最新研究CRISPR基因編輯可能無法在人體內發揮功效

自從CRISPR基因編輯技術橫空出世，就被業界譽為21世紀最偉大的科技突破之一。華裔科學家張峰博士功不可沒！韓春雨事件也把科研誠信問題再次「燒烤」了一把，結果還是沒「烤熟、烤透」。

現實中，任何創新成果的轉化應用從未一帆風順過。道路是相當曲折的，因為人是極其複雜的（思想和機體）！

近日，斯坦福大學一組科學家發表了最新研究，結果顯示CRISPR-Case9基因編輯可能無法在人體內發揮預期功效。因為人體自身免疫反應會抵抗Case9特異蛋白，致使編輯基因無功而返。

科學家們最初欣喜若狂地認為CRISPR基因編輯將是精準治療的「亮劍」，即此解決人類所有基因變異誘發的疾病，包括遺傳基因病和癌症，甚至規劃人生而成為高質量、高品位的超人。(利用基因編輯技術整合最優秀人類的基因造人！）

這是科學家們想像中的最佳人類基因組合「新人類」

如今這世界發展稍不留神，就事與願違了。對於基因編輯技術的臨床應用亦如此。斯坦福大學科學家們在線發表了兩種最常用的CRISPR—Cas9驗證實驗。結果不妙，65%—79%的人體對這兩種至關重要的Cas9蛋白有宿主抗體作用。

人體免疫反應並不奇怪，正當防衛。因為兩種Case9蛋白源於最常見的人體致病菌株——葡萄球菌和鏈球菌。日常生活中，人們已被這些細菌感染歷練得有後天免疫和抗菌作用了（人體自身抗菌防護功能）。

可以想像，一旦引入Case9蛋白進入體內進行基因編輯，尚未發揮編輯基因作用，就被機體抗菌反應滅活了，或出現更強烈反應，即：Case9蛋白引起機體免疫系統應激而出現免疫因子毒性反應，這是最可怕和難以預測的。

現在，人們開始意識到CRISPR-Case9基因編輯「剪刀」不僅僅雙刃，還需要把鋒利的尖兒磨圓鈍了，事先掌控如何應用，特別是結合人體自身免疫功能，調整臨床試驗設計，方可安全有效地嘗試。

正如該組科學家歸納的結論所述「這樣的沮喪發現並不意味著「廢除」基因編輯技術的臨床應用，而是更好地提醒我們在探討治病時，情形會比預期更複雜多變。

本期研討會報名已大大超員！感謝參與！

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！