首次人類胚胎編輯實驗完成

科技 07-28

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作者｜大琴

編輯｜陳光

微信公眾號ID｜Xtecher

據Technology Review 報道，最近美國完成了編輯人類胚胎的首次實驗。該實驗由俄勒岡健康與科學大學的科學家 Shoukhrat Mitalipov領導的一個團隊利用基因編輯技術 CRISPR 完成。

對於編輯人類胚胎，和世界各國的科學家們一樣，美國科學家們一直是懷著一種敬畏、艷羨和警惕的態度。此次完成首次編輯人類胚胎的實驗也飽受爭議。據悉，截至目前，在編輯人類胚胎領域，中國科學家們也只是發表了三篇編輯人類胚胎基因的論文，並沒有任何實際行動。

在胚胎實驗上，有人認為Mitalipov的研究是一項新的突破，它表明我們可以安全有效地糾正導致遺傳性疾病的缺陷基因。

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在受精的時刻將基因編輯過的化學物質注射進人類卵細胞當中，該技術旨在修正父、母輩中導致遺傳性疾病的缺陷基因

在所有這些被編輯過的胚胎中，沒有一個胚胎會被允許繼續發育，更不用說打算植入人類的子宮了，但是此次試驗可能是通向第一代轉基因人類旅程中的一個重要里程碑。

通過改變人類胚胎的DNA代碼，科學家的目標是想證明他們能夠消滅或糾正導致遺傳性疾病的缺陷基因，如β—地中海貧血。通過卵子和精子等生殖細胞，轉基因人類能將自己改變後的基因傳遞給自己的後代，因此該過程也被稱為「基因工程」。

一些批評者認為該實驗是種族實驗，會打開「設計嬰兒」之門。這遭到了一系列宗教組織和民間社會團體和生物技術公司的強烈反對。美國情報界去年曾表示CRISPR是一個潛在的「大規模毀滅性武器」

Shoukhrat Mitalipov：美國第一位已知的編輯人類胚胎的科學家

和Skype相關人員接觸的時候，研究員Mitalipov拒絕對實驗的結果發表評論，他表示他正在等待相關公布。但其他的科學家證實這是首個使用CRISPR編輯人類胚胎的實驗。加州La Jolla研究所研究員、該實驗的聯合研究員Jun Wu表示：「這是美國第一份編輯人類胚胎的實驗報告。」

以上內容所有版權屬於原作者，僅出於傳播資訊目的翻譯轉載

了解完上述既定事實，Xtecher想和大家一起來了解下CRISPR技術以及學界和業界對其的態度。

基因編輯的神器：CRISPR技術

基因編輯工具CRISPR，可利用酶（白色）和RNA引物（藍色）通過DNA片段（紅色）在特定的區域來剪切DNA。

但你可以用一種更為白話的方式理解這項技術的價值：我們如果把人的基因組比喻成一本百科全書的話，這本百科全書有三億個字元，有很多很多的章節、段落，而CRISPR可以在百科全書里，像Word的編輯功能一樣，準確地搜索到這個書里的任何一個句子、任何一個單詞，然後把這個單詞的任何兩個字元之間切開——CRISPR的本質，是一把可編程的剪刀。

經過幾年的發展CRISPR技術已經成為科學家修飾DNA的常用工具。由於CRISPR的精準編輯功能，使得它已經在一些人類致命性疾病上已經具有廣泛的應用，並開發出了一些基因治療手段。

無論是通過華人科學家張鋒，還是中國的知名遺傳學者黃行許教授，以及美國哈佛大學的George Church教授等，我們認識到了CRISPR基因編輯是近年來的熱點技術。2013年兩篇發表在《科學》上的論文開創了CRISPR基因組編輯技術的新時代，隨後生命科學界颳起了CRISPR風暴，迄今為止CRISPR方法已迅速席捲了整個動物王國，成為DNA突變和編輯的一種重要技術。

