從凝膠到皮膚移植，科學家正在開發各種基因編輯工具的傳送介質

基因編輯技術 CRISPR 有治療、甚至治癒任何疾病的潛力。但在這之前，CRISPR 需要先在你體內找到相應的細胞的位置，為此，研究人員想出各種新奇的傳遞方法。

凝膠和奶油

最先在人體內使用 CRISPR 的是中國一個治療人類乳頭瘤病毒（HPV）的試驗。乳頭瘤病毒是最常見的性傳播疾病之一。大多數的感染並沒有明顯的癥狀，並且會自己消退。但是 HPV 的後遺症卻會導致宮頸癌和其他癌症。目前 HPV 只有預防疫苗。但對於那些已經感染的人來說，HPV 並沒有能夠治療的藥物。中國的研究人員正在研究一種含有 CRISPR DNA 代碼的凝膠。這種局部療法能夠在抑制 HPV 病毒基因的同時，保留健康細胞的 DNA。該試驗的研究對象是受 HPV 感染的女性。為期四周的試驗中，她們每周拿到 2 次凝膠，並將凝膠塗在宮頸處。

可飲用或可食用 CRISPR

美國和全世界其他國家都開始對抗生素產生了抗體，以至於某些細菌感染就變的非常致命。作為傳統抗生素的替代品，CRISPR 藥丸和藥水可能是對抗這些病毒的新方法。美國威斯康辛大學麥迪遜分校的 Jan-Peter Van Pijkeren 和 Eligo Bioscience、Locus Bioscience 這些初創公司都在研究 CRISPR 療法，旨在達到讓有害病毒將自己的 DNA 切除的目的。人們吞下藥丸或者喝下藥水，CRISPR 的機制就會被加到"有益"的病毒或者益生菌上。可飲用或可食用的 CRISPR 不像抗生素那樣把好的壞的細胞都殺掉。它只會針對患者病毒感染的地方，把那些有害的細菌殺死。

耳內注射

哈佛大學耳朵專家陳振翊對於 CRISPR 是否能恢復聽力受損非常感興趣。人類正是依靠內耳纖細的毛細胞來收集並獲取聲音的。但長時間接觸大聲噪音或者 DNA 的某個缺陷都會導致毛細胞受損。陳振翊則希望用 CRISPR 解決這個問題。他甚至往實驗室小白鼠的耳朵內直接注射 CRISPR 以抑制一個名為 TCM1 的基因。這些小白鼠在 2 個月大的時候還能聽到聲音。下一步，陳振翊希望將研究轉移到豬的身上。

皮膚移植

CRISPR 皮膚移植可能是一種不用扎針來控制 2 型糖尿病的好方法。芝加哥大學的研究人員在老鼠身上植皮，以緩解肥胖和血糖水平。2 型糖尿病的病人血糖過高，因為他們的身體無法產生胰島素或是對胰島素的效果產生排斥。胰島素是一種控制血糖的激素。利用 CRISPR，科學家對某個胰島素產生至關重要的激素進行基因修改。他們然後將基因加入皮膚細胞，在實驗室培育該細胞，並將皮膚細胞移植到老鼠身上。在吃完高脂肪的食物後，相比沒有進行植皮的控制組，進行 CRISPR 皮膚移植的老鼠增重較少。這些老鼠也表現出更弱的胰島素排斥表現。該表現通常是 2 型糖尿病的徵兆。芝加哥大學副教授吳曉輝稱，這種植皮也可用於其他疾病的治療。對於糖尿病患者來說，最大的好處就是他們不用再每天進行胰島素注射。

"體外轉移"療法

許多 CRISPR 療法都採用體外改變患者的細胞、然後在將細胞注射到體內的方法，也稱為"體外轉移"療法。對於某些疾病來說，科學家可能只想對體內某些細胞或組織進行基因編譯，比如骨髓細胞。體外轉移的基因療法讓研究人員取出某些細胞，應用 CRISPR 技術，並且在實驗室培養這些細胞。這也使得培養細胞的研究人員能夠觀察基因編譯是否真的起作用，然後再將編譯過的細胞放回病人的體內。一些傳統基因療法的臨床試驗也使用了這個方法，利用修改過的病毒將基因放入體內。調查人員認為這個方法可以用來治療鐮狀細胞貧血。

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！