FDA官員現身說法：如何提升腫瘤臨床試驗參與度與入排標準？

2017ASCO(美國臨床腫瘤學會)年會期間，FDA(美國食品和藥品管理局)藥物評估研究中心腫瘤產品1部執行主管Dr. Beaver在接受媒體採訪時，對當前腫瘤臨床試驗入排標準所存在的關鍵問題進行權威解答。

Julia Beaver, MD

Q1

腫瘤臨床試驗中參與者的累積存在多大問題？

A1：腫瘤臨床試驗的累積率非常低，預估只有不到3%的癌症患者參與到臨床試驗中。臨床試驗的低累積率源自患者等級、醫生等級、研究者等級以及流程等級障礙。舉個例子，患者可能會擔心臨床試驗將延遲標準用藥的使用或需要額外的疾病檢測和流程。此外，研究機構條件各異，有些機構缺乏相關的知識和經驗，可能因患者轉診而流失一部分臨床數據。還有過於嚴格的入組標準也會限制患者的參與，減少調查人員的訪問次數也會影響到更具代表性人群對實驗結果的解釋性。

Q2

目前腫瘤臨床實驗的標準是否過於嚴格？

A2：是的。儘管入排標準的設計上已經儘可能保護患者，但過度的限制標準導致試驗不能提供關於如何在更廣泛的患者中進行治療的有用信息，而這些患者可能是潛在的可獲批的適應症人群。我經常看到入排標準只是從一個試驗複製到另一個試驗，而不是系統地考慮如何在某些人群中使用藥物。缺少科學依據的、不必要的受試者排除限制了藥物在各種人群中療效的有用數據和試驗的累積。

Q3

如何將臨床試驗結果轉化為真實世界臨床獲益？

A3：具有某些特徵的患者常常被擋在癌症治療的臨床試驗大門之外，包括HIV攜帶者、有癌症史、器官功能障礙、腦轉移以及18歲以下人群。排除了這樣的患者，我們就缺少藥物對於具有這些特徵的癌症患者的療效和安全性數據。此外，很多入排標準，特別是針對合併症的，會限制老年患者的參與。

我們在近期的新英格蘭醫學雜誌發表的文章中概述了一些建議的方法。該文章指出，「定義准入的合理方法可以允許在早期臨床試驗中檢測安全信號，使用廣泛的入排標準，並允許在整個藥物開發過程中，隨著信息的更新可修改隨後的標準。」我們主張更合理的、存在細微差別的方法去定義入排標準，並可以貫穿整個藥物開發的過程中。

Q4

FDA在幫助提升癌症臨床試驗中患者參與度方面做了哪些工作？

A4：FDA一直積極鼓勵贊助商採取更周全的方法來確定入排標準，並重新評估簡單地將入排標準從一個試驗複製到另一個試驗的做法。我們與贊助商進行了一對一會議，鼓勵他們對現有臨床試驗入排標準進行批判性評價，這樣我們才能在更廣泛的人群身上獲得更加準確的藥物療效和安全性藍圖。

除了針對直接相關的葯企贊助商，我們還在ASCO和FoCR團體參與修正臨床實驗標準的活動，包括學術界、政府、製造業以及患者為代表的主題活動，去探索相關議題，為各方提供對話的平台，幫助贊助商對標準進行改進。今後在ASCO和FoCR發起的活動會更關注那些常常被排除在臨床試驗之外的人群，包括HIV攜帶者、有器官功能障礙、癌症史、腦轉移和不滿18歲的患者。今年我們還會有一個工作組會議，重點是執行建議，並會考慮新的標準，如伴隨治療或其他引起老年人被排除的觸發因素。

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