PNAS：先天愚有治療希望了！科學家找到改善唐氏綜合征的藥物

唐氏綜合征是由21號染色體三體引起的。儘管產前診斷唐氏綜合征是可能的，父母對診斷為唐氏綜合征的胎兒只有兩種選擇：終止懷孕或準備撫養一個嚴重殘疾的孩子。一個來自日本幾家機構的研究小組開發了一種新化合物能促進神經元的產生，為唐氏兒的父母提供第三個選擇。該研究相關文章於9月5日在線發表在美國國家科學院院刊PNAS上。

唐氏綜合征是人類最常見的染色體異常，大約每1000個人中就有一個。它的特點是大腦功能下降。當一個人有21號染色體的額外拷貝時，就會出現神經發育問題。在這項新的研究中，研究人員從尋找一種能使幹細胞成長為神經細胞的化合物而開展他們的研究工作。在研究了717種可能性候選藥物之後，研究小組找到了一種他們稱之為ALGERNON（altered generationof neurons）的化合物。作為他們研究的一部分，他們研究了這種化合物如何影響已知患有唐氏綜合征的小鼠胚胎。

研究小組通過將化合物添加到懷孕小鼠的飼料中，來研究這一化合物對小鼠胚胎大腦的影響。他們發現，化合物的使用會使大腦皮層正常發育（但在唐氏小鼠身上，結構比正常的要薄）。更好的是，他們發現，在出生到成年後小鼠的行為是正常的，在解決迷宮問題上和正常的小鼠一樣。

研究小組接下來在培養皿中將這個化合物加入到患有唐氏綜合征患者的人類幹細胞中，發現細胞生長正常，這一發現當然也提供了這種化合物防止人類大腦畸形的可能性。但是，研究小組指出，用人類胚胎進行測試還有很長的路要走。現在仍不知道藥物可能對發育有其它什麼影響，必須做更多的測試。研究小組指出，可能還有一些社會問題需要解決，因為在給孕婦服用藥物時，醫生實際上會從父母改變後代的身體特徵。不過除了這些顧慮，ALGERNON有著巨大的研究潛力，不僅在治療唐氏綜合征上，而且有可能應用到許多神經發育障礙上。

參考資料

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