Libella或將研製出全球首款阿爾茨海默病基因藥物

近日有消息指出，Libella基因葯業將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關臨床研究，依託基因治療手段企圖逆轉與年齡有關的疾病進展，試驗的初次對象是阿爾茨海默病。不同於傳統藥物需要服用數月或數年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問題，修復患者體內缺陷的DNA並使身體自行修復。

目前，每天有228名美國人死於阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以。基因治療能夠永久糾正疾病，並能夠治療目前被認為無法治癒的許多疾病。根據負責這項研究的科學家Andrew Andrews博士的說法，「人類端粒酶逆轉錄酶（hTERT）是一種在細胞衰老過程中起作用的酶，通常會在細胞中被壓縮，導致端粒逐漸縮短。端粒酶基因治療可以延緩衰老，增加壽命而不會增加癌症。」

端粒酶的主要作用是延長染色體兩端端粒的長度，維持染色體（基因的載體）的穩定。端粒有個外號，叫「生命時鐘」，人體DNA每次分裂複製，端粒就縮短一點，一旦端粒消耗殆盡，細胞將會立即激活凋亡機制，即細胞走向凋亡。通過誘導端粒酶，Andrews博士和Libella希望可以延長人體細胞的端粒。基因療法治療試驗的安全性已經得到證實（超過186項臨床試驗中顯示存在最小程度的不良反應）。

在被問及為什麼公司決定在美國境外進行臨床研究項目時，Libella公司總裁Jeff Mathis博士表示，「在美國，傳統臨床試驗可能需要數年，需要花費數百萬甚至數十億美元。已經證明可行的技術已經準備就緒，我們相信我們有足夠的科學家、技術人員、醫生和實驗室合作夥伴，相信在哥倫比亞可以更快地完成這個試驗。

該臨床試驗正在準備階段，預計將在2018年第一季度正式開始，並將在MediHelp服務診所進行（該診所位於哥倫比亞卡塔赫納美麗的旅遊區）。其擁有國家最先進的設施，已經接待了包括運動員、名人和政治家在內的數以百計的國際知名人士。MediHelp的醫學總監Javier Hernandez博士將負責監督這項試驗。

哥倫比亞的臨床研究規定對於基因治療試驗保持了友好的接納態度，且拉美地區對於這類研究的批準時間也是最快的。試驗的臨床研究設計、監管、運營和後勤支持、項目管理、統計分析、研究監測服務將由佛羅里達臨床研究公司LATAM Market Access Inc.提供支持。

來源：新浪醫藥

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