這家公司的通用型CAR-T宣布進入臨床，團隊竟然還有諾華的人

今天是2017年6月29日

農曆六月初六全國科普行動日

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2017年6月29日/醫麥客 eMedClub/--紐約時間6月27日，Cellectis宣布在針對AML（急性骨髓性白血病）的I期臨床研究中首次人體施用了其在研通用型CAR-T細胞產品UCART123。

Manufacturing process（圖片來源scoop.it）

該項臨床試驗旨在調查評估UCART123在AML患者中的安全性和有效性，由威爾康奈爾醫學院（Weill Cornell Medicine）和紐約長老會醫院（NewYork-Presbyterian Hospital）臨床轉化白血病項目主任教授Gail J.Roboz博士主持進行。

早在2017年2月6日，Cellectis公司剛剛宣布其通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA研究型新葯一期臨床試驗批准。而在這之後，2017年3月9日，通用型CAR-T療法又傳來重磅喜訊。Servier、Pfizer和Cellectis公司聯合宣布，美國FDA已經批准了其通用型CAR-T療法另一候選產品UCART19用於治療複發/難治性急性淋巴細胞白血病患者的IND申請，隨後也將在美國進入臨床開發。

在2015年11月，Cellectis的UCAR-T細胞株在成功挽救了身患白血病的1歲小姑娘Layla的生命之後，就已經引起了社會的極大關注。UCART19立刻遭到哄搶，法國施維雅公司近水樓台，從Cellectis獲得了UCART19的全球獨家開發權利，隨即又與輝瑞達成了合作。輝瑞獲得UCART19在美國的獨家開發及商業權利，施維雅保留UCART19在全球其他國家的商業開發權利。

2016年5月6號，第二例白血病兒童在倫敦接受了法國Cellectis公司的「designer immune cells」（UCAR-T）治療後6個月，仍然在持續緩解。

那這項技術為何能夠獲得各大製藥公司的青睞呢？

Cellectis的CAR-T細胞株不同於傳統的CAR-T療法。Cellectis公司通過使用TALEN基因編輯技術「關閉」導致人體排異反應的基因，將CAR-T製備成UCART（通用CAR-T）。這種利用同種異體方法（allogeneic）開發而成的CAR-T療法，不需要依據患者進行相應的修飾，而是直接將來源於非患者(non-patient) 供體的T細胞進行工程化，可用於多個患者的治療。

UCAR-T的原理（視頻來源http://v.qq.com/x/page/h0172tfvt6l.html）

該方法與自體移植的CAR-T方法不同，後者是將來自患者自身的T細胞進行工程化，用於患者自身腫瘤的治療，包括諾華、Kite製藥、Juno在內的CAR-T在研公司採用的均是自體移植方法。除了耗時費力，還面臨著治療費用昂貴，以及極度個性化帶來的難以標準化等問題。

研發管線（圖片來源 Cellectis官網）

相比於自體移植CAR-T療法的局限性，Cellectis公司的通用型CAR-T產品更具優勢。包括普遍適用性，而且能夠工業化生產獲得標準化的現成產品，同時這些產品可被冷凍運往全球任何地方立即使用，這無疑使得Cellectis在CAR-T領域擁有了巨大的優勢。

今天我們要說的是不僅僅是Cellectis公司的通用型CAR-T產品多麼的牛逼，小編髮現他們的管理層也不簡單啊！紐約時間6月28日，Cellectis公司宣布任命Rainer Boehm, M.D.和Hervé Hoppenot成為其董事會成員。

這裡小編想說的是，RainerBoehm和Hervé Hoppenot都和瑞士製藥巨頭諾華有著不淺的關係……

Rainer Boehm（圖片來源 cancercare.org）

Rainer Boehm在諾華工作了29年，在地區和全球各地擔任高級管理職務，從事市場營銷以及和醫療事務。領導包括美國和加拿大在內的所有新興市場地區，為腫瘤學或製藥部門服務。作為諾華製藥的全球首席商業官（CMO）、醫療事務官（CSO）、臨時首席執行官（CEO）以及Division Head Pharma。在Rainer的職業生涯中，他推出和監督了許多品牌的商業化，其中包括Femara、Zometa、Glivec、Cosentyx以及Entresto。這次加入Cellectis公司董事會，旨在為其藥物商業化提供戰略意見，以加強Cellectis的市場領先地位。

Hervé Hoppenot （圖片來源 Incyte官網）

另一位新成員Hervé Hoppenot，於2014年加入Incyte公司擔任總裁兼首席執行官（CEO），並於2015年被任命為董事會主席。在加入Incyte之前，Hoppenot先生是諾華腫瘤部門的總裁，這個腫瘤部門在在50個國家擁有8000名員工，其中包括該行業最大的研發管線，全球銷售額達110億美元。

此次Hervé Hoppenot選擇加入Cellectis公司董事會，他表示：「儘管腫瘤學領域取得了許多進展，但仍然需要繼續推進以滿足患者的需求，而Cellectis研發的通用型CAR T免疫療法有著不可估量的潛力。不久的將來，一定有機會為治療癌症做出重大貢獻。

總而言之，在UCART19、UCART123相繼獲得美國FDA研究型新葯一期臨床試驗批准之後，Cellectis公司處於一個重要的增長時期，Rainer Boehm和Hervé Hoppenot兩位大咖的加入對其開發下一代CAR-T細胞免疫療法是相當有利的。

Cellectis公司的首席執行官André Choulika表示：「Rainer在藥物商業化方面的經驗以及Hervé在腫瘤學方面的豐富專業知識，將為我們的團隊帶來重大的利益，我們將繼續進行創新，將UCART候選產品推向臨床。」

雖然諾華和Kite的CAR-T產品現在已經處在上市前夕了，但如果UCART的後續臨床試驗證明其安全有效，其所帶來的治療效益將會遠遠超過自體CAR-T療法。與此同時也將解決細胞藥物的工業化難題，做到真正的「off-the-shelf」。

相信Cellectis公司憑藉著傳統的CAR-T療法無法比擬的優勢一定會後來居上，這次首位患者的入組並且接受治療代表了Cellectis的一個重要里程碑，它將提供豐富寶貴的更多專業知識和試驗數據，進一步驅動通用型CAR-T的發展，現在，我們期待著Cellectis能夠帶來更多的臨床好消息，早日為廣大癌症患者提供滿足的醫療需求。

參考出處

https://www.cellectis.com/

https://www.incyte.com/

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