梅奧診所專家：基因編輯距離臨床還有很多年

梅奧診所（Mayo Clinic）是世界著名的私立非營利性醫療機構。它沒有在任何治療中使用基因編輯，但一直在關注基因編輯的影響。診所個性化醫療中心的生物倫理學家Megan Allyse博士在接受採訪時警告稱，隨著對基因組的了解不斷加深，基因編輯也帶來了倫理問題。

基因編輯技術因未來潛力無限，讓科研人員和臨床醫生激動不已。目前最廣為人知的基因編輯工具是CRISPR-Cas9。它有望更快速、更經濟並且更準確地實現基因編輯，從而加速基礎科學研究。

梅奧診所（Mayo Clinic）是世界著名的私立非營利性醫療機構。它沒有在任何治療中使用基因編輯，但一直在關注基因編輯的影響。診所個性化醫療中心的生物倫理學家Megan Allyse博士在接受採訪時警告稱，隨著對基因組的了解不斷加深，基因編輯也帶來了倫理問題。

「我們有必要公開討論，以了解這項新技術的局限性。基因編輯的最佳實踐是什麼？有什麼影響？有沒有濫用？我們如何利用它來讓患者受益？我們如何避免不可接受的副作用？」Allyse博士問道。

Allyse博士分享了四個關鍵因素，說明基因編輯距離臨床實踐還有很多年。

1. 很多東西我們還不了解。Allyse表示：「CRISPR-Cas9是一種表現出色的工具，但問題在於我們如何使用這種工具。它的應用方式有很多種：可能有害，也可能有益。我們對人類基因組及它的作用機制知之甚少。」

一方面的擔心是基因編輯不按照我們期待的方式發揮作用。Allyse博士指出，一項研究試圖用健康DNA來取代致病的遺傳代碼，但是胚胎拒絕了。相反，胚胎恢復了遺傳自父母基因組的DNA，以取代被刪除的東西。

另一方面，對基因某個部分的編輯可能會傷害基因的其他部分。「比如，一些與智力相關的基因也與精神病相關。如果我們只是想改變遺傳智力，那麼是不是也存在產生精神問題的風險？值得冒這個險嗎？」Allyse博士問道。

2. 現有的技術也許就夠了。研究人員在研究是否可利用基因編輯來去除胚胎中的缺陷，以避免遺傳病。生殖細胞的編輯可能影響胚胎的所有後代，不過，Allyse指出，我們不需要用基因編輯來實現這一目標。

父母可以進行攜帶者篩查，了解他們是否存在致病變異。同時，體外DNA檢測也能夠鑒定帶有已知遺傳病的胚胎。父母可以選擇體外受精來植入健康的胚胎。Allyse 博士表示：「現有的技術已經有可靠的成果。我們為什麼不顧基因編輯的不確定性，來做同一件事？」

3. 遺傳學只是一方面。研究表明，環境因素、個人習慣以及養育方式在健康和疾病中的作用往往比遺傳學更大。「人們往往高估它，認為遺傳學是所有問題的最終答案。除了某些明顯的遺傳疾病，研究人員認為教育、營養和免疫接種可能對兒童的健康和能力有更大的影響，」Allyse博士說。

4. 醫學上還沒有準備好。Allyse博士認為基因編輯最可能的臨床應用是基因治療。基因編輯可以加速研究，在更精確的位點上實現替換治療，讓基因治療更加有效。不過，Allyse博士預測，基因編輯要成為主流醫療實踐中的一部分，還需要很多年。「我們還不知道它如何影響整體的健康。醫療實踐和整個社會也沒有準備好，讓基因編輯成為常規臨床治療中的一部分，」他說。

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