人類正邁向「神之領域」 美國首個基因療法獲准上市

美國食品與藥物管理局（FDA）30日通過官網宣布，美國第一個基因療法獲准正式上市。這種CAR-T細胞療法被批准授予諾華製藥以商品名Kymiah用於臨床，治療25歲以下青少年兒童複發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）。

FDA在官網稱，這次批準是一次歷史性行動，將為癌症和其他致命性嚴重疾病開創全新療法。FDA局長斯科特·戈特利布表示：「我們正在進入一個全新的醫療創新前沿：利用患者自身細胞攻克癌症等致命性疾病。基因和細胞療法等新技術或將為醫學領域帶來革命性變化，許多難治性疾病將迎來治癒拐點。」

CAR-T是涉及對患者T細胞進行基因技術處理的個性化療法，利用每位患者自身T細胞對其進行定製治療。患者T細胞被提取收集後冷凍保存，送往諾華公司的製造中心，在那裡利用基因技術，向T細胞內插入一種能編碼嵌入抗原受體（CAR）這種特定蛋白的新基因，之後這些插入新基因的T細胞由各個診療中心重新輸回患者體內。由於CAR能與白血病細胞表面的特定抗原CD19結合，基因修飾後的T細胞能精準地靶向白血病細胞並將其殺死。

日媒稱，被視為「生命設計圖」的基因組（全部遺傳信息）正在大幅改變醫療和農業。能自由剪貼基因、被稱為「基因組編輯」的劃時代技術已經出現。與此同時，對基因組進行分析的成本也急劇下降，該領域迅速活躍起來。

從相關科學論文的數量來看，美國佔全球的50%左右，具有壓倒性優勢，中國和德國次之，起步較晚的日本屬於第四梯隊。

小鼓認為：CAR-T被譽為「腫瘤終極療法」，目前已在血液腫瘤的臨床試驗中表現出了顯著療效。國外權威機構預測，隨著幹細胞、免疫細胞以及其他體細胞治療技術在各種再生醫學、腫瘤治療以及罕見病、老年病等領域獲得化葯、靶向葯等無法取得的療效，全球細胞治療銷售市場近年有望達到數千億美元。國內而言，去年12月，國家食葯監總局發布《細胞製品研究與評價技術指導原則》（徵求意見稿），產業政策環境轉暖，國內細胞治療產品上市的道路逐漸打通，研發處於高度活躍態勢。行業在經歷重新洗牌後或將迎來新一輪爆發。

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