最近，也有外媒報道，利用Crispr基因編輯技術，科學家將GIF動圖轉存到了活細菌上；DARPA投資6500萬美元用於開發基因編輯技術等等。

在本篇譯文中，美科學家完成編輯人類胚胎的首次實驗表明，我們可以對人類胚胎DNA進行修飾。但是，由於編輯胚胎基因將會對後代產生影響，還會產生一系列的倫理和道德問題等，很多人對胚胎DNA編輯持否定態度。值得特別指出的是，此次編輯人類胚胎的美國團隊也明確表示，所有被編輯過的胚胎都不會被允許繼續發育。

飽受非議

美國再生醫學聯盟的主席Edward Lanphier聯合4位學者曾在Nature雜誌上發表評論文章，號召研究者們暫時不要對人類生殖細胞進行基因編輯。因為用現有技術對人類胚胎進行基因編輯，可能對後代產生無法預測的後果，尤其是萬一改造出了具有「黑暗超能力的嬰兒」時，人類或將無法控制局面。

基因編輯技術的先驅Fyodor Urnov也曾與Lanphier共同指出：「這樣的技術可能被利用，進行非治療性的基因編輯。我們擔心這樣的倫理問題會引起公眾抗議，影響基因編輯技術在醫療領域的美好前景。」現在有許多研究團隊正在嘗試用基因編輯工具（尤其是CRISPR）治療人類的基因缺陷（比如校正白細胞）。他們擔心，用基因編輯製造「設計嬰兒」會使這一技術遭到全方位的抵制。生殖細胞基因編輯（改造胚胎、卵子或精子）一直是人們關注的焦點，因為這樣基因修飾會代代相傳影響後代。Lanphier他們認為需要停下任何涉及人類胚胎的生殖細胞基因編輯。

《科學》雜誌曾採訪了波士頓兒童醫院的George Daley教授，其認為在現在人類對胚胎DNA基因編輯認知不全的情況下，就允許對生殖細胞的改造的確為時過早，即使在今後技術成熟了也需要獲得當事人的同意，讓其清楚地認識到，這些基因修飾是可以遺傳給後代的。

儘管，有如此多的人反對對人類生殖細胞進行基因編輯，不過目前基因編輯技術也在人類生殖細胞的編輯之外的領域取得了一些進展。資深科學家Fyodor Urno所在的公司，還有其他的許多機構都已經採用了基因編輯工具來診斷人類的遺傳缺陷（例如，對白細胞的編輯）。只是，如果要想消滅那些遺傳學疾病，這就需要科學來從人類胚胎來進行研究，而這又涉及眾多的倫理、道德問題及許多未知風險。

業界聯合聲明

2015年12月1日，在CRISPR技術取得重大突破的一年後，全球基因頂尖學者聚首華盛頓，召開了歷史性的人類基因組編輯國際峰會（International Summit on Human Gene Editing），會議直指人類基因編輯的倫理邊界。

經過3天針鋒相對的激烈討論，由舉辦此次大會的中國科學院、美國國家科學院、美國國家醫學院、英國皇家醫學院聯合簽署，達成了以下原則聲明：

（1）基礎研究和非臨床研究領域：

在合法情況下，明確需要大量展開以下基礎科研項目：人類細胞基因序列編輯技術研究；臨床治療潛力與風險的評估；人類胚胎與性細胞生物學研究。如果在研究過程中對人類胚胎或性細胞進行了編輯，將嚴禁繼續將其孕育。

（2）臨床治療研究體細胞領域：

醫學上體細胞中的基因編輯已經有一些研究在進行中，例如使用基因編輯鐮狀細胞貧血來改善血細胞對癌症的免疫能力。目前需要了解包括不精準編輯在內的風險，以及醫用上的更多可能性。由於體細胞編輯後只對細胞所有者起作用，這些個人可以接受嚴格的基因治療評估，以備為以後的治療評估風險與收益。

（3）臨床治療研究生殖細胞領域：

理論上，基因編輯可以用於配子（帶有父母其中一方基因的性細胞）或胚胎，並孕育成嬰兒，編輯後的遺傳信息將延續到下一代，進入人類基因池。該領域的研究計劃範圍主要覆蓋治療嚴重遺傳疾病，以及人體功能的「增強」。此種編輯有可能帶給人類全新的、正向的基因改變。

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