J.P.摩根2018：基因治療繼續高歌猛進，新貴「藍鳥「即將展翅高飛

近期召開的2018年J.P.摩根健康產業大會上，藍鳥生物公司雄心勃勃，宣布將在2019年底之前提交3個新葯註冊審批申請。該公司以其在CAR-T細胞療法領域出色的臨床研究而名噪一時，但到目前為止還沒有產品上市。如果申請的產品獲批，無疑將幫助藍鳥成功轉變為一家冉冉上升的商業公司。

第一個期待提交申請的將會是早前獲得FDA突破性療法認定的基因治療藥物LentiGlobin。 藍鳥將在今年為LentiGlobin用於輸血依賴性β 向歐洲藥品管理局提交申請。其他兩個產品包括用於腦腎上腺腦白質營養不良治療的基因治療藥物Lenti-D和用於多發性骨髓瘤的CAR-T療法bb2121，申請也將在2019年底之前完成。

基因療法流程

在2017年12月舉行的ASH會議上，藍鳥生物報道的CAR-T療法bb2121用於晚期複發難治多發性骨髓瘤治療的一期臨床試驗結果引起轟動。和已經獲得FDA認證的CAR-T不一樣，bb2121是一種新的BCMA靶向治療。

在兼顧安全性的同時，94%的病人實現了客觀緩解率，至少89%的病人實現了很好的部分緩解。出色的結果讓業界對bb2121普遍看好，認為該療法有望成為針對多發性骨髓瘤的重要療法，攻克這個曾經的不治之症。

在上述三個產品之外，藍鳥生物同時在開發用於鐮狀細胞貧血的基因療法，公司會在今年年底公布臨床研究進展。

資料來源：

https://www.biospace.com/article/unique-ambitious-bluebird-seeks-three-drug-approvals-by-2019/

https://endpts.com/bluebird-will-ask-for-3-drug-approvals-by-2019-including-car-t-and-gene-therapies/

本期作者：Sharon Chen

本科畢業於北京大學，現南加州大學藥學博士在讀，主要從事CAR T細胞療法用於實體瘤治療的研究。目前擔任美柏研究員。

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