FDA放寬基因療法的患者年齡限制

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美國食品和藥物管理局(FDA)在早前批准了美國首種基因治療方案的治療對象從原來的25歲以上的成年人擴展到25歲以下的青少年患者。

該方案是指由諾華公司開發的一種CAR-T療法：Tisagenlecleucel(商品名為Kymriah)，可用於治療複發性或難治性的前體B細胞淋巴細胞白血病。
該療法的主要原理是使用患者自身的免疫細胞來針對性地消滅體內的癌細胞。具體來說，應用Tisagenlecleucel進行治療的患者會被醫生收集體內的T細胞，並送到製造商那裡進行基因修飾在細胞表面插入靶向CD19受體的嵌合抗原受體(CAR)。等這些修飾好的細胞被送回來醫院之後，醫生將它們重新注入到患者體內，修飾過的T細胞將準確地消滅患者體內CD19陽性的血癌細胞。

FDA的生物製品評估和研究中心主任Peter Marks博士表示，Kymriah療法適用人群擴展的批准填補了罹患白血病的青少年無法獲得新型醫療技術治療的空白。而且這項批准不是在這些年輕患者少得可憐的治療方法里新增了一個可有可無的選項，而是提供了一個臨床實驗中證實有效且具有高存活率的治療方案。
據悉，療法的批準是基於63名複發或難治性前體B細胞淋巴細胞白血病的青少年患者參與的多中心臨床試驗結果。實驗結果表明，在接受Tisagenlecleucel療法治療的3個月後，高達83％的患者癥狀得到了緩解。

Tisagenlecleucel療法的臨床實驗中也觀察到一些嚴重的毒副作用。
例如細胞因子釋放綜合征(CRS)：Tisagenlecleucel療法中打進患者體內的CAR-T細胞的活化和增殖可能會引起的患者高燒和類似於感冒癥狀的全身反應，這些副作用警告會清楚地標明在療法藥物的盒子上。
為了減少副作用的影響，FDA連同批准更改使用人群的藥物還有基因泰克公司生產的Tocilizumab(商品名Actemra)，使其可以用於治療2歲以上的嚴重細胞因子釋放綜合征的患者。
這份批准同樣是基於可靠的臨床實驗結果，實驗中69％的患者在1或2劑量的Tocilizumab治療下，2周內能完全消除細胞因子釋放綜合徵引起的癥狀。

波士頓Dana-Farber癌症研究所美國血液學會會長肯尼思·安德森(Kenneth C. Anderson)博士在早前的聲明中表示，我們現在已經證明通過利用患者自身免疫系統的能力來治癒癌症是完全有可能的，這給了白血病患者新生的希望，這次CAR-T療法年齡限制的放寬更是一個新的里程碑，標誌著血液類癌症治療方式從傳統化療正式邁向了精密醫學。
安德森補充說，CAR-T療法的作用不能被誇大，這次批准其實只有少數青少年白血病患者能用的上，學界還需要充分的研究來覆蓋更多的患者人群，並減少患者在治療過程中的嚴重副作用，希望最終能將CAR-T療法應用到血液癌症以外的疾病中去。

Tisagenlecleucel此次的批准還附帶有風險評估和風險控制的政策，要求實施該療法的醫院和相關門診部都要進行特殊的資格認證，參與開藥、配藥或給葯的醫護人員必須接受相關培訓，以能辨識和處理如細胞因子釋放綜合征或休克等患者突發癥狀。

本文譯自 CancerNetwork，由譯者 幕後煮屎者 基於創作共用協議(BY-NC)發布。

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