美國批准CAR-T療法上市，千億美元級市場引發爭奪戰

2017年8月28日，美國吉利德科學公司以119億美元收購凱特生物公司這一新聞的熱度還未散去，緊接著8月30日，美國FDA正式批准諾華公司突破性CAR-T療法 Kymriah上市的這一重磅消息再次讓CAR-T療法登上了國內外各大媒體的頭條。Kymriah成為FDA批准的首個CAR-T療法，也是FDA批准的第一個基因療法細胞藥物。至此，備受矚目且略帶爭議的CAR-T療法正式登上抗癌舞台，這輛豪車，正式上路了。

FDA的首張上市通行證再次「點燃」癌症可能被治癒的希望之光，業內公司之間的爭奪戰勢必也將愈演愈烈。

作為癌症免疫治療的關鍵組成部分，CAR-T療法的發展一直備受矚目。不同於傳統的藥物，這類療法是一種活的細胞療法。簡單來說，CAR-T療法是從患者體內分離出T細胞，在體外對T細胞進行改造，為其裝上能夠特異性識別癌細胞的「導航」——嵌合抗原受體（CAR）後，再將這類「改裝後的CAR-T細胞」進行擴增，回輸到患者體內，發揮特異的抗癌作用。

近幾年，CAR-T療法在治療惡性血液學腫瘤方面取得了令人振奮的成績。全球第一位接受試驗性CAR-T療法的兒童患者（急性淋巴性白血病患者）Emily Whitehead現在已經12歲了。她在接受CAR-T療法治療的5年後仍然沒有複發。

2016年，受Juno暫停CAR-T療法 JCAR015臨床研究、諾華關閉細胞與基因療法部門等事件的影響，CAR-T療法的前景受到了一些質疑。然而，進入2017後，CAR-T療法接連迎來了多個裡程碑，證明了其作為一個全新抗癌療法的絕對實力。

2017年3月，CAR-T領域領軍企業諾華宣布FDA已為其CAR-T療法CTL019的生物製劑許可申請（用於治療複發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病）頒發了優先審評資格。5月，Kite Pharma的CAR-T療法axicabtagene ciloleucel（先前被稱為KTE-C19）也拿到了優先審評資格，適應症為複發或難治性非霍奇金淋巴瘤。

2017年7月13日，美國FDA腫瘤藥物諮詢委員會專家以10：0的投票結果一致推薦批准其CAR-T療法CTL019用於治療複發或難治性(r/r)兒童和年輕成人B細胞急性淋巴細胞白血病。這一投票結果被認為是癌症免疫療法領域的又一里程碑。

CAR-T療法如此火熱，製藥公司為其「花錢」的例子並不少。但8月底吉利德以高達119億美元的價格收購Kite多少讓人驚喜和意外。此前，儘管有很多製藥巨頭涉足CAR-T領域，但大多數是以合作的形式。這種「一鍋端」的收購讓人看到了吉利德不一樣的決心。公司總裁兼CEO John F.Milligan博士表示：「這次收購Kite將讓吉利德一舉成為細胞治療的領導者。」

據Coherent Market Insights分析，CAR-T療法的未來市場空間預計在350億美元-1000億美元之間。千億級的市場，國內外公司已經上演爭奪戰，目前，國際上走在前列的公司包括前文中提到的諾華、Kite Pharma、Cellectis、Juno等。此外，包括輝瑞、施維雅、新基、吉利德等巨頭也在積極介入這一領域。

近幾年，國內也湧現出一批加入CAR-T療法競爭的公司。其中復星醫藥、西比曼生物、思安醫療、斯丹賽公司已經走在行業前列，南京傳奇、中源協和、科濟生物等公司也在大手筆布局CAR-T細胞治療。

在這些致力於CAR-T療法研發的中國公司中，有一些取得了世界或國內領先的研究進展。下面我們就為大家詳細的分析一下國內這些做CAR-T企業的研發及臨床試驗進展情況：

復星醫藥

2017年1月11日，復星醫藥通過旗下全資子公司與美國Kite Pharma公司成立復興凱特，擬引進Kite 公司的CAR-T治療產品KTE-C19，為淋巴癌患者帶來全球領先的治療手段，其T細胞免疫療法在癌症治療領域處於國際前沿。主打產品KTE-C19是一種研究中的嵌合抗原受體CAR-T細胞治療產品，用於治療白血病及複發難治的B細胞淋巴瘤，目前尚處於研發和臨床階段。該產品也是本次合作擬引進的首個產品。

