美國首次CRISPR人體試驗即將開始
Image: Penn Medicine
美國使用CRISPR治療疾病的第一個人體試驗即將開始。由賓夕法尼亞大學領導的這項試驗將使用CRISPR基因編輯工具修改免疫細胞，促使它們攻擊三種不同類型的癌症。
「麻省理工學院技術評論」（The MIT Tech Review）注意到賓夕法尼亞大學在近日公布的臨床試驗目錄中增加了CRISPR臨床試驗，這表明該研究即將開始。Penn Medicine的一位發言人向Gizmodo證實，臨床試驗準備工作正處於最後階段，沒有具體說明何時開始。
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這項研究將招募多達18名骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤患者。研究人員將從患者身體中移取血細胞，然後用CRISPR技術刪除T細胞中的兩個基因。T細胞是免疫系統中尋找和摧毀體內威脅的戰士。重編程T細胞可以更好地發現和攻擊癌症。血細胞將被注回患者體內。
這將是一個小卻非常重要的實驗，代表首次在美國使用CRISPR進行人體試驗。中國科學家在2016年首次將CRISPR用於人體，去年又進行了第二次人體試驗。賓夕法尼亞大學的試驗最初預定在去年夏天開始，FDA於2016年批准了該試驗。億萬富翁Napster創始人Sean Parker創立的癌症慈善機構Parker癌症免疫治療研究所（the Parker Institute for Cancer Immunotherapy）對該試驗提供資助。
（Sean Parker，來源：百度百科）
第二個CRISPR人體試驗將由生物技術公司CRISPR Therapeutics於今年晚些時候在歐洲開始，將CRISPR基因編輯和幹細胞療法結合起來，用於治療血液疾病，β地中海貧血。
葯時代編輯在clinicaltrials.gov網站上以「CRISPR」作為關鍵詞進行簡單的搜索，得到14個結果。絕大多數都是中國機構在中國開展的臨床試驗。本文下面是截屏，點擊可看大圖。
其中一個試驗是來自賓州大學的。2018年1月15日首次發布，代號為NCT03399448，針對的適應症是：
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