英國科學家嘗試修改胚胎基因，治癒心臟病和中風等疑難雜症

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2017年9月20日，Francis Crick Institute研製出一種基因技術，利用已有的CRISPR技術（一種基因編輯技術）來改變胚胎中的OCT4蛋白質，從而治療一些常規醫療手段無法治癒的遺傳病。

OCT4是一種轉錄因子，作用是在DNA轉換成RNA的過程中，維持胚胎幹細胞的多潛能性和自我更新能力。然而它會在任務過程形成突變，引起疾病，比如心臟病、中風等。修改過後的OCT4則可以保持原有功能避免疾病。當胚胎髮育後，這種轉錄因子會永久失活，也就是說若想對其進行修改，僅有在胚胎髮育時期才能進行。

研究人員通過化膿性鏈球菌Cas9核酸內切酶在目標位點誘導雙鏈斷裂，再配合內源性DNA的修復機制進行非同源或微同源性介導的末端連接，完成了OCT4的修改。研究人員向小白鼠胚胎的加入一種含有編碼發育調節劑POU5F1（類似於一種標籤，用於驗證實驗是否成功）的OCT4以進行測試，如果OCT4修改成功，那麼胚胎在發育完成時成功表現出了POU5F1所帶來的突變；如果OCT4沒有修改成功，那麼將不存在POU5F1。而試驗結果顯示該胚胎中存在POU5F1，證明研究團隊成功地修改了小白鼠胚胎中的OCT4。

該項研究的帶頭人是Kathy Niakan，於2005年在加州大學洛杉磯分校獲得博士學位。2009年時，Kathy離開了美國。她來到英國劍橋大學的次世代研究院，進行DNA領域研究。2013年，Kathy加入英國國立醫學研究所，擔任研究委員會會長一職。Kathy非常熱愛遺傳學，她覺得歐洲最大的生物醫學研究室，Francis CrickInstitute才是真正適合她的地方。因為該研究室的創始人，正是2010諾貝爾遺傳學獎獲得者Paul Nurse爵士所創立的。2015年，她如願以償地來到了Francis Crick Institute。

英國人類受精和胚胎管理局非常關注這個研究，他們知道小白鼠的胚胎和人類是存在一定差距的，光靠前者很難滿足Kathy的研究需求。所以，英國人類受精和胚胎管理局將患者捐贈的人類胎盤以及受精卵贈予了Kathy，並且允許了她進行臨床試驗。

在全球範圍內，Kathy是首個修改受精卵基因成功的人。雖然仍然飽受道德質疑（一些為人父母者認為這種修改過的受精卵不是自己的親生子女），但是這樣的治癒手段為現代醫療帶來了巨大的功績。一旦Kathy試驗成功，且這種治療手段實現商業化，那麼人類很有可能就此告別心臟病和中風。

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