2018，細胞治療進入「超跑模式」

2018年剛過去20多天，細胞/基因治療行業已是風起雲湧，提速態勢堪稱「超跑」，相關新聞已多次「霸佔」FierceBiotech頭條。本文選取了最近最重磅的業內新聞，供大家交流，之後將以半月期對全球細胞治療重點新聞進行整理更新，請繼續關注

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博生吉安科、上海明聚生物分別在1月8日和12日提交了其CAR-T藥物臨床試驗申請。至此，自《指導原則》發布後，國內CAR-T相關IND已達到6個。

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Celgene確認以約90億美元收購Juno Therapeutics，Celgene預期Juno在研的CAR-T藥物JCAR017將在2019年獲批上市，未來年銷售額將有望達到30億美元。除了針對NHL適應症的JCAR017之外，Juno還有約8個進行中的臨床研究和臨床前研究項目。

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Eureka Therapeutics (優瑞科生物)獲6000萬美元D輪融資，Eureka將利用資金在第一季度迅速開展ET190L1-ARTEMIS針對NHL適應症的I期臨床研究。據臨床前數據顯示，ET190L1-ARTEMIS能夠顯著降低治療過程中的「細胞因子風暴」副作用。Eureka Therapeutics由美國華人科學家劉誠等創辦，總部位於美國舊金山灣，在中國北京有分公司。

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Gilead/Kite與Pfizer合作開發CAR-T-mAb聯合療法，Gilead/Kite獲批上市的CAR-T藥物Yescarta將與Pfizer的人源化單抗Utomilumab聯合用於治療複發難治型DLBCL。據稱，美國FDA已將該聯合療法納入優先審評通道，適應症為自體幹細胞移植失敗/不適合自體幹細胞移植的r/r DLBCL 患者；歐洲EMA的相關審評也在加速進行中。

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Novartis獲批上市的CAR-T藥物Kymriah針對新適應症的BLA申請獲FDA優選審評資格，相關適應症與Gilead/Kite與Pfizer的聯合療法類似，為自體幹細胞移植失敗/不適合自體幹細胞移植的r/r DLBCL 患者；同時歐洲EMA也在加速評估其用於B細胞急性淋巴細胞白血病和不適合自體幹細胞移植的r/r DLBCL 成人患者的申請。

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最近發表在bioRxiv上的一篇研究文獻顯示，CRISPR-Cas9基因編輯技術很有可能在人體內受到人體自身免疫系統的攻擊而失效。文章稱，基因編輯中常用的Cas9蛋白來源於金黃色葡萄球菌和鏈球菌，而大部分人群都有曾經受到這兩種菌感染並在體內產生了抗Cas9的抗體，該抗體將有可能結合CRISPR/Cas9而導致基因編輯失敗。實驗證實，研究群體中79%和65%的受試者體內分別檢測到了抗SaCas9和SpCas9的抗體。如果結論屬實，將極大限制Cas9/gRNA未來短期內的臨床應用，甚至導致嚴重的安全性風險。

來源：FierceBiotech, GEN

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