新「hit-and-run」基因編輯工具臨時改寫遺傳來治療癌症和艾滋病

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納米顆粒（橙色）向免疫細胞（藍色）提供臨時基因治療，使之成為抗病工具。

CAR-T免疫療法在醫學界風靡一時，改變病人的免疫系統對抗癌症。對一些病人來說，他們幾乎奇蹟般地康復了，這可能是癌症治療方面的一個重大突破。

商業團體也注意到這一點：開發這些療法的生物技術公司風箏製藥(Kite Pharma)周一宣布，將以11.9億美元的價格收購西雅圖免疫療法開發公司Juno Therapeutics ，使其股價飆升。

但是，大規模地使用這些療法仍然存在巨大的隱患，因為它們的生產極其複雜和昂貴。來自西雅圖Fred Hutchinson癌症研究中心的研究人員正在用新的「肇事逃逸」基因編輯技術來解決這個問題。

Matthias Stephan博士

在周三發表在《自然通訊》(Nature Communications)雜誌上的一項研究中，由Matthias Stephan博士領導的研究人員報告說，他們已經開發出一種納米顆粒遞送系統，可以暫時改變細胞，這樣它們就能對抗癌症和其他疾病。

最好的部分？治療是一種粉末，需要與水混合才能激活——甚至更好， 它可能是使患者能夠負擔得起的尖端醫療技術的一個重要突破。

Stephan說:「我們意識到，為了戰勝化療，我們必須設計出至少可以負擔得起的東西，而且可以由一家生物技術公司大規模生產，然後運往當地的輸液中心。」目前，在專門的實驗室里，必須為每個病人單獨設計CAR-T細胞療法。

這就是新技術的工作原理： 由Stephan和他的團隊設計的納米粒子，就像運輸容器的mRna，這些分子告訴細胞如何構建抗病蛋白。納米粒子外面也附有分子，以幫助他們找到正確的細胞，就像運輸包裝上的標籤一樣。

當mRNA被送到細胞時，他會促使細胞生長抗病功能，就像嵌合抗原受體在CAR T細胞裡面，幫助它們識別並殺死癌症。研究人員說，這項技術有可能被用於開發艾滋病、糖尿病和其他免疫相關疾病的治療方法。

從短期來看,科技可以幫助研究人員在實驗室里發現新的治療和療法。它可能有一天被用於世界各地的醫院和診所,但首先需要經過大量的臨床試驗,確保技術是有效和安全的使用在人類身上。 （關注）

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