首個CRISPR產品有望於今年進入臨床試驗階段，基因編輯技術將迎來里程碑時刻

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生物科技初創公司CRISPR Therapeutics近日表示，他們已經向歐盟遞交申請書，希望可以用CRISPR技術對患有β型地中海貧血的病人的血細胞進行基因修改。如果得到批准，他們計劃在今年開始進行相關的臨床試驗。

地中海型貧血是由父母遺傳的疾病，分為α型地中海型貧血與β型地中海貧血兩種，其中後者是在第11號染色體上的HBB基因發生突變。CRISPR技術是什麼，它能夠重新編輯人類的DNA嗎？

1987年，大阪大學石野良純教授領導的研究團隊在大腸桿菌研究報告中首次描述了該系統。CRISPR是存在於多數細菌與絕大多數古菌中的一種後天免疫系統，利用此系統，細菌可以把病毒基因從自己的染色體上切除。

CRISPR基因編輯技術就是通過刪掉病變的DNA，並用正確的基因序列將其取代，實現直接修復缺陷基因的效果。2013年1月，麻省理工學院張峰博士領導的研究團隊通過小鼠、大鼠以及靈長類動物的基因實驗，證實了CRISPR技術可對人體活細胞中的遺傳代碼進行編輯，而且還具有操作簡便、成本較低的優勢。這項成果的發布改變了CRISPR技術發展的進程，CRISPR Therapeutics、Editas Medicine、Intellia Therapeutics等三家該領域的生物科技公司相繼成立並上市。

CRISPR Therapeutics於2013年在倫敦成立，創始人包括Shaun Foy、Emmanuelle Charpentier和Rodger Novak。Charpentier是一位生物學家，從2002年開始研究CRISPR，曾於2010年在《自然》雜誌發表研究成果，即CRISPR是如何「剪切」DNA的。

2013年，在張峰團隊發表論文後，Charpentier找到了自己的好友，醫藥巨頭賽諾菲的高管Rodger Novak，Novak又找到了生物科技領域的資深投資人Shaun Foy，三人均認為不能錯過CRISPR快速發展的時機，CRISPR Therapeutics也由此應運而生。雖然沒有任何實質的產品，但是CRISPR巨大的商業潛力似乎讓資本忘記了風險。

2015年10月，CRISPR Therapeutics宣布與福泰製藥簽約四年，雙方將合作開發針對囊腫性肺纖維化和鐮刀型貧血症的CRISPR藥物。福泰將支付7千5百萬美元的現金和3千萬美元的投資，如果所有項目都成功上市，最終支付金額將高達26億美元。

同年12月，CRISPR Therapeutics又與醫藥巨頭拜耳聯合成立了一家合資企業，拜耳將在5年內為CRISPR Therapeutics投入至少3億美元的資金。據悉，兩家成立的這家公司將主要研究如何修復導致某些疾病發生的體內故障基因，如血友病的病因起源是基因缺陷導致肝細胞不能產生凝血因子。如果研究成功，這樣的基因治療方法可以治癒目前需要終生藥物治療的慢性疾病。

2016年10月，CRISPR Therapeutics在納斯納克上市。時任CEO Rodger Novak表示，他們相信這將為CRISPR基因編輯技術打下更堅實的基礎，加快臨床轉化過程，以及擴展他們在馬薩諸塞州劍橋的研發團隊。

上市一年多後，CRISPR Therapeutics終於在2017年12月提交了自己的首個產品的臨床試驗申請，即用於β型地中海貧血治療的CTX001療法，該療法CRISPR Therapeutics與福泰製藥聯合開發的一種基於CRISPR的基因編輯療法，它通過對病人自體造血幹細胞的基因改造和回輸，提高病人紅細胞供氧量，達到治療目的。

據悉，CTX001在歐洲的臨床試驗預計在今年開始，用於評估該療法對成年β地貧患者的治療效果和安全性。同時CRISPR Therapeutics計劃向美國葯監局提出新葯應用申請，將CTX001用於鐮刀型細胞貧血的臨床試驗。

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