除了中國市場，復星醫藥還與日本第一三共株式會社實現戰略合作，雙方將共同致力於KTE-C19產品在日本的研發、商業化，以革新日本癌症患者治療方式。

西比曼生物

西比曼生物科技(上海)有限公司專註於打造多元化細胞治療技術平台——腫瘤免疫細胞治療技術平台和幹細胞技術平台，2014年在美國納斯達克掛牌上市，成為首個在納斯達克上市的中國細胞治療生物醫藥科技公司。西比曼在2015年2月以1200萬元收購中國人民解放軍總醫院(301醫院)及其生命科學院分子免疫學研究室韓為東教授的4項CAR-T技術專利，併合作進行難治性惡性血液腫瘤和惡性實體瘤的臨床研究。

思安醫療

武漢思安醫療技術有限公司是華中地區CAR-T免疫細胞治療領域的標杆和領軍企業，也是國內在細胞免疫治療領域技術儲備相對完備的公司，近年發展迅速。思安醫療聯合武漢協和醫院共建了華中地區唯一一家專業化的腫瘤免疫細胞治療的省級平台——「湖北省腫瘤疾病細胞治療臨床醫學研究中心」，開展以CD19為主要靶點的CAR-T免疫細胞治療技術臨床應用研究，截止目前，思安醫療已在武漢協和醫院完成25例難治複發急性B淋巴細胞白血病的臨床試驗，22例達到完全緩解，同時，思安醫療已於今年7月完成了湖北省首例異體CAR-T免疫細胞治療，這對於移植複發的血液腫瘤病人具有重大意義，與此同時，該公司也已完成多項包括CD20CD22CD33BCMA等靶點的CAR-T免疫細胞治療技術的研究，也即將進入臨床！

斯丹賽生物

2009年，斯丹賽生物技術有限公司成立於上海浦東新區張江高科技園區，由國家傑出青年基金獲得者肖磊博士創建，主要從事幹細胞與再生醫學、分子生物學的新技術、新材料和新產品研發。斯丹賽是2016年全球在CAR-T領域以公司為通訊單位發表論文最多的生物技術公司，目前已完成41例複發難治性白血病多中心臨床試驗，34例完全緩解，33例達到微小疾病殘留陰性(MRD-)。公司近期開展的2例淋巴瘤CAR-T治療和3例人源CAR-T成人白血病治療也都實現了完全緩解。

南京傳奇

南京傳奇生物科技有限公司成立於2014年，專註於研究和發展CAR-T免疫治療，在多發性骨髓瘤的治療上展現了非常優異的成績。LCAR-B38M是南京傳奇研發的一款靶向BCMA的CAR-T療法。根據數據顯示，在一項35例複發性或耐藥性多發性骨髓瘤患者參與的臨床試驗中，該療法的客觀緩解率達到100%。在最早接受治療的19例患者中，南京傳奇對其觀察隨訪4-14個月以上。其中14名患者持續達到嚴格完全反應診斷標準，5位出現部分緩解。

中源協和

2016年4月，中源協和出資5800萬購買了中國醫學科學院血液病醫院(血液學研究所)擁有的兩項CAR-T專有技術及依託於該技術申請的相關專利。通過收購免疫細胞領域專有技術，中源協和擁有獨特的免疫細胞製備核心技術，並與血研所合作進行技術推廣和臨床申報，使公司免疫細胞技術實力進一步增強。

中源協和所購買的專利具有獨特的核心技術，擁有抗CD19、抗CD33單鏈抗體序列技術，在此基礎上構建了不同序列結構的一代、二代和三代的CAR，且技術具有延展性。技術產品除可應用於白血病患者的治療，還可用於其他惡性血液腫瘤的治療，如淋巴瘤等。

科濟生物

科濟生物成立於2014年10月30日，主要進行對CAR-T細胞免疫治療技術的研究，公司目前擁有大量在研項目，且大部分已處於臨床Ⅰ期階段，其中包括全世界第一個針對肝細胞肝癌(HCC)以及針對多形性腦膠質瘤(GBM)臨床研究，2014年11月科濟生物完成A輪融資。2016年1月25日再次獲得3000萬美元的B輪融資，由韓國最早的風險投資公司KTB Ventures以及Jolly Innovation Ventures領投，Kaitai Capital和JIC Genesis Fountain Healthcare Ventures等參投。

小結

中國政府已將CAR-T免疫療法納入國家「十三五」發展規劃。隨著國內CAR-T治療技術研發能力的不斷提高，CAR-T技術在腫瘤治療方面適應症不斷的擴寬，未來必將有更安全、更有效、適應症更廣的CAR-T系列治療產品進入臨床應用，救治和服務於廣大患者。

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