勢如破竹，孤注一擲——南京傳奇生物等榮登E11榜單

近日，關注生物技術和醫藥的媒體Endpoints News回顧各公司2017的數據，總結了他們最看好的11家生物製藥公司(E11)。這些公司要麼以某項新技術一鳴驚人，或者化腐朽為神奇的研發出重磅藥物，要麼就是在眾多強有力的對手競爭中脫穎而出，以勢如破竹、孤注一擲之態開啟了新葯研發之旅，這其中就有去年的ASCO黑馬中國南京傳奇生物。

通過對比不同製藥公司的團隊創新能力和背後的投資情況，Endpoints News主要關注以下幾個關鍵因素：

具備取得早期成功而得到認可的頂級團隊

以創新葯為目標，而不是Me-too策略

得到投資者的認可，足夠的資金支持

良好的合作夥伴關係

這11家公司涵蓋北美、歐洲和亞洲，充分印證了新葯開發是全球共同追求的目標。雖然美國仍然是利潤最豐厚的地區，並佔有最大的市場份額，但是隨著整個行業的發展，各國突出的研發企業和實驗室都受到了資本的青睞。其中以亞洲的公司表現尤為突出，這對世界製藥工業都產生了重大影響。

1. Arrakis Therapeutics

Arrakis Therapeutics是一家RNA靶向藥物開發的公司，通過靶向疾病相關RNA來開發小分子藥物。其CEO Michael Gilman先生曾在Biogen和Ariad公司任職，並有過兩家初創公司，Stromedix和Padlock，已被收購了。Arrakis是他創建的第三家公司，而他目前已經開始著手為第四家做準備。他能夠很好的利用個人經驗並讓他的團隊付諸實踐。Arrakis是RNA靶向藥物開發領域的第一家公司，最近這一新領域又得到了進一步研究的理論支持。

Endpoints News評論：在這個世界上，沒有任何一個地方能Cambridge / Boston地區這樣將豐富的創業經驗、雄厚的投資熱情和強烈的科學追求巧妙地讓融合到一起。而Michael Gilman就是該地區最好的CEO之一。

2. Autolus

倫敦和歐洲其他地區在藥物研發的熱點中經常被忽視，但是這家2014年創立於倫敦的公司在CEO Christian Itin先生的帶領下逐漸吸引了人們的目光。他們研發了新一代的CAR-T療法，是T細胞抗體領域的先行者。通過研究一種CD19/CD22的聯合療法，旨在克服像Yescarta和Kymriah這樣的里程碑式新細胞療法治療後所產生的腫瘤耐藥性。

Endpoints News評論：現如今，癌症治療前沿的每一項新突破，隨之而來的就是激烈的競爭，無數雄心勃勃的初創公司試圖尋找更巧妙的方法來研發更好的癌症解決方案，進而超越對手。Autolus就處在CAR-T療法第二輪創新的最前線。

3. BioNTech

這家德國公司做為歐洲最大的私營生物製藥企業，迄今已經獲得了近10億美元的投資，保證了它的一些關鍵項目能夠順利進入臨床階段。其中Genentech是其五大合作夥伴中最大的一個贊助者。這兩家生物技術公司目前正在一項針對個性化癌症疫苗的重大臨床項目上聯手推進。今年，BioNTech公司將繼續在滿足個性化治療需求方面下功夫，雖然對於mRNA相關療法，業界還存在質疑之聲，但是同樣的，這樣一個平台也吸引了投資者的下注。

Endpoints News評論：如果你還在Moderna公司的mRNA藥物平台和CureVac公司的低成本核酸疫苗之間猶豫不決，也請你考慮一下這家德國公司吧。

4. Codiak Biosciences

Codiak的研究概念聽上去並不難理解，外泌體能夠為各種分子提供運輸傳遞服務，研發人員將針對胰腺癌的siRNA載荷到這些納米微粒上，來治療這一疾病。如果取得成功，就可以將外泌體作為平台「如法炮製」，靶向治療其他疾病。風投公司Arch和Flagship一直以來對這種新型生物技術大力支持。當然這一新的治療方法並不會一帆風順，但是投資者選擇相信CEO Doug Williams先生，這位經驗豐富的企業家。

Endpoints News評論：自從離開Biogen後，Doug Williams在過去的幾年中一直保持低調，僅僅幾次提到他的團隊正在生物科學領域進行新的研究。今年，他的資金總額達到了1.685億美元，這將助力他走過獲得臨床數據前的最後一段路程。

5. Dragonfly Therapeutics

2017年6月，Dragonfly公司與Celgene完成了一筆3300萬美元的交易，就這樣突然出現在大眾的視野中。Koch Institute負責人Tyler Jacks在2015年與自然殺傷(NK)細胞專家David Raulet和投資人Bill Haney聯手建立了這家公司。NK細胞能夠直接殺死腫瘤細胞，也能夠激活T細胞產生免疫應答，同時還能讓B細胞產生抗體。如此一箭三雕，也難怪一向對血液學科技不感冒的Celgene公司也被吸引過來。

Endpoints News評論：並不是所有的新生物技術都是同樣的投資模式，不信請關注Dragonfly Therapeutics.

