e葯熱點：迅速！首款CAR-T療法新適應症獲優先審評資格

諾華（Novartis）公司今日宣布， 其為CAR-T療法Kymriah（tisagenlecleucel）遞交的補充生物製劑許可申請（sBLA）已獲美國FDA的優先審評資格，用於治療罹患複發性或難治性（r/r）瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成人患者，這些患者不適合或在接受自體幹細胞移植（ASCT）後疾病複發。此外，歐洲藥品管理局（EMA）授予Kymriah的營銷授權申請（MAA）加速評估，用於治療罹患r/r B細胞急性淋巴細胞白血病（ALL）的兒童和青年患者，以及不適合進行ASCT的r/r DLBCL成人患者。如果該療法獲批，它將是首款可用於非霍奇金淋巴瘤和B細胞ALL兩種不同適應症的CAR-T療法。

2017年是CAR-T療法的元年，兩款CAR-T療法先後問世。其中首款療法Kymriah於2017年8月獲得FDA批准，用於治療25歲及以下患有難治性B細胞前體ALL或疾病第二次複發的患者。

Kymriah是一種新型的免疫細胞療法，是使用患者自身T細胞來對抗癌症的一次性療法。它在嵌合抗原受體中使用4-1BB共刺激結構域來增強細胞的擴增和持久性。2012年，諾華與賓夕法尼亞大學進行全球合作，進一步研發和商業化包括Kymriah在內的CAR-T細胞療法，用於癌症治療的研究。

此次在美國和歐盟的監管申請是基於由諾華贊助的Kymriah全球臨床試驗計劃的數據，它評估了Kymriah在r/r B細胞ALL兒童和青年患者及r/r DLBCL成人患者中的有效性和安全性，結果分別來自關鍵2期臨床試驗ELIANA和JULIET。

JULIET是首個針對r/r DLBCL成人患者的多中心全球註冊研究，納入了來自美國、加拿大、澳大利亞、日本和歐洲10個國家27個地區的患者。諾華在去年12月美國血液學會（ASH）年會上公布的數據顯示，在6個月時間內，接受該療法治療的r/r DLBCL患者實現持續緩解，總體緩解率（ORR）為53%。

「CAR-T療法的首次批准真正重新定義了癌症治療領域的未來，而我們只是在這個癌症治療新時代的開始，」諾華腫瘤全球藥物開發主管Samit Hirawat博士說：「優先審評資格和加速評估表明，FDA和EMA已經認識到Kymriah為這些複發性或難治性B細胞ALL和DLBCL患者提供急需的治療選擇的可能性。現在我們將關注在與監管機構一起將這種潛在的變革性治療帶給更多的患者。」

【參考資料】

[1] Novartis" Kymriah Snags Speedy Review From the FDA, EMA

[2] Novartis官方網站

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