世界首個基因療法獲FDA批准上市，千億美元級市場開啟

George Church聲稱，據我所知，目前全球有 2400 種基因療法進入了臨床試驗階段，但被批准上市的卻是鳳毛麟角。George Church是美國著名學者，現代生物學領域最重要的意見領袖之一。他是遺傳學與分子工程學的雙料專家，哈佛大學和麻省理工學院的雙料教授，美國科學院與美國工程院的雙料院土，學術研究與科技創業的雙料成功者。

George Church認為基因療法領域有很大潛力，你可以直接從醫學文獻中找到相關方法，然後快速轉換成試驗性療法，因為你不用花很長時間去隨機尋找某種小分子及其標靶。而且，基因療法也非常精準，你可以靶向遞送到某些特定種類的細胞，一旦進入這種細胞，還可以靶向細胞的某些功能特性。因為細胞內存在的「比特」越多，就越容易編輯。這就像計算機一樣，更多的「比特」有利於更好的編程。所以，我認為基因療法將成為歷史上最安全，最有效的治療方式。

美國食品與藥物管理局(FDA)近日宣布，第一個基因療法獲准正式上市。這種CAR-T細胞療法用來治療青少年複發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病。按照George Church教授的說法，CAR-T細胞療法獲得FDA的批准實在來之不易！

CAR-T被譽為「腫瘤終極療法」，目前已在血液腫瘤的臨床試驗中表現出了顯著療效。國外權威機構預測，隨著幹細胞、免疫細胞以及其他體細胞治療技術在各種再生醫學、腫瘤治療以及罕見病、老年病等領域獲得化葯、靶向葯等無法取得的療效，全球細胞治療銷售市場近年有望達到數千億美元。

國內而言，去年12月，國家食葯監總局發布《細胞製品研究與評價技術指導原則》（徵求意見稿），產業政策環境轉暖，國內細胞治療產品上市的道路逐漸打通，研發處於高度活躍態勢。行業在經歷重新洗牌後或將迎來新一輪爆發。

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佐力葯業：通過參股科濟生物醫藥（上海）有限公司，高起點進軍CAR-T領域。科濟生物是實體瘤CAR-T細胞治療領先企業，開展了全世界首個肝癌CAR-T細胞治療臨床試驗，臨床數據證明了其安全性和有效性。科濟生物第三代CAR-T細胞治療產品線儲備豐富，8月10日，公司宣布啟動全球首個針對Claudin18.2靶點的胃癌、胰腺癌CAR-T臨床研究，目前正在美國著手生產服務商、臨床合作方篩選確定。

安科生物：參股CAR-T細胞治療領軍企業博生吉醫藥科技公司，並與之合作開展CAR-T細胞的研究開發、大規模製備和臨床應用。

華大基因：2013年3月，華大基因成功完成對美國上市公司Complete Genomics的收購，實現了基因測序上下游產業鏈的閉環。並於2015年相繼推出具有完全自主知識產權、具有國際先進水平的高通量測序系統「超級測序儀」-Revolocity及桌面化測序系統BGISEQ-500。公司所處的細分行業是基因組學，是研究生物基因組的組成，通過新型的基因測序儀分析生物樣本(組織、細胞、血液樣本等)的基因組信息，並將這些信息用於臨床醫學診斷、個體化用藥指導、疾病發病機理研究、生命調控機制研究等領域。

千山藥機：參股宏灝基因進入基因測序市場,目前已經成功研發了針對高血壓等5類個體化藥物治療基因檢測晶元。

達安基因：主要業務為分子診斷技術及臨床檢驗試劑和儀器的研發、生產、銷售。2014年公司測序儀和無創產前產品就獲得了CFDA批准。近期其子公司取得了醫療器械註冊證。

北陸葯業：收購世和基因20%股權,其癌症基因檢測產品,正在申報第三方醫學檢驗服務試點資格。

迪安診斷：主要提供醫學診斷服務外包為核心業務的醫學診斷服務整體解決方案(第三方診斷產品及服務)。

中源協和：中源協和幹細胞公司在中國人群疾病易感基因領域開發出符合國際標準的基因檢測系列項目，採用準確度最高、國際「金標準」SNP微測序技術進行疾病易感基因的檢測。

新開源：收購了呵爾醫療、三濟生物、晶能生物三家公司,轉型介入腫瘤早診、個體化醫療及NGS領域。

編輯：蒲文波

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