新的研究表明，CRISPR系統將從基因層面上治療人類的某些疾病

一項新的研究表明，一些人認為基因編輯技術可能會改變藥物的性質，但這種技術可能無法抵抗人類免疫系統的攻擊。

這項名為crispr-cas9的生物技術被譽為過去十年中最偉大的科學進展之一，因為它有能力編輯或修復基因突變以治療疾病，或許還能預防某些疾病。

斯坦福大學的研究人員試圖找出人體是否會拒絕細胞，因為他們使用了從細菌中提取的一種酶——Cas9進行了編輯，並重新引入了人體。

在實驗中，人體識別並破壞了細菌細胞，但是科學家說我們不應該這麼快就把這項技術寫下來。

人類基因組的突變、缺失和多餘的拷貝會使我們更有可能患上無數疾病，因此修復這些錯誤的能力可能是一種虛擬的萬靈藥。

CRISPR系統是科學在這個方向上最可行的一步。

CRISPR是一個在細菌中自然發生的系統，它將病毒的信息提交給細胞記憶，這樣它們就能更好地對抗病毒，如果它們再次侵入。

因此，科學家們重新設計了一種系統，這種系統存在於兩種常見於人體的常見細菌中，用以識別和捕捉DNA序列的缺陷區域。

一旦CRISPR定位了這個問題，Cas9酶就開始工作，切斷了錯誤的部分，這樣DNA就可以自我修復了。

Cas9不是唯一一種理論上可以做這項工作的酶，但到目前為止它是最有效和最常用的一種。

科學家從鏈球菌和葡萄球菌中獲得Cas9酶，而且這兩種細菌都存在於人體中。

因此，在進行這項實驗之前，研究人員知道「我們很有可能會對Cas9擁有一種預先存在的免疫力，這是阻止我們感染鏈球菌和葡萄球菌感染的部分原因，」該研究的合著者、斯坦福大學幹細胞研究人員肯·溫伯格博士說。

細菌仍然是細菌，對人體來說。

當他和他的團隊嘗試使用CRISPR Cas9系統從人類血液樣本中編輯細胞的基因組，並在他們接觸到Cas9後重新引入「固定」細胞時，原始血細胞的反應就像他們對感染的反應一樣。

溫伯格博士說，有一半的健康人已經有了Cas9抗體，更重要的是，對於CRISPR來說，除了抗體之外的另一個分支是T細胞識別體內有Cas9細胞的能力。

T細胞是免疫系統的重要組成部分，它能快速有效地攻擊和殺死細菌和異物。

溫伯格博士說:「健康的人，在高頻率的時候，有T細胞能識別Cas9，而免疫細胞正在做一些事情，使它們看起來會試圖殺死體內含有這種蛋白質的細胞。」

但他並沒有過分擔心，他說:「我認為可能有辦法繞開這個問題。」

替代路線:免疫系統的反應可能需要更多時間或重新設計

他最強烈的懷疑是，他和其他CRISPR研究人員只是需要時間來支持他們。

溫伯格博士說，人體免疫系統排斥的細菌型Cas9並不是基因編輯的永久組成部分。

Weinberg博士說，Cas9酶只在短時間內被表達，或被激活，並不是基因編輯過程的永久部分。

科學家們把它打開，把它發送到基因組中，把有缺陷的部分剪掉，然後他們就可以把它關掉。

因此，在從更大的身體中提取細胞並進行編輯後，醫生們可能就只能等待了，將固定的基因材料培育出來，直到有更少的被停用的Cas9酶的蹤跡。

然後，重新引入編輯過的細胞可能不會發出任何免疫警報。

溫伯格博士說，還有另外兩種方法似乎可以立即實現:重新設計Cas9，使其「人性化」，這樣就不會引發免疫反應，或者抑制免疫系統本身。

但是第一個是勞動密集型的，第二個可能對病人是危險的。

「免疫抑制(可能是最不重要的)，因為如果你有一種治療方法，在兩三天內就可以接受，你為什麼要抑制免疫力，如果你不需要，讓病人受感染呢?」溫伯格博士說。

他說，總體而言，他的研究結果「與其說是一個巨大的障礙，不如說是基因編輯技術的進步」，但他承認，發現當前技術的這一微小失敗是「重要的，因為如果我們開始臨床試驗，那將是可怕的，而且它也不起作用。」

「它會把責任歸咎於「CRISPR不工作」，而不是它移植(回到身體)需要改變的方式。」

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