中國黑馬閃耀全場，多項CAR-T數據今日公布

▎葯明康德/報道

今日，正在芝加哥舉辦的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會公布了多項CAR-T療法的最新數據。除了bluebird bio/Celgene、Kite、Juno等知名的CAR-T療法新銳外，來自中國的南京傳奇生物科技（Nanjing Legend Biotech）給業內帶來了驚喜——這家公司的CAR-T療法在多發性骨髓瘤的治療上展現了非常優異的成績，諸多行業媒體也一致將這家低調的公司稱為本屆ASCO年會上的一匹黑馬。

客觀緩解率達100%！來自中國的傳奇

由南京傳奇帶來的CAR-T療法LCAR-B38M是一款靶向BCMA（CD269）的CAR-T療法，這類蛋白在血液癌症細胞上普遍存在。在一項有35名複發性或耐藥性多發性骨髓瘤患者參與的臨床試驗中，該療法的客觀緩解率達到了100%。在最早接受治療的19名患者里，14名達到了嚴格的完全緩解（sCR），剩下5名出現部分緩解，其中4名的狀況非常良好。值得一提的是，該試驗中5名經治超過1年的患者依舊處於sCR期。

南京傳奇帶來的出色CAR-T治療數據（圖片來源：南京傳奇）

「儘管研究還處於早期，但這些數據強烈表明這款CAR-T療法能讓多發性骨髓瘤出現緩解，」密西根大學（University of Michigan）的腫瘤學專家Michael S. Sabel教授說：「對於難治的癌症來說，如此高的緩解率相當罕見。這表明免疫療法與精準醫學的研究終於迎來了回報。我們希望在多發性骨髓瘤與其他癌症的成功治療基礎上，能迎來更多新研究。」

南京傳奇的首席科學官Xiaohu (Frank) Fan博士（圖片來源：endpts.com）

南京傳奇的首席科學官Xiaohu (Frank) Fan博士透露，該公司計劃在中國招募100名患者參與臨床試驗。在美國，類似的臨床試驗有望在2018年啟動。

Juno新款CAR-T療法安全性好，療效佳

Juno的JCAR017療法靶向的是在幾乎所有B細胞惡性腫瘤上都有表達的CD19抗原。它由固定比例的CD4：CD8 T細胞組成，並且使用了4-1BB的共刺激結構域，這使得這款療法與其他直接靶向CD-19的CAR-T療法有所不同。

在一項名為TRANSCEND的臨床試驗中，研究人員評估了JCAR017在複發性和難治性的侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤中的療效。在核心分析組（core analysis group）中，該療法的總緩解率（ORR）為86%，完全緩解率（CR）為59%。其中，採用第一種劑量（5000萬個細胞）的患者其ORR為58%，CR為42%，採用第二種劑量（1億個細胞）的患者ORR與CR分別為78%與56%。對於在經治3個月後病情出現緩解的患者，研究人員進行了長達至少6個月的隨訪，並發現其中90%的患者依舊處於緩解期。值得一提的是，在核心分析組中，有66%的患者沒有出現任何細胞因子風暴或其他神經毒性。

「我們為持續緩解率和早期生存率的數據感到振奮，」Juno的研發總裁Sunil Agarwal博士說道：「我們也對早期的安全性數據感到鼓舞。大部分接受治療的患者沒有出現細胞因子風暴或神經毒性，表明我們療法的潛力。」

無人複發，bluebird bio/Celgene療法效果持續出色

由bluebird bio和Celgene帶來的CAR-T療法bb2121靶向的同樣是BCMA（CD269）。在多發性骨髓瘤的治療中，這款療法展現出了持久的出色療效。研究人員在臨床試驗中招募了21名接受了幹細胞移植療法，但未起反應的多發性骨髓瘤患者。他們曾接受的療法中位數高達7項，表明這些患者能使用的治療方案極為有限。

經過bb2121的治療後，有15名患者的數據被用於療效的評估。其中，27%的患者出現了完全緩解，47%的患者出現了非常好的部分緩解，其餘的患者為部分緩解。換句話說，在這15名患者中，緩解率為100%。此外，這些患者的疾病複發率為0%。

「這些先前接受過大量治療的患者沒有多少治療方案，這表明我們中期數據的重要性，」Celgene的血液學與腫瘤學總裁Michael Pehl先生說道：「這些患者的持續性反應與可控的安全性數據非常讓人激動，我們相信這款療法能為這部分患者帶來希望。」

治療急性淋巴性白血病，Kite最新療法完全緩解率達73%

Kite在ASCO上公布了最新ZUMA-3 1期臨床試驗的數據。其CAR-T療法KTE-C19在複發性/難治性的急性淋巴性白血病的治療中收穫了非常好的療效，完全緩解率達73%。

「大部分急性淋巴性白血病的成人患者會經歷疾病複發，因此預後相當差，」Kite的研發執行副總裁兼首席醫學官David Chang博士說道：「我們對ZUMA-3試驗至今取得的成績感到振奮。要知道，這些患者群體極難治療。這款療法有望拯救患者的性命，滿足他們的巨大需求。在啟動關鍵的2期臨床試驗前，我們計劃優化細胞的劑量。」

參考資料：

[1] Chinese cell therapy effective in small multiple myeloma trial

[2] Nanjing Legend wows ASCO researchers with early data on a BCMA-targeted CAR-T contender

[3] ASCO dark horse Nanjing Legend Biotech shines with promising CAR-T data

[4] Unknown Nanjing Legend Emerges as a CAR-T Phenom at ASCO

[5] Juno Therapeutics Presents Updated TRANSCEND NHL 001 Trial Data Demonstrating High Durable Response Rates in Patients with Relapsed or Refractory CD19+ Aggressive Non-Hodgkin Lymphoma

[6] With one BLA at the FDA, Kite hustles along impressive new leukemia data and sounds a note of caution on safety

[7] Investors Sigh With Relief as bluebird bio (BLUE), Celgene (CELG) s CAR-T Candidate Keeps Multiple Myeloma Patients Relapse Free

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