現在基因編輯技術對治病的應用

基因編輯治病用於疾病致病主要有兩個方向，針對胚胎的基因編輯，對致病基因進行編輯修復，甚至「設計嬰兒」擁有特定相貌或智力。但是大部分科學家是不支持目前進行生殖細胞基因編輯的，認為可能會會導致無法預知的危險後果，對胚胎或者生殖細胞進行基因會永久性的改變DNA並一直遺傳下去，現在科學對疾病和基因之間關係研究還存在不足之處，此外，目前成熟的CRISPR/Cas9系統存在一些缺陷，可能對非靶位點進行基因編輯導致脫靶效應，這限制了胚胎基因編輯的臨床應用。

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但支持者認為對胚胎基因編輯能夠在嬰兒出生之前就治療遺傳疾病，擁有廣闊的未來。因此也有研究進行著，早在2015年4月中山大學副教授黃軍利用CRISPR/Cas9技術，對導致β型地中海貧血的基因進行基因編輯。所選用均為無法發育成嬰兒的胚胎，結果在操作過程中有部分胚胎死亡，編輯成功變成健康基因的只有少部分。2017年8月，美國俄勒岡健康與科學大學利用基因編輯成功從捐獻者的精子和卵子受精的胚胎去除了肥厚型心肌病的致病MYBPC3基因

基於以上一些原因，目前基因編輯治療主要都是針對個體特異性組織細胞進行基因編輯，而不是胚胎或者生殖細胞：

早在2015年11月，英國一位患白血病1歲小女孩成為世界上首位通過基因編輯技術的治療並且獲得成功，通過注射體外完成基因編輯的免疫細胞已經痊癒。

2016年10月，華西醫學院盧鈾的研究小組將晚期非小細胞肺癌患者的T細胞利用CRISPR-Cas9技術敲除一個PD-1編碼基因，然後重新注入患者的血液——這可能會有助於患者免疫系統對癌症進行靶向清除。

2017年11月，美國一位亨特氏綜合征的病患者Brain Madeux在接受體內基因編輯，首次通過體內基因編輯進行遺傳病治療。

2017年12月，David Liu教授和麻省總醫院利用基因編輯技術成功治療了患有進行性聽力損失的「貝多芬鼠」小鼠的遺傳性耳聾。

基因編輯技術雖然被寄予厚望，但是也有不利的消息，2018年1月斯坦福大學研究小組發現CRISPR-Cas9可能引發自身免疫反應，人體中普遍存在Cas9的抗體！

來源：悟空問答

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