低危MDS的治療策略之三：ESA無效的貧血患者怎麼辦？

對紅系造血刺激劑（erythropoiesis-stimulating agents，ESAs)治療無反應的低危MDS患者，需要進行細分。在美國，對於ESA治療複發或難治性病例，應用鐵螯合劑的支持治療和甲基化藥物，而在歐洲，僅鐵螯合的支持治療得到批准。

來那度胺已作為非del(5q)而且ESA無效的低危MDS患者的治療選擇。目前來那度胺治療輸血依賴的低危MDS，其劑量是10mg/d，21天為1個療程，如果血清肌酐清除率為40-60 mL/min，來那度胺減量為5mg/d。有一項國外研究發現，約有26.9%的患者脫離輸血>8周，脫離輸血>6個月的患者有17.5%。

另外一項研究的分析表明，來那度胺治療前，MDS患者EPO水平8周的反應率可達42.5%。如果患者EPO水平在100～200 U/L，200～500 U/L和>500 U / L，其脫離輸血>8周的反應率分別為33.3%、23.3%和15.5%，說明治療前EPO水平越低，對來那度胺反應也越高。

最近有報道12名對來那度胺反應時間>52周的患者，其中75%的患者存在剪接基因的分子異常。應用來那度胺的副作用包括嚴重的中性粒細胞減少或血小板減少，其發生率分別為61%和35%。所以，來那度胺應用必須在有經驗的醫師指導下進行。

而目前推薦的使用來那度胺最好治療那些具有低EPO水平和剪接體異常（遺傳學突變）的低危MDS。

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