6. Exonics

美國西南部的科學家Eric Olson與他的團隊開發了一種改進型病毒，可以用來將基因編輯工具遞送至肌肉組織發揮作用，這被認為是一項具有里程碑意義的工作。他利用這一技術創建了這家名為Exonics的初創公司，風投Cure Duchenne對其進行了贊助。幾個星期前，這個團隊以4000萬美元成本完成了大量的臨床前工作。

Endpoints News評論：Olson一直專註於CRISPR/Cas9技術來糾正一種普遍認為是杜氏肌肉萎縮症背後的基因突變，從而引起了相當多的關注。去年11月下旬，其新的動物實驗結果展示了這一技術可以很好的解決患者缺乏抗肌萎縮蛋白的問題。

7. GammaDelta Therapeutics

倫敦國王學院的Adrian Hayday多年來一直在研究Gamma delta T細胞，這是該領域的一個非傳統靶點，吸引了Takeda和Abingworth的濃厚興趣。他們為初創公司GammaDelta Therapeutics提供了近1億美元的資金，並任命著名的前GSK首席癌症科學家Paolo Paoletti來執掌大權。Gamma delta T細胞具有不受調節性T細胞嚴重影響的基本特性，使它們更適用於治療具有高濃度T調節細胞的實體瘤。隨著細胞療法進入市場白刃戰，要想有一席之地，偉大的團隊、前沿的科學和強大的資金支持，三者缺一不可。而GammaDelta似乎正是這個幸運兒。

Endpoints News評論：目前腫瘤免疫療法的重點是CD8陽性和CD4 陽性的T細胞，它們被廣泛認為是對癌細胞發起攻擊的合適工具。但如果有另一種T細胞能更好地發揮作用呢?

8. Impact Biosciences

1月7號，Celgene宣布收購Impact Biosciences，並獲得其骨髓纖維化藥物Fedratinib的開發權。Fedratinib是一個選擇性JAK2的抑製劑，其開發過程頗富戲劇性。發明人John Hood曾是TargeGen的研發主管。隨後賽諾菲收購了TargeGen並將Fedratinib作為其新近恢復的腫瘤部門的研發重點。然而事實證明這對賽諾菲來說簡直是一場災難，臨床試驗中部分患者出現了韋尼克氏腦病癥狀——這是一種與維生素B缺乏相關的危險的神經系統疾病——2013年， FDA對其進行了臨床控制，賽諾菲最終決定離開。

然而Hood博士從沒有放棄Fedratinib，他一直在為這個藥物重返市場努力著。2017年秋天他成功吸引了投資建立了他自己的公司，並從隨後的一系列關鍵試驗中獲的數據，與FDA通過談判來獲得批准，直到Celgene的介入。

Endpoints News評論：Fedratinib的勝利，展示了一位科學家對自己所創造之物的堅定信心，和完成一項任務的頑強決心，這實在是一個了不起的成就！

9. Legend Biotech

做為去年ASCO年會的一匹黑馬，中國公司南京傳奇生物科技無疑是那顆最閃亮的星。這家名不見經傳的公司甫一出鏡就讓業界刮目相看。在35例複發或耐葯多發性骨髓瘤患者中，33 - 94%的患者表現出從完全到部分的臨床癥狀改善。調查人員稱其具有百分之百的客觀反應率。ASCO專家Michael Sabe彼時曾稱「這是一個強有力的信號，證明CAR-T細胞療法可以治療多發性骨髓瘤」。幾天前，強生公司以3億5千萬美元的投資在全球範圍內與其達成合作，我們希望這家中國公司在2018年能夠繼續順利前進。

10. Semma Therapeutics

Semma公司創立於2014年，致力於研究幹細胞療法。在I型糖尿病方面也很少有公司能夠與Semma的治療方式相媲美。首席科學家Doug Melton博士率領該公司團隊成功開發了一種「茶包」的方法來控制胰島素細胞分泌胰島素，從而結束了胰島素的終生注射。對於幹細胞領域的變化，Melton博士說：」並沒有什麼明顯改變，科學研究本身就是需要時間「。如果他的」茶包「能像宣稱的這樣有效，那麼對於I型糖尿病而言，最具顛覆性的療法可能即將問世了。

Endpoints News評論：幹細胞的炒作周期已經接近尾聲了嗎？我們曾經被再生療法的潛力所吸引，又被接二連三的挫折斬斷理想。如果我們仔細的觀察一下Semma公司，就會發現，他們所取得的每一項成就，都是建立在幾十年紮實的工作基礎之上。

11. Tessa Therapeutics

這是一家位於新加坡的亞洲公司，Tessa的新技術是利用病毒特異性T細胞來靶向病毒相關的腫瘤，包括宮頸癌、頭頸癌等。在一項涉及罕見4c期，與Epstein-Barr病毒相關的鼻咽癌研究中，研究人員發現患者的2年和3年存活率分別為62.9%和37.1%，這一數據要比該領域的歷史數據好得多。Tessa還在溶瘤病毒和CAR領域繼續拓展著自己的研發管線，並獲得了新加坡投資公司淡馬錫(Temasek) 8,000萬美元投資。

Endpoints News評論：在癌症研究中，一小群病人的數據對我們來說都是意義重大，而對於Tessa來說，它已經在世界各地打開了大門。

原文參考：The Endpoints 11: A group of disruptive upstarts on a do-or-die mission to launch new meds, Endpoints.

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