中山大學黃軍就團隊精準「化學手術」，遺傳病不再遺傳下一代？

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今日，BBC新聞網報道了我國中山大學生命科學學院黃軍就團隊對人類胚胎細胞進行的精準「化學手術」，他們去除了乙型地中海型貧血致病基因，堪稱世界首創。研究團隊表示，有朝一日，這項技術將能夠用於治療眾多遺傳性疾病。

新的突破

胚胎細胞由實驗室通過克隆技術培養，原取自乙型地中海型貧血患者的組織。研究人員從30億個遺傳密碼中將「問題基因」予以修正。當然，胚胎細胞並沒有被移植到人體中。

這項實驗能夠改變DNA中的四種鹼基的基本構造，即腺嘌呤（A）、鳥嘌呤（G），胞嘧啶嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）。要知道，構建並運行人體的指令均來自於這些鹼基的組合。

乙型地中海型貧血是一種對生命具有潛在威脅的血液病症，它源於基因代碼中單一鹼基的點突變。不過在黃軍就團隊的「手術」中，他們首先對DNA進行掃描，然後將出現問題的G改造成A，從而修正了錯誤。

無疑，黃軍就教授團隊是第一個通過鹼基編輯系統證實了在人類胚胎中治癒遺傳疾病可行性的團隊。這項研究為治療病患，預防新生兒患有乙型地中海型貧血，甚至其他遺傳性疾病打開了新的窗口。

基因學革命

鹼基編輯可謂基因編輯技術CRISPR的進一步拓展。CRISPR首先對DNA進行破壞，當身體嘗試修復時，會使一系列基因指令失效。同時，這也是引入新遺傳信息的機會。鹼基編輯則將DNA中的鹼基進行轉換。

哈佛大學從事此項研究的David Liu教授將這種方法稱為「化學手術」。他指出，這項技術更為有效，且比CRISPR的副作用更小。「在人類已知的遺傳變異病症中，大約有三分之二為點突變。所以鹼基編輯有能力直接進行修正，或者根據研究需要，複製出很多的致病突變。」

歡呼與爭議

早在2015年，黃軍就團隊就於《Protein& Cell》發表論文，成功編輯修改人類胚胎基因，世界首創。當時，研究團隊試圖使用基因編輯技術CRISPR/Cas9修改導致地中海貧血的β珠蛋白基因，他們注射了86個廢棄胚胎細胞，發現只有28個被成功鏈接，而獲得修補基因材料的胚胎則更少。「如果要用於臨床，需要將近100%的成功率。這個技術還非常不成熟。」

儘管如此，這已經被哈佛幹細胞生物學家George Daley稱為里程碑式的標誌性工作，黃軍就教授也因此入選Nature 2015年度十大科學人物，併當選2015中國科技新銳人物。

然而，這同時引發了一些西方媒體以道德倫理為由的強烈反對，該工作當時也被Nature和Science拒稿。

2016年2月，Nature發表新聞評論，報道了英國機構批准研究人員編輯人類胚胎基因的申請。指出這是世界上相關研究首次獲得國家監管機構批准。實際上，此前黃軍就團隊的基因編輯工作，倫理道德審批手續齊全，完全符合相關研究規範。中山大學團隊只是對不能存活的胚胎細胞基因進行編輯，而不像英國學者編輯健康的胚胎細胞基因，然後再將這些細胞人為毀壞。

如今，依然有學者對此質疑，提出在進行人類胚胎細胞實驗前，為什麼不先進行更多的動物實驗。

想必，關於道德與倫理層面的爭論不是一時就能夠令各方達成一致意見的。不過，在建立和完善相關規範機制的同時，我們還是應大力支持中山大學黃軍就團隊這樣的研究。這才是真正有影響力，造福人類的工作！

參考資料

https://www.nature.com/news/chinese-scientists-genetically-modify-human-embryos-1.17378

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