2017年基因療法重大突破盤點
導讀：隨著科技的發展基因技術已經和大眾的生活越來越貼近，無論是基因測序還是基因編輯都已經成為了大眾口中常見的科技熱詞。如今，我們人類已經開始在利用基因療法來治療疾病，相比傳統醫療方法，基因療法能夠更具針對性、更徹底的治療疾病，並為人類對抗多種罕見病提供了有力幫助，那麼我們就來一起看一看，在過去的2017年中基因治療技術的突破。
義大利科學家研發出帕金森症基因療法
帕金森症是一種常見的中老年人神經系統變性疾病，會嚴重影響患者生活質量，並為患者和家庭帶來沉重壓力。近期，義大利研究人員使用了一種新的治療載體，能夠有效穿越血腦屏障並擴散到整個大腦釋放治療性基因。目前，該項工作已完成小鼠實驗，結果表明，新的治療方法在小鼠大腦大部分區域阻止或減緩了毒性物質的積累，有效地保護了神經元，或許將會給帕金森病人治癒的曙光。
小編快評：帕金森病是一種常見的神經系統變性疾病，老年人多見，平均發病年齡為60歲左右，它嚴重的影響著老年人的生活質量。義大利科學家利用基因療法保護了小鼠的大腦神經，將為人體帕金森疾病提供新的治療思路。
「基因魔剪」讓耳聾小鼠恢復聽力
英國《自然》雜誌12月20日發表了一項基因治療領域成果：因高水平基因組編輯技術而聞名世界的博德研究所表示，基因編輯技術(CRISPR-Cas9，也稱「基因魔剪」)現已被用於恢復人類遺傳性耳聾小鼠模型的聽力。最新研究凸顯了CRISPR-Cas9技術用於治療顯性遺傳性聽覺損失疾病的潛力。
小編快評：如今，基因技術的發展已經讓科學家們可以利用「基因魔剪」讓耳聾小鼠恢復聽力，那麼相信距離用基因編輯治療人類的日子也不會遠了。我們期待基因技術從動物實驗中得到發展，最終為更多需要治療的人們解除痛苦。
基因療法未來或可攻克血友病
近期，Alnylam及其合作夥伴賽諾菲(Sanofi)發布一個好消息。他們一直致力研究的血友病RNAi療法(fitusiran)取得了良好的臨床數據。這種療法用RNAi靶向抗凝血酶(antithrombin)的表達，這種酶可以通過幾種不同的機制防止血液凝結。最新出來的臨床數據看上去非常令人鼓舞，經過fitusiran治療的患者的出血事件大幅減少，並且沒有發生因為用藥導致的不合適的血液凝固。
小編快評：我們欣喜的看到基因療法為當今人類社會許多難以治癒的疾病帶來了治癒的可能，而且知名醫企Alnylam及其合作夥伴賽諾菲(Sanofi)正在開發的抗體就很有可能為血友病的治癒帶來曙光，隨著科技的發展我們相信基因技術將能夠解決絕大部分的疑難雜症，讓人類免受病魔的侵害。
日本科學家利用轉基因豬研究糖尿病治療方法
日本明治大學的一個研究小組利用最新的基因工程技術給豬轉入了引發人類糖尿病的基因，使豬的胰島素分泌減少並患上糖尿病。通過長期飼養觀察發現，患病豬的血管也變得脆弱；視網膜出血癥狀不斷加重，還出現了白內障；腎臟也出現了衰竭癥狀。而研究人員，將通過觀察這些轉基因豬的變化，來研究糖尿病的治療方法。
小編快評：利用哺乳動物研究人類疾病的治療方法是科學界常見方法，但動物研究再加上轉基因技術能否給糖尿病的治療帶來新的解決思路呢，但願研究人員能夠早日攻破糖尿病的治療難題，徹底解決糖尿病這種折磨著上億患者的病症。
杭州腫瘤醫院：積極探索基因編輯治療食管癌技術
2017年，杭州腫瘤醫院吳式琇研究團隊率先開展了CRISPR編輯自體T細胞基因(TCR-T技術)治療實體惡性腫瘤的臨床試驗，3月至今已在13位晚期食管癌患者身上初步證實治療的安全性和有效性。據了解，國內開展CRISPR臨床試驗的9家單位中，杭州市腫瘤醫院等5家醫院正在進行中，其餘4家還在計劃階段。
小編快評：基因技術是我國重點發展的前沿生命科學技術，也是世界領域內各國都爭相競爭的重要技術。杭州市腫瘤醫院積極探索利用基因編輯技術治療食管癌不僅為眾多癌症患者帶來了治癒的希望，也豐富了我國在基因編輯領域的成果。
美國科學家徹底治癒小鼠糖尿病
在美國聖安東尼奧，糖尿病研究又取得了令人激動的新突破：不僅有希望徹底治癒1型糖尿病，也能夠讓2型糖尿病患者停止胰島素注射。德克薩斯大學健康科學中心的醫學助理教授Doiron博士說：「我們的發現已經治癒了老鼠的糖尿病。我們花了一年的時間治癒了老鼠的糖尿病，並且沒有產生任何副作用。」
小編快評：糖尿病是一種難以徹底治癒的慢性病，想要徹底治癒糖尿病必須攻克讓糖尿病患者胰島素正常分泌的難題。美國科學家的研究讓胰腺開始正常分泌胰島素，跨出了糖尿病治癒的重要一步，希望這項技術能夠安全的應用到人體，徹底解決糖尿病問題，讓無數糖尿病患者能夠重獲健康。
從2017年已經出現的科技成果來看，無論是糖尿病這樣的慢性病還是癌症這樣的惡疾亦或是帕金森症，基因療法都取得了不錯的成果，但正如一百多年前《雙城記》的作者狄更斯所說：「這是最好的時代，也是最壞的時代。」基因療法作為一把雙刃劍，它可以用來治療人類的病痛甚至能夠讓人類無懼任何疾病；它也可以像「潘多拉」一樣，為人類帶來倫理上的難題。不過筆者依然相信，人類能夠像利用核能一樣，掌握好這把雙刃劍，將一切科技的發展成果用於造福人類自身。
小貼士
基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因製造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平採取的治療某些疾病的措施和新技術。
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