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福泰囊腫性肺纖維化組合藥物顯示療效

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CF是一個單基因疾病,由於一個叫做CFTR的離子通道功能異常造成,全球約有7萬病人。這個離子通道調控水、氯離子平衡,如果功能異常可導致多種器官功能障礙,但肺功能障礙是最常見、最致命的異常。現在已知至少有1000多種CFTR變異,可從多個方面導致CFTR功能障礙,如CFTR合成減少、無法正常摺疊、無法到達細胞膜、通道無法開關、在膜內半衰期過短等。

80年代一個美國商人Joe O』Donnell的12歲獨子Joey死於囊腫型肺纖維化,過去30幾年Joe O』Donnell共籌資1億美元,是首個CF藥物ivacaftor(商品名Kalydeco)發現和上市的最核心人物之一。現任美國國立衛生研究院主任Francis Collins則是CFTR基因的發現者之一,今天他說這些結果曾是當年大家的夢想。福泰在業界尚未對孤兒葯價值充分理解的時候從CF基金會接手ivacaftor的商業開發,並於2012年成功上市。Kalydeco是第一個獲得FDA突破性藥物地位的新葯。

但Kalydeco只有4%的g551d變異患者受益。加入tezacaftor雖然擴大了適用人群,但療效不如Kalydeco在g551d變異患者顯著。今天的三個三葯組合都顯示類似Kalydeco在g551d變異患者的療效,而適用人群幾乎涵蓋所有CF病人。一位CF患者母親說Orkambi(Lumacaftor、ivacaftor組合)很好,但今天的三葯組合如入天堂。CF曾經是必死的不治之症,早期對CF的描述是吻這些孩子時候有鹹味(因為氯離子),令人不寒而慄。現在多數CF患者疾病有望得到控制,這是現代科技對人類做出的無可代替的貢獻。

福泰充分體會到過去10年支付環境的巨變。他們的大眾常見病丙肝藥物Incivek曾是市場吸收最成功的上市新葯,上市第一年就銷售超過10億美元。但很快療效更優異的新一代丙肝藥物就把Incivek擠出市場,2013年以白菜價賣給楊森。這是最早專利遠未到期、也無安全問題、純粹因為更好產品出現被擠出市場的例子,這在以前的慢性病藥物市場從未發生過。另一個新生事物是孤兒葯的崛起。CF這種罕見病藥物在20世紀難以成為重磅藥物,但新的支付環境獎勵真正創新,據估計這些組合可能成為40-60億美元的超重磅藥物。巨變中福泰一得一失,現在市值已超300億美元。

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