GSK全球研發中心戰略布局細胞和基因療法，攜手美天旎共創整體解決方案

近日陸續有業內消息傳出，傳統葯企GSK將關閉專註於神經疾病研發工作的中國張江研發中心，一時間，引發眾多關注，甚至有部分評論稱，該中心的關閉標誌著一個時代的終結。GSK之所以做出如此調整，固然與神經疾病藥物研發失敗率居高不下有關，但同時與其全球業務方向的調整也不無關係。

最近幾年，GSK在細胞、基因治療領域動作頻頻。早在2016年3月，GSK與Miltenyi Biotec達成戰略合作協議，利用美天旎自動化細胞處理系統CliniMACS Prodigy，共同開展細胞和基因治療的研究； 2017年5月，又獲得美國bluebird Bio的慢病毒載體平台的全球許可協議，用於基因療法的開發和商業化。一系列的布局，表明GSK對腫瘤細胞、基因治療的關注，也意味著細胞、基因治療在腫瘤治療中的無限潛力。

在今年的全球生物學大會(Global BioConference ，GBC 2017)上，GSK公司研發部高級副總，Joseph Tarnowski 博士做了題為 「InitiatingCell and Gene Therapy: New Progress for the Pharmaceutical Industry」的演講。此次會議在韓國舉辦，以「生物製藥——引領第四次工業革命」為主題，來自世界各地的2000多位生物製藥領域的專家學者、葯企高管前來參會，包括GSK、諾華、輝瑞、強生等知名跨國葯企高管都在此次會議的不同論壇中做了精彩的演講，分享經驗的同時，也就大家關注的熱點問題進行了討論。

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下面小旎就來帶您解讀Joseph Tarnowski 博士在此次大會上的演講，一起學習跨國葯企在細胞和基因治療領域的成功經驗。

Joseph Tarnowski 博士從一個全球布局的跨國葯企的視角，對競爭日益激烈、前景特別看好的細胞和基因療法領域，給出了獨到的見解：

1. 細胞和基因療法可以用來精確應對以往靠化合物和大分子藥物無法治癒的疾病；

2. 從基因和細胞水平對疾病進行更徹底的治療，而不僅僅是緩解癥狀，這是具有革命意義的；

3. 細胞和基因療法是可能轉化成為像藥物一樣，能夠真正應用於臨床；

4. 對一些罕見病（如ADA- SCID腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷症）、疑難病（如ALL急性淋巴細胞白血病）進行細胞和基因療法，有著無以倫比的優勢；

5. 從療程和費用上看，與傳統藥物相比，細胞和基因療法有很大潛力減輕病人的醫療費用負擔。

在關於大型跨國葯企是如何研發細胞療法並將其商業化的熱點問題上，Joseph Tarnowski 博士以GSK成功獲批的Strimvelis療法為例做了深入淺出的介紹（Strimvelis療法：一種自體CD34+造血幹細胞轉導表達腺苷脫氨酶ADA，治療ADA-SCID患兒的糾正性基因療法）。他指出病毒載體的製備、細胞製備、QC、細胞製品的短效期及面臨的生產運輸問題等，都是制約細胞和基因療法商業化的關鍵因素，而GSK公司在Strimvelis療法的研發和應用過程中已經逐漸摸索形成了標準化和規範的流程和經驗：

1. 大規模的病毒載體製備和純化工藝改進，以及從貼壁細胞到懸浮細胞的應用；

2. 以美天旎CliniMACS Prodigy系統為平台的全自動化的全封閉的細胞製備工藝；

3. 對病毒載體和細胞製品嚴格的放行檢測【檢測標準見下圖，點擊圖片可查看大圖】；

對細胞製品的檢測

對病毒載體的檢測

4. 商業化工藝驗證和生產周期管理，如：對比自動化工藝獲得的細胞製品的質量參數變化、凍存工藝對細胞產品效期的延長和影響等。

不難發現，在細胞療法的有效性被廣泛驗證和認可的今天，生產製備工藝和供應鏈的管理，將是制約細胞療法應用普及的瓶頸。也正如之前對諾華CAR-T細胞療法成功原因的解析一樣，這必將成為各細胞治療公司成功與否的分水嶺。

Joseph Tarnowski 博士在此次演講中多次提到美天旎CliniMACS 系統全自動化的細胞生產和製備，可見其在GSK細胞療法研究中的重要作用和地位，對此，小旎不勝榮幸，同時，內心也著實期盼著CliniMACS系統能在細胞療法研究領域發揮更大的作用，推動轉化醫學的進步

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