Nature：人類胚胎基因編輯的最新研究成果！

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英國科學家首次在用基因編輯人類胚胎的研究中揭示了一種生育「主導基因」的作用。

這是英國第一項此類研究，它可以幫助發現複發性流產的原因，並幫助找到更有效的生育治療方法。當然，它也帶來了倫理爭議——將這種具有爭議的基因編輯技術用於臨床來修正缺陷甚至是增強人類胚胎是否合適。

倫敦弗朗西斯·克里克研究所（Francis Crick Institute）的Kathy Niakan博士主導了這項研究，他說：「我們的研究是第一次使用基因組編輯來了解基因在早期胚胎髮育中的作用。這些知識可用於改善IVF治療，並使我們進一步理解懷孕失敗的原因。」

Kathy Niakan博士

Niakan的研究團隊在英國首次對人類胚胎的基因進行編輯，而此類實驗只在中國和美國少量進行過。這些實驗的目的是研究如何通過基因編輯來預防某些遺傳疾病。

而最近的這項研究工作則關注於受精卵在前7天的發育中成為胚囊的基本生物學過程。只有到達胚囊階段才有可能成功地植入子宮。

研究團隊使用了41個人類胚胎，它們來自於接受試管受精治療的夫妻剩餘的受精卵，科學家們使用基因編輯工具Crispr/Cas9對DNA進行精準剪切，並關閉了一種名為OCT4的基因，該基因在胚胎髮育早期非常重要。這項剛剛在線發表在《Nature》上的研究表明，這個基因對於胚胎從一團相同的細胞轉化為胚囊至關重要，胚囊包括三種細胞，分別在接下來形成胚胎、胎盤和卵黃囊。

在顯微鏡下，被編輯的胚胎開始正常地分裂，但經過不斷重複的分裂擴張之後，卻不會到達下一個階段便失敗了。

科學家們認為，OCT4基因活性降低可能是胚胎無法成功植入的原因，從而導致流產。治療這種情況並不一定要用基因編輯，可以通過改善胚胎在體外受精過程中的培養方式來增強這種基因的活性。

劍橋大學Bourn Hall生育診所的Kay Elder說，這項技術可以幫助提高體外受精的成功率，目前體外受精成功率很低。她說：「很多胚胎被困在培養物中，或者在植入之後無法繼續發育。這項研究可以幫助不孕不育夫婦，使我們能夠確定保證人類胚胎髮育成健康嬰兒的必要因素。」

在使用小鼠的研究中，不孕治療的失敗率降低了，這些研究被視為弄清楚基因在胚胎髮育期作用的最好方法。最近的研究關注於這種方法的缺點，發現OCT4基因在人類胚胎髮育期的作用與在小鼠身上不同。

倫敦國王學院的Dusko Ilic說：「這是意料之外的，因為所有哺乳動物甚至是非哺乳動物的胚胎髮育最早期都是類似的。這項研究又一次證明，利用動物模型得到的研究成果並不總是適用於人類。」

越來越多的研究人員開始使用Crispr-Cas9這種基因編輯技術，該技術在4年前才被發明，但是已經對生物醫學研究產生了革命性的影響。科學家們可以利用該技術精準地編輯基因，比如剪切DNA鏈以關閉基因，甚至是修正基因缺陷。

這個技術具有巨大的臨床應用潛力，但是仍然具有爭議，因為它會改變「種系」，意味著任何基因改變都可能會被傳遞給後代。

倫敦國王學院的法律教授Karen Yeung說：「這項研究說明了英國人類受精與胚胎管理局的重要作用，它負責監督和確保關於人類胚胎的研究必須在合理界限之內，以維護公眾對此類研究的信任。」

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