里程碑！FDA批准全球首款CAR-T療法，定價47.5萬美元

繼吉利德宣布以119億美元收購CAR-T先驅Kite之後，今早，又傳來一重磅消息！FDA正式批准諾華突破性CAR-T療法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，用於治療複發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL），定價47.5萬美元。這是FDA批准的首款CAR-T療法，也是FDA批准的第一個基因治療藥物，具有里程碑意義。

在美國，ALL是最常見的兒童癌症，15歲以下兒童癌症患者中，ALL占的比例約達25%。然而，目前來說，複發或難治性 ALL患者的有效治療選擇是有限的。對於多次複發或難治性兒童和年輕成人B細胞ALL患者來說，他們的5年無病生存率低於10%-30%。

7月12日，美國FDA腫瘤藥物諮詢委員會（Oncologic Drugs Advisory Committee，ODAC）以10：0的投票結果一致推薦批准諾華公司的CAR-T療法CTL019的生物製劑許可申請（BLA）。預計FDA將於2017年10月3日作出最終決定。FDA正式批准諾華CAR-T療法的這一決定比預定的時間提前了1個月。

CAR-T不同於典型的小分子或生物治療，因為它是使用患者自己的細胞訂製的療法。簡單來說，這類療法是從患者體內分離出T細胞，在體外對T細胞進行改造，為其裝上能夠特異性識別癌細胞的「導航」——嵌合抗原受體（CAR）後，再將這類「改裝後的CAR-T細胞」進行擴增，回輸到患者體內，發揮特異的抗癌作用。

FDA將細胞因子釋放綜合征（CRS）列為 Kymriah的黑框警告，提供了風險評估與減輕策略。同時擴大羅氏的tocilizumab（托珠單抗，IL-6R單抗）批准，用於對抗CAR-T療法誘導的嚴重或威脅生命的細胞因子釋放綜合征。

CAR-T細胞的製備和生產一直是備受關注的問題。據官網介紹，諾華的方法是利用低溫貯藏（cryopreservation）保證生產和治療的可行性。諾華位於新澤西的設備已經為全球臨床試驗中的數百名患者生產了CTL019。諾華認為，在細胞治療的生產中，經驗非常重要。公司此前的經驗將成為CAR-T療法商業化生產的良好基礎。公司也將在生產方面進一步做出投資。

備註：本文部分內容參考自葯明康德、醫藥魔方等。

參考資料

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