小心，這種腫瘤最愛侵襲這三個部位，生長速度特別快，防治建議在這！

結節性硬化症相關腎血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML），這個聽起來很專業的名字，其實屬於腎臟腫瘤。「生長速度快是這種腫瘤的一個特點，有的一年生長直徑就能達到1.25厘米，是普通的6倍！」空軍軍醫大學西京醫院泌尿外科副主任武國軍表示，對於這種病，一定要定期複查，經常監控腫瘤的大小和生長速度，腫瘤直徑一旦超過3厘米就要找醫生進行干預。

最愛侵襲部位Top3：腎、臉、神經

跟侵犯單一器官的普通疾病不同，結節性硬化症（TSC）不只侵犯腎臟、還侵犯包括腦、眼睛、心臟、腎臟、肝臟、肺和皮膚等在內的多個重要器官。武國軍介紹，其中出現最多的三組癥狀分別在腎臟、顏面和神經，表現為皮膚病變、腎血管平滑肌脂肪瘤以及癲癇。

其中，25歲以上的成年患者中，大約80%的人病發在「腎臟」，即結節性硬化症相關腎血管平滑肌脂肪瘤（TSC-AML），醫生也稱之為「錯構瘤」。其大小及數量隨著年齡增長而逐漸增加，可引起腹部巨大腫塊、陣發性或持續性腹痛，甚至發生急性腹膜後大出血，嚴重者可造成低血容量休克，甚至死亡。

「長速」驚人，定期複查是關鍵

瘤體的生長速度一直是判定TSC-AML的危險信號。

普通的腎臟錯構瘤生長速度很慢，平均一年生長不到2mm，而結節性硬化症引起的瘤體一年生長直徑可達到1.25cm。因此，大多數醫生都建議，對於結節性硬化症患者，每年至少複查一次。

除了生長速度驚人，跟普通的腎臟錯構瘤相比，TSC-AML還有兩個特點：雙側多發、病灶大。普通錯構瘤，往往是單側散發，病灶小；TSC-AML大多病發雙側，病灶大，瘤體更大，有些甚至比腎臟本身還大。

如果TSC-AML處於瘤體較小的階段，比如直徑小於3cm，患者也沒有感覺到任何不舒服，可不採取處理措施，暫時觀察，如果大於3cm，一般選擇干預，考慮藥物治療，服用藥物期間，平均一到三個月複診一次。

手術是「下下策」，藥物治療是首選

「放在5年前，遇到TSC-AML多數醫生會選擇手術，一切了之。」武國軍介紹，現在隨著對TSC的認識加深，手術已經成為最後迫不得已的選擇。

對於TSC-AML，手術無疑是最粗暴、治標不治本的選擇。

手術的最大危害在於醫生雖然把大腫瘤切除，同時也造成腎單位的損失，因而，患者後期出現腎功能不全以及尿毒症的幾率會大大增加。

另外，手術切除後，由於TSC發病的致病基因還在，瘤體還會不斷地冒出來，根本切不完。後期進行二次、三次手術時難度更大，風險更大，患者可能會腎功能不全乃至腎衰竭。

因而，針對基因突變導致的TSC，現在大多數醫生都建議，首選藥物治療（mTOR抑製劑，例如依維莫司）。藥物治療是對因的治療。TSC1/TSC2基因致病性突變引起mTOR信號通路失去調控是TSC的關鍵發病機制。依據致病病因，作為mTOR靶向治療藥物依維莫司阻斷了mTOR通路的激活，抑制細胞生長與增殖，抑制血管生成，改善TSC相關的全身癥狀。不僅能使得腎臟腫瘤縮小，臉上類似「痤瘡」的血管纖維瘤也會逐漸消失，「顏值」大大提升。

數據統計，空軍軍醫大學西京醫院21例服藥超過三個月的患者中，有38%的人腫瘤體積縮小了40%以上。」

目前，除非是針對瘤體巨大存在破裂出血的可能，或懷疑腫瘤有惡變可能，以及用藥無效的患者，醫生才考慮手術治療。

新版醫保報銷目錄減輕患者治療負擔

現在，越來越多因為經濟問題被迫停葯的患者等來了福音——目前治療這個病的靶向藥物——依維莫司已納入新版國家醫保乙類報銷，患者自付約30%（具體以各省市報銷細則為準），患者的治療負擔可以大大減輕。

以西安為例，現在報銷比例約為60%，患者自付的月治療費用部分大約為3000元，大大減輕了患者負擔。

據了解，目前全國已有二十多個省份和直轄市率先執行新版醫保藥品目錄，相信更多的TSC患者會從中獲益。

****本文部分信息由諾華公司提供****

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