FDA擬通過臨床研究報告改善公眾獲得信息的途徑

朱明靜

瀋陽藥科大學國際食品藥品政策與法律研究中心

前言

臨床試驗是獲得防病抗病知識的必要途徑，主要目的是不斷改進預防、診斷和治療方法，提高對疾病病因學和發病機制的認識。任何臨床試驗的結果都可能被應用於公眾。因此，任何一個臨床試驗都是公眾事件，而不是某些個人、藥物生產者的私事。公眾應對臨床試驗設計、實施過程、試驗結果具有知情權[1]。

科學進步和新葯創新不會憑空發生。將臨床研究的必要信息透明化可為進一步研究、投資新的科學工作、醫師開具處方和有效使用特定治療方法提供決策信息，是促進新醫療技術發展和傳播的關鍵，在提高創新的公共衛生價值方面發揮著重要作用。

2018年1月16日，Scott Gottlieb宣布，FDA正在探索的新方法，以繼續承擔公布產品批准信息的義務，這也是FDA提高藥物批准決策透明度所作努力的一部分。新方法將重點關注能夠改善患者護理的信息，以及能更好告知醫務人員其所開具的處方藥品的信息。臨床研究報告（clinical study reports，CSRs）是FDA目前正在評估的能夠更好地使科學家、醫護人員和患者獲取信息的途徑。

FDA現有的信息公布模式

當一種藥物被批準時，FDA會發布審評部門在審評新葯申請（NDA）時涉及到的相關信息，其中包括由醫學審評人員撰寫的概要，概要記錄了數據評估、建議的標籤信息或要求以及支持藥品安全性和有效性的其他重要數據。這些信息存儲在FDA藥品批准資料庫Drugs @ FDA中。審評概要為FDA藥物批准決策提供重要背景信息，但其使用的插件或格式有時會使外部使用者難以獲取到支持FDA藥物批准決策的全部詳細臨床證據。

FDA將啟動新的試點項目

目前，FDA正在啟動一個新的試點項目，以評估在NDA批准後公布的CSR是否可以改善公眾獲得藥物批准信息的途徑。在這個試點項目中，FDA將選擇多達9個最新批准的NDA，這些新葯的發起人（sponsors）均是自願參與該項目，且公布了其之前提交到Drugs @ FDA的與臨床試驗相關的關鍵概要。

這些公司發布的概要即為「臨床研究報告」（CSRs）。CSR是與臨床試驗有關的藥物檔案的一部分，包含臨床試驗方法、結果等基本信息（bottom line information）的詳細概要。CSR是一個證明藥品安全性及有效性的科學文件。CSR中所包含信息的詳細摘要可在ICH官方網站上找到。FDA期望在獲得藥物批准後公開發布CSR會為利益相關方提供更多支持藥品申請的臨床證據，並提高FDA在決策過程中的透明度。

FDA計劃公開CSR中對評估藥物安全性和有效性最重要的部分，具體發布內容將包括研究報告的主體、協議書和修訂，以及每個試點藥品關鍵性研究的統計分析計劃。藥物批准後，CSR除在Drugs@FDA上公布外，也將被公布在FDA試點項目的新網頁上。

試點工作將從本月開始，最終將包括9個不同疾病領域範圍內的新葯申請。FDA擬計劃在最初的試點項目中公開新葯（包括新分子實體、NMEs）的CSR，以及具有科學價值的（如對某些NDA的有效性補充（efficacy supplements））產品的CSR，並儘快聯繫發起人，看其是否有興趣參與試點項目。FDA表示將向參與的發起人提供額外的信息，以確保他們理解試點項目的過程，並表示會保護試點項目發布的CSR中的患者隱私、商業機密和重要商業信息。

臨床試驗透明度試點項目完成後，FDA將通過《聯邦公報》的通知和紀要徵詢公眾意見，以便了解提高透明度的更多益處，並更好滿足利益相關者的需求。

FDA針對特定產品採取的措施

為了加強CSR試點項目，FDA還進行了另一項工作，以提高特定產品試驗透明度，並獲取試驗相關信息。

目前，大量由政府或企業發起的臨床試驗已經登記在美國國立衛生研究院（NIH）的資料庫ClinicalTrials.gov中，通過該資料庫可方便獲取眾多疾病和病症的研究信息。ClinicalTrials.gov上列出的許多全球範圍內的試驗都與新葯相關，最終可能會成為新葯申請時尋求FDA批准的基礎信息。然而，就目前情況來看，追蹤在ClinicalTrials.gov上列出的特定臨床試驗，並將該試驗與FDA相關活動（從諮詢委員會會議到FDA做出批准，再到將臨床試驗結果納入藥品標籤）的通知關聯起來可能比較困難。

因此，FDA提出另一種方式，以幫助提高臨床研究的透明度，即在未來FDA批准的藥物資料中添加ClinicalTrials.gov標識號（稱為NCT＃）。通過這個標識號可以更容易將ClinicalTrials.gov上列出的臨床試驗信息與FDA有關特定藥物的信息（包括產品標籤，甚至諮詢委員會的會議資料）聯繫起來。患者、學術界和科學界的專家可以在整個監管過程中使用這個標識號來識別和跟蹤藥物研發的臨床研究過程。在FDA資料中加入此標識號在很大程度上可使那些對特定臨床研究進展感興趣的人受益。

結語

Scott Gottlieb 表示他們致力於提高在FDA所做工作的透明度，是因為能夠以一個更有效的途徑告知患者和醫務工作者這些信息，並可能會促進科學界的進一步研究和發現。FDA將繼續尋求新的途徑以易於獲取更多的關鍵科學信息，從而推動科學研究，改善公眾健康。

原文來源：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm592566.htm

參考文獻：

[1]吳泰相,李幼平,卞兆祥,陳可冀,張伯禮,商洪才,David Moher.實施臨床試驗報告規範,提高臨床試驗透明度[J].中國循證醫學雜誌,2007(08):551-554.

轉載此版本請保留出處，並註明轉自「國際葯政通」（SYPHU-IFDPL）。

責任編輯：王宏偉

喜歡這篇文章嗎？立刻分享出去讓更多人知道吧！