濕疹和血小板減少三聯症為臨床表現。MLD 則是一種常染色體隱性遺傳性疾病，是較常見類型的腦白質營養不良，該病又名異染性白質腦病，是一種嚴重的神經退化性代謝病，是最常見的溶酶體病。

在另一項協議中，諾華將獲得藍鳥生物慢病毒載體技術相關專利的非獨家授權，應用於開發和商業化嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T，包括諾華自己的抗 CD19 CAR- T 實驗性療法 CTL019），用於腫瘤治療領域。值得一提的是，就在最近，諾華也與比利時的生物技術公司 Celyad 簽署了一項非獨家協議，獲得了後者開發的一種異基因嵌合抗原受體（CAR）T 細胞技術，用於諾華2 個未披露的腫瘤學靶標。

藍鳥生物是基因治療領域的先驅，該公司位於美國馬薩諸塞州，是一家處於臨床階段的生物技術公司。近年來，該公司已根據其專有的慢病毒載體技術成功建立起了涵蓋基因療法、T 細胞免疫治療技術、基因編輯技術在內的集成式產品平台，所開發的候選產品具有應用於嚴重遺傳性疾病和癌症領域的潛力。

該公司的基因治療管線項目包括：（1）Lenti-D，目前處於 II/III 期臨床開發，用於腦腎上腺腦白質營養不良（cerebral adrenoleukodystrophy，CALD）的治療；（2）LentiGlobin，目前處於 4 個臨床研究中，用於輸血依賴性β地中海貧血和重度鐮狀細胞病的治療。

該公司的腫瘤學管線項目基於慢病毒載體基因遞送技術和 T 細胞工程技術，專註於新穎 T 細胞免疫療法的開發，包括嵌合抗原受體 T 細胞療法（CAR-T）和 T 細胞受體療法（TCR），其先導候選產品包括 bb2121，這是一種抗 BCMA CAR- T 項目，與新基（Celgene）合作開發，目前處於 I 期臨床，用於複發性 / 難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）的治療。

此外，藍鳥生物開發的 megaTAL/ 歸巢核酸內切酶基因編輯技術具有應用於該公司整個管線的潛力。其管線資產如下表所示。（生物谷Bioon.com